核藥邏輯兌現，爆款持續涌現

在核藥領(lǐng)域，遠大醫藥的爆發(fā)已是明牌。

上文提及的Y90，已成為國內首個(gè)現象級的核藥。

盡管目前銷(xiāo)售規模已經(jīng)不低，但Y90依然處于剛起量的階段，其獲批的結直腸癌伴肝轉移適應癥，潛在患者規模約20萬(wàn)。

根據國家癌癥中心2024年發(fā)布的統計數據，2022年我國結直腸癌新發(fā)病例51.71萬(wàn)，Y90適用的群體包括兩類(lèi)：

• 初診時(shí)被發(fā)現有肝轉移患者，占比約15%-25%，其中20%-30%的結直腸癌肝轉移患者初始可切除，但這部分患者手術(shù)后仍有50%-60%會(huì )發(fā)生復發(fā)；

• 完成結直腸癌根治術(shù)后發(fā)生肝轉移的患者，占比約15%-25%。

上述患者如何綜合治療后獲益仍是臨床痛點(diǎn)，而Y90有充足的研究證明，能夠為患者帶來(lái)ORR、PFS、OS等多個(gè)維度的綜合獲益。也正因此，Y90在該領(lǐng)域的滲透率會(huì )持續增加，而這對應著(zhù)巨大的空間。

與此同時(shí)，Y90在肝癌領(lǐng)域的放量邏輯清晰。

盡管Y90肝癌適應癥尚未在國內正式獲批，但已被《原發(fā)性肝癌診療指南（2024 年版）》列為不可切除肝細胞癌的重要治療選擇。這一舉措既凸顯了肝癌治療領(lǐng)域亟待滿(mǎn)足的臨床需求，也充分印證了醫學(xué)界對其療效的高度認可。

確實(shí)如此，DOORwaY90研究中期數據顯示：經(jīng)獨立中心審查評估，患者的ORR高達98.5%；所有可評估患者均顯示治療反應，提示局部腫瘤控制率達到100%，中位緩解持續時(shí)間超過(guò)300天。在非頭對頭橫向對比下，Y90的治療效果顯然遠高于現有治療手段，且還可將不可手術(shù)患者的可切除率提高至20%-30%。

7月份，Y90已獲得FDA提前批準新適應癥用于不可切除肝細胞癌，該適應癥在國內獲批只是時(shí)間問(wèn)題。而一旦獲批，就意味著(zhù)Y90的天花板被進(jìn)一步打開(kāi)。2022年中國肝癌新發(fā)病例數約37萬(wàn)，據國元證券研報，只有大約20%的肝癌患者能進(jìn)行手術(shù)治療；且超過(guò)70%的手術(shù)患者在5年內會(huì )復發(fā)。Y90對于大部分肝癌患者都適用。也就是說(shuō)，Y90兩大適應癥潛在適用群體，實(shí)際上超50萬(wàn)。

Y90的前景讓人期待，但這也只是遠大醫藥核藥布局邁出的第一步。如下圖所示，公司不僅實(shí)現診療一體化布局，且是進(jìn)入中國三期臨床研究中診斷和治療類(lèi)RDC創(chuàng )新藥總計儲備最多的企業(yè)，公司目前在研發(fā)注冊階段儲備的15款創(chuàng )新產(chǎn)品中，已有4款進(jìn)入III期臨床階段。

進(jìn)一步探究不難發(fā)現，不管是治療還是診斷領(lǐng)域，遠大醫藥均有多個(gè)重磅選手候選者。

例如，在治療領(lǐng)域，進(jìn)度最快的TLX591和ITM-11，分別對標諾華的Pluvicto和Lutathera。2024年，Pluvicto銷(xiāo)售額達到13.92億美元，預計峰值超50億美元；Lutathera銷(xiāo)售額達到7.24億美元。

而TLX591和ITM-11的定位均是超越者，在靶向治療精準性和安全性上都有大幅度的優(yōu)化，甚至在給藥依從性方面也能顯著(zhù)提升。例如，TLX591僅需間隔14天的雙劑給藥（總周期約1個(gè)月），相比Pluvicto長(cháng)達6周期、持續30周大幅縮短治療周期，帶來(lái)依從性的提升、治療成本的下降。而ITM-11在非頭對頭情況下，全球三期臨床COMPOSE研究相比Lutathera，已經(jīng)顯示出療效和安全性的明顯優(yōu)勢。TLX591和ITM-11有望為中國患者帶來(lái)更為精準、高效的治療方案的同時(shí)，也必然會(huì )為遠大醫藥帶來(lái)相應可觀(guān)的商業(yè)回報。

在診斷領(lǐng)域，遠大醫藥的核藥布局優(yōu)勢也十分突出。

例如，用于前列腺癌診斷的TLX591-CDx在中國已完成臨床三期，預計年內遞交新藥上市申請。目前，該產(chǎn)品在海外已經(jīng)獲批，2024年銷(xiāo)售額5.17億美元，2025年上半年銷(xiāo)售額超3億美元。這也預示了其在國內廣闊的商業(yè)化前景。

同時(shí)，遠大醫藥立足全球的創(chuàng )新開(kāi)始涌現。GPN02006有望成為全球首個(gè)針對GPC-3靶點(diǎn)的HCC診斷類(lèi)RDC，進(jìn)而成為全新臨床診斷標準。

全產(chǎn)業(yè)鏈自主玩家少數派，全球話(huà)語(yǔ)權再提升

遠大醫藥在核藥領(lǐng)域的競爭力，不只是產(chǎn)品管線(xiàn)的深度、厚度全球先進(jìn)，更在于其綜合能力強勁。不同于其他藥品，核藥對于商業(yè)化、產(chǎn)業(yè)化、市場(chǎng)教育的能力要求都更高。

例如，在核藥領(lǐng)域打造全產(chǎn)業(yè)鏈就并非易事。多數biotech受限于資源與能力，終局往往是被大藥企收購或通過(guò)BD合作實(shí)現價(jià)值兌現，這也正是過(guò)去一年，核藥領(lǐng)域重磅交易頻發(fā)的底層邏輯。

但遠大醫藥已經(jīng)成為全球打通、建立核藥全產(chǎn)業(yè)鏈優(yōu)勢的極少數者。

Y90的放量，證明了遠大醫藥在商業(yè)化層面綜合實(shí)力突出，包括醫院開(kāi)發(fā)、醫生培訓、療效推廣等多維度沒(méi)有短板。而這些經(jīng)過(guò)實(shí)踐驗證的核心能力，未來(lái)有望復制應用到公司其他后續管線(xiàn)中，為其商業(yè)化放量提供堅實(shí)支撐。

而隨著(zhù)位于成都溫江的核素研發(fā)生產(chǎn)平臺已于6月正式投入運營(yíng)，釋放了其全球話(huà)語(yǔ)權再提升的積極信號。

第一，作為全球首個(gè)全產(chǎn)業(yè)鏈智能化核藥研發(fā)生產(chǎn)基地，它不僅是目前國際范圍內核素種類(lèi)最全、自動(dòng)化程度最高的智能工廠(chǎng)之一，更具備世界一流的研發(fā)生產(chǎn)質(zhì)量與運營(yíng)體系。該基地將與波士頓生產(chǎn)基地、法蘭克福生產(chǎn)基地和新加坡生產(chǎn)基地共同構建全球生產(chǎn)供應體系，為全球市場(chǎng)提供具備完全自主知識產(chǎn)權的放射性藥物解決方案提供了強有力的支撐。

第二，相比全球大部分核藥biotech，遠大醫藥能創(chuàng )造更大的價(jià)值。大部分核藥企業(yè)需要借助合作模式兌現價(jià)值，而遠大醫藥憑借已構建的全產(chǎn)業(yè)鏈優(yōu)勢，未來(lái)自研的核藥產(chǎn)品可全部自主開(kāi)展海外研發(fā)、注冊及銷(xiāo)售，而非依賴(lài) license out單一模式。全程自主，不僅能提升效率，更能讓產(chǎn)品創(chuàng )造的價(jià)值完整留存于公司自身。

本質(zhì)上，成都溫江的核素研發(fā)生產(chǎn)平臺投入運營(yíng)，也是遠大醫藥全球戰略加速的信號。公司已有海外臨床研發(fā)及銷(xiāo)售經(jīng)驗，如今隨著(zhù)全產(chǎn)業(yè)鏈自主權和話(huà)語(yǔ)權的提升，全球化創(chuàng )新拓展勢頭正盛。

在上述邏輯下，遠大醫藥核藥板塊的想象空間，無(wú)疑將得到進(jìn)一步強化。

從危重癥到創(chuàng )新眼藥，多點(diǎn)開(kāi)花

除了核藥領(lǐng)域亮點(diǎn)頻出，遠大醫藥也向市場(chǎng)展現出業(yè)務(wù)布局的全面性——從危重癥到創(chuàng )新眼藥，呈現“多點(diǎn)開(kāi)花”的態(tài)勢。

以危重癥領(lǐng)域為例，其在研的膿毒癥藥物STC3141就備受行業(yè)關(guān)注。

從全球范圍看，膿毒癥的發(fā)病率與病死率均居高不下。根據世界衛生組織（WHO）官網(wǎng)數據，2020 年全球新發(fā)膿毒癥約4890萬(wàn)例，其 1100萬(wàn)患者死亡，死亡人數約占全球總死亡人數的20%。核心原因在于，針對這一疾病的有效治療手段極為稀缺：受限于患者個(gè)體差異極大等復雜因素，近幾十年來(lái)鮮有創(chuàng )新藥物獲批上市。

而STC3141的出現，有望為膿毒癥治療帶來(lái)突破性改變。與既往多數膿毒癥藥物聚焦于炎癥反應中的淋巴細胞不同，STC3141選擇了差異化的研發(fā)方向——針對炎癥反應中的粒細胞。這一思路有望實(shí)現治療維度的重大升級：在現有抗感染、液體復蘇、維持器官功能等對癥支持治療的基礎上，直擊機體免疫失調這一核心病因，通過(guò)精準調節幫助身體恢復免疫平衡，實(shí)現對因治療。

STC3141的機制優(yōu)勢，隨著(zhù)膿毒癥治療的中國二期臨床試驗達到預設終點(diǎn)，得到了證實(shí)。

該臨床入組了180名接受標準治療和護理的膿毒癥患者，對包括安全性以及治療響應速度、深度、臨床不同維度指標進(jìn)行評測。研究的主要臨床終點(diǎn)指標為第7天序貫器官衰竭評估（SOFA）評分（膿毒癥診斷和評估疾病嚴重程度的標準）較基線(xiàn)的變化值；次要終點(diǎn)包括第7天SOFA評分較基線(xiàn)下降幅度達到25%的受試者比例、第3天和第5天SOFA評分較基線(xiàn)的變化值、28天全因死亡率、無(wú)升壓藥物存活時(shí)間、無(wú)有創(chuàng )呼吸機存活時(shí)間、腎臟替代治療/透析的使用率、住院時(shí)間、ICU住院時(shí)間等有效性指標及28天內不良事件等安全性指標，旨在探索不同劑量藥物在治療膿毒癥患者中的有效性和安全性。 

數據顯示，相較于安慰劑組，試驗組患者的SOFA評分顯著(zhù)下降，尤其是高劑量組，降幅明顯大于安慰劑組。此外，STC3141在試驗中展現出良好的安全性與耐受性，藥代動(dòng)力學(xué)特征也符合預期。這些結果進(jìn)一步證實(shí)，STC3141有望打破膿毒癥領(lǐng)域長(cháng)期缺乏針對性藥物的困境，實(shí)現治療維度的升級。值得注意的是，STC3141自起步伊始便采取全球化研發(fā)推進(jìn)策略，已有包括海外及國內的多人種、多適應癥的多項研究數據讀出，具備開(kāi)展全球多中心臨床的基礎。如今中國二期臨床積極數據的讀出，進(jìn)一步支撐其走向全球。

在眼科領(lǐng)域，遠大醫藥同樣布局了一系列重磅創(chuàng )新產(chǎn)品，包括干眼癥藥物GPN00136、翼狀胬肉治療藥物CBT-001、延緩兒童近視藥物GPN00884 等，均因差異化優(yōu)勢倍受市場(chǎng)期待。

例如， CBT-001有望成為全球首個(gè)翼狀胬肉專(zhuān)門(mén)治療藥物，成為手術(shù)之外的新選擇。二期臨床數據顯示，藥物安全性高且具有明確臨床療效，能夠抑制翼狀胬肉生長(cháng)并控制病情進(jìn)展，可用于翼狀胬肉輕、中、重度各階段治療，以及手術(shù)后防止復發(fā)。

用于抗炎鎮痛的GPN00833，則是基于產(chǎn)品獨特的納米制劑工藝，有效解決了激素產(chǎn)品低水溶性導致的生物利用度低及安全性風(fēng)險，實(shí)現治療效果的升級。目前，該產(chǎn)品中國三期研究已經(jīng)成功。

GPN00884也是一種全新的延緩兒童近視進(jìn)展的臨床治療方案。相比于低濃度阿托品滴眼液，滴眼液無(wú)瞳孔散大效應，不會(huì )出現畏光、調節下降等不良反應，給藥時(shí)段不受限制，可提高患者的依從性。

接下來(lái)，遠大醫藥的眼科將進(jìn)入價(jià)值持續釋放階段。在今年7月份，其全球首 創(chuàng )鼻噴產(chǎn)品OC-01正式在中國大陸實(shí)現首批商業(yè)化處方落地。作為中國目前唯一一款干眼癥鼻噴產(chǎn)品，可避免傳統滴眼藥使用的繁瑣性，依從性大幅提升。而我國干眼癥患者人群保守估計達 3.6 億人，如此龐大的需求基礎，讓市場(chǎng)對 OC-01 的放量空間與長(cháng)期增長(cháng)潛力充滿(mǎn)期待。

同時(shí)，用于治療蠕形螨瞼緣炎的全球創(chuàng )新眼藥GPN01768（TP-03）在海外也已取得非常亮眼的銷(xiāo)售數據，該產(chǎn)品今年上半年海外收入超1億美元，同比增長(cháng)近152%。目前該產(chǎn)品已在中國澳門(mén)獲批上市，未來(lái)商業(yè)化潛力巨大。

也正是這種多領(lǐng)域布局下的“多點(diǎn)開(kāi)花”，讓遠大醫藥的爆品矩陣不斷擴容，形成了強勁且持久的增長(cháng)支撐。

成為爆款制造機，一種價(jià)值觀(guān)的突圍

如何看待遠大醫藥的成功？這并非是能用單一答案來(lái)概括的問(wèn)題。

戰略前瞻性是重要原因。制藥產(chǎn)業(yè)的特性決定，海外跨國藥企的崛起，核心在于具備持續布局高潛力管線(xiàn)的能力，自主研發(fā)與引進(jìn)兩條路徑缺一不可。

遠大醫藥既是國內最早布局創(chuàng )新高潛力管線(xiàn)的藥企之一，也是在全球化創(chuàng )新布局力度最大的企業(yè)，這才構筑起如今的領(lǐng)先地位。

而在這一過(guò)程中，經(jīng)營(yíng)韌性則提供了重要支撐。

面對集采等外部強壓環(huán)境，遠大醫藥不僅能夠在短期內將影響出清，并且通過(guò)深耕鞏固了過(guò)往優(yōu)勢。比如在心腦血管急救領(lǐng)域，公司圍繞急搶救與慢性疾病管理兩大方向，研發(fā)產(chǎn)品超20款；天津田邊等近期整合的產(chǎn)品潛力可觀(guān)，而公司的市場(chǎng)銷(xiāo)售能力正助力該板塊持續增長(cháng)，為前瞻戰略的推進(jìn)打下堅實(shí)基礎。

除此之外，還有一個(gè)關(guān)鍵要素不可或缺：致力于一切從長(cháng)期出發(fā)的差異化理念。

梳理遠大醫藥的發(fā)展軌跡不難發(fā)現，其從不盲從行業(yè)風(fēng)口，而是以臨床未滿(mǎn)足需求為出發(fā)點(diǎn)，專(zhuān)注于做真正具有“差異化”價(jià)值的事。

從膿毒癥藥物 STC3141的研發(fā)，到核藥全產(chǎn)業(yè)鏈的布局，皆是如此——既瞄準臨床未被滿(mǎn)足的空白領(lǐng)域，又敢于攻堅高難度賽道。如前文所述，STC3141所針對的膿毒癥，因患者個(gè)體差異極大、研發(fā)破局難度高，長(cháng)期缺乏有效治療手段；而核藥領(lǐng)域更是難上加難，不僅研發(fā)門(mén)檻高，全產(chǎn)業(yè)鏈布局所需的資金與技術(shù)投入也遠超普通賽道。

多數企業(yè)不愿涉足這類(lèi)需要長(cháng)期投入的領(lǐng)域，而遠大醫藥不僅選擇了它們，更一步步扎實(shí)推進(jìn)，做出了成效。

正是長(cháng)期基于這種理念，用科學(xué)有效的決策流程，培養了穩定優(yōu)秀的團隊，打造起產(chǎn)品矩陣，為無(wú)數患者帶去新希望與選擇的同時(shí)，企業(yè)自身也迎來(lái)豐厚的發(fā)展回報：從立足中國到走向全球，其行業(yè)站位與發(fā)展能級持續躍升。

很顯然，這種“純粹”的價(jià)值觀(guān)，是其戰略能力中不可或缺的底色。而這對于當下的中國創(chuàng )新藥產(chǎn)業(yè)而言，更值得品味。