當地時(shí)間8月6日，美國食品藥品監督管理局（FDA）通過(guò)加速批準通道，為Jazz Pharmaceuticals（簡(jiǎn)稱(chēng)“Jazz制藥”）的口服藥物Dordaviprone（商品名：Modeyso）亮起綠燈。這是全球 首個(gè)針對攜帶H3 K27M突變的彌漫性中線(xiàn)膠質(zhì)瘤（DMG）的靶向藥物，適用于1歲以上、一線(xiàn)治療失敗的DMG患者。這類(lèi)侵襲性腦瘤因位于腦干、脊髓等手術(shù)禁區，傳統治療僅依賴(lài)姑息性放療，患者中位生存期僅約12個(gè)月。此次批準打破了該領(lǐng)域25年無(wú)系統性療法的僵局。
圖片來(lái)源：Jazz制藥官網(wǎng)
在研發(fā)歷程中，美國生物技術(shù)公司Oncoceutics率先發(fā)現該分子的雙重抗癌機制：通過(guò)阻斷腫瘤生長(cháng)的DRD2受體抑制RAS信號通路，同時(shí)激活線(xiàn)粒體蛋白酶ClpP降解癌細胞能量代謝蛋白。這一革命性靶點(diǎn)吸引了資本市場(chǎng)的層層加注：從2021年1月Chimerix以5億美元收購Oncoceutics，到2025年3月Jazz制藥豪擲9.35億美元溢價(jià)接盤(pán)。更具戰略眼光的是，華潤三九早在2020年12月就與Oncoceutics達成協(xié)議，拿下該藥在大中華區的獨家開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)及商業(yè)化權利，提前鎖定中國市場(chǎng)的準入先機。
圖片來(lái)源：藥智數據企業(yè)版-全球藥物分析系統
Dordaviprone臨床數據印證了其突破性療效。匯總5項單臂研究50例復發(fā)患者結果顯示，22%的受試者實(shí)現腫瘤顯著(zhù)退縮；中位緩解持續時(shí)間達10.3個(gè)月，73%的響應者維持至少半年緩解。更具前景的是在初治患者中開(kāi)展的III期A(yíng)CTION研究，聯(lián)合放療后中位生存期提升至21.7個(gè)月，幾乎較歷史數據翻倍。且在中國市場(chǎng)布局已實(shí)質(zhì)性推進(jìn)。華潤三九在2023年獲國家藥監局批準啟動(dòng)復發(fā)/進(jìn)展性DMG臨床試驗，同年11月于北京天壇醫院、上海華山醫院等中心開(kāi)展I期研究，計劃入組58例患者。借助華潤三九成熟的院內渠道網(wǎng)絡(luò )，本土患者有望更早觸及這一創(chuàng )新療法。
圖片來(lái)源：藥智數據企業(yè)版-中國臨床試驗
當Jazz制藥推進(jìn)2026年完成的III期確證試驗時(shí)，Dordaviprone或將從末線(xiàn)治療躍升為一線(xiàn)標準。其通過(guò)修復H3K27M突變導致的表觀(guān)遺傳崩潰，不僅為DMG患者打開(kāi)生門(mén)，更可能拓展至其他H3 K27M相關(guān)腫瘤。而華潤三九的五年布局，正將中國患者推入全球精準醫療最前沿——這場(chǎng)始于實(shí)驗室的破冰之旅，終將讓"手術(shù)禁區"成為歷史注腳。
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