美國政府2022年出臺的IRA（Inflation Reducation Act，《通貨膨脹降低法案》）對于藥價(jià)上漲做出了限制，要求制藥公司為自己藥物價(jià)格設定的漲幅低于通貨膨脹率，否則需要向聯(lián)邦政府保險計劃M(mǎn)edicare支付回扣。對于藥物價(jià)格，也立法允許聯(lián)邦政府對于Medicare覆蓋的特定藥物與制造商進(jìn)行價(jià)格談判。

       對于藥價(jià)上漲的限制，很多制藥公司在每年兩度的"漲價(jià)季"中選擇了避其鋒芒的隱忍態(tài)度，已上市藥物價(jià)格的漲幅一般選擇在5%左右，很少有人敢冒天下大不韙地將藥價(jià)漲幅設定在10%以上。然而，有研究發(fā)現，藥物開(kāi)發(fā)商在制定新藥價(jià)格方面的表現就有些•拈花不語(yǔ)•般地心照不宣了。2022年，新上市的藥物平均價(jià)格已經(jīng)到達22萬(wàn)美元，而2021年上半年的新藥價(jià)格為18萬(wàn)美元，漲幅超過(guò)20%。JAMA發(fā)表的一篇論文支持了這點(diǎn)，2008 年至 2021 年間，美國新藥上市價(jià)格以每年20%的幅度增長(cháng)。

       天下熙熙，皆 為 利 來(lái)。制藥公司的最終目的其實(shí)也是為了攫取盡可能高的利潤。但如果在價(jià)格漲幅上對其進(jìn)行擠壓的話(huà)，他們必然會(huì )選擇在初始價(jià)格上做文章，畢竟真正盈利的黃金時(shí)期是在專(zhuān)利或者市場(chǎng)獨占期到期之前。尤其是一旦被聯(lián)邦政府選中進(jìn)行價(jià)格談判的話(huà)（小分子藥物9年之后，生物制劑13年之后），他們的藥物可能不得不選擇降價(jià)。因此制藥公司在新藥上市的定價(jià)選擇上，通?？赡軙?huì )要未雨綢繆地選擇高水位價(jià)格。這一點(diǎn)可以從2023年上市的新藥定價(jià)上以微知著(zhù)。

       2023年FDA的CDER批準了55款NME和新生物制劑藥物，其價(jià)格從全年600美元到180萬(wàn)美元不等。

       1. Leqembi（lecanemab-irmb）

       • 開(kāi)發(fā)商：Eisai & Biogen

       • 批準時(shí)間：2023年1月6日

       • 適應癥：阿爾茨海默病

       • 藥物模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 患者群體：美國650萬(wàn)65歲以上阿爾茨海默病

       • 價(jià)格：批發(fā)采購成本 (WAC) 為每年 26500 美元

       2. Brenzavvy（Bexagliflozin）

       • 開(kāi)發(fā)商：Theracos

       • 批準時(shí)間：2023年1月20日

       • 適應癥：2型糖尿病

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 價(jià)格：每年600美元左右

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       • 患者群體數量：美國3600萬(wàn)左右

       3. Jaypirca（Pirtobrutinib）

       • 開(kāi)發(fā)商：禮來(lái)

       • 批準時(shí)間：2023年1月27日

       • 適應癥：成人復發(fā)性或難治性套細胞淋巴瘤

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 患者群體數量： 每年將近2萬(wàn)新患者

       • 標價(jià)：每年25萬(wàn)2000美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       4. Orserdu（Elacestrant）

       • 開(kāi)發(fā)商：Stemline

       • 批準時(shí)間：2023年1月27日

       • 適應癥：晚期或轉移性乳腺癌

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)： 每年28萬(wàn)8千美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       5. Jesduvroq（Daprodustat）

       • 開(kāi)發(fā)商：GSK

       • 批準時(shí)間：2023年2月1日

       • 適應癥：慢性腎病引起的貧血

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)： 30片 1mg，133美元，折合一年1596美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       6. Lamzede（velmanase alfa-tycv）

       • 開(kāi)發(fā)商：Chiesi

       • 批準時(shí)間：2023年2月16日

       • 適應癥：α-甘露糖苷貯積癥

       • 分子模態(tài)：酶替代療法

       • 標價(jià)： 每年145萬(wàn)6千美元（70 kg患者）

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       7. Filspari（Sparsentan）

       • 開(kāi)發(fā)商：Travere

       • 批準時(shí)間：2023年2月17日

       • 適應癥：減少原發(fā)性免疫球蛋白 A 腎病患者的蛋白尿

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)： 每年118800美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國患者數量：大約15萬(wàn)人

       8. Skyclarys（Omaveloxolone）

       • 開(kāi)發(fā)商：Reata

       • 批準時(shí)間：2023年2月28日

       • 適應癥：弗里德賴(lài)希共濟失調

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)： 每年37萬(wàn)美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 美國患者數量：大約5000人

       9. Zavzpret（Zavegepant）

       • 開(kāi)發(fā)商：輝瑞

       • 批準時(shí)間：2023年3月9日

       • 適應癥：偏頭痛

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)： 每瓶（10 ml，6噴）1168美元，每年大約71050美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       • 美國患者數量：大約4000萬(wàn)人

       10. Daybue（Trofinetide）

       • 開(kāi)發(fā)商：Acadia

       • 批準時(shí)間：2023年3月10日

       • 適應癥：雷特綜合征

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標價(jià)： 每年37萬(wàn)5千美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 美國患者數量：6000-9000人

       11. Rezzayo（Rezafungin）

       • 開(kāi)發(fā)商：Cidara

       • 批準時(shí)間：2023年3月22日

       • 適應癥：念珠菌血癥和侵襲性念珠菌病

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標價(jià)： 1瓶（200 mg）2063美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       12. Zynyz（retifanlimab-dlwr）

       • 開(kāi)發(fā)商：Incyte

       • 批準時(shí)間：2023年3月22日

       • 適應癥：轉移性或復發(fā)性局部晚期默克爾細胞癌

       • 分子模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 標價(jià)： 每年18萬(wàn)美元左右（以Keytruda為標準估算）

       • 是否針對罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 美國患者數量：三千人左右

       13. Joenja（Leniolisib）

       • 開(kāi)發(fā)商：Pharming

       • 批準時(shí)間：2023年3月24日

       • 適應癥：活化磷酸肌醇 3-激酶 δ 綜合征

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)： 每年54萬(wàn)7500美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 全球發(fā)病率：每百萬(wàn)人1-2人

       14. Qalsody（Tofersen）

       • 開(kāi)發(fā)商：Biogen

       • 批準時(shí)間：2023年4月25日

       • 適應癥：成人超氧化物歧化酶 1 (SOD1) 基因突變肌萎縮側索硬化癥

       • 分子模態(tài)：反義寡核苷酸

       • 標價(jià)： 每年16萬(wàn)美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 美國患者：ALS患者16000-32000人，其中2%為SOD1-ALS

       15. Elfabrio（pegunigalsidase alfa-iwxj）

       • 開(kāi)發(fā)商：Chiesi

       • 批準時(shí)間：2023年5月9日

       • 適應癥：法布里病

       • 分子模態(tài)：酶替代療法

       • 標價(jià)：估計每年超過(guò)30萬(wàn)美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國患者：每四至六萬(wàn)人一人

       16. Veozah（Fezolinetant）

       • 開(kāi)發(fā)商：Astellas

       • 批準時(shí)間：2023年5月12日

       • 適應癥：更年期引起的中度至重度潮熱

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)： 每年6600美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       17. Miebo（Perfluorohexyloctane）

       • 開(kāi)發(fā)商：Bausch + Lomb

       • 批準時(shí)間：2023年5月18日

       • 適應癥：干眼病

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)： 每年5292美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       18. Epkinly（epcoritamab-bysp）

       • 開(kāi)發(fā)商：Genmab/AbbVie

       • 批準時(shí)間：2023年5月19日

       • 適應癥：復發(fā)性或難治性彌漫性大 B 細胞淋巴瘤

       • 分子模態(tài)：雙特異性抗體

       • 標價(jià)： 每年45萬(wàn)美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國患者人數：30400人

       19. Xacduro（sulbactam, durlobactam）

       • 開(kāi)發(fā)商：Innoviva Specialty Therapeutics

       • 批準時(shí)間：2023年5月23日

       • 適應癥：醫院獲得性細菌性肺炎和呼吸機相關(guān)性細菌性肺炎

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)： 每劑170美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國患者人數：4萬(wàn)

       20. Paxlovid（nirmatrelvir, ritonavir）

       • 開(kāi)發(fā)商：輝瑞

       • 批準時(shí)間：2023年5月25日

       • 適應癥：Covid-19

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽，擬肽）

       • 標價(jià)： 5天劑量1390美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       21. Posluma（flotufolastat F 18）

       • 開(kāi)發(fā)商：Blue Earth Diagnostics

       • 批準時(shí)間：2023年5月25日

       • 適應癥：前列腺癌患者的正電子發(fā)射斷層掃描成像一起使用

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標價(jià)： 未知

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       22. Inpefa （Sotagliflozin）

       • 開(kāi)發(fā)商：Lexicon

       • 批準時(shí)間：2023年5月26日

       • 適應癥：心力衰竭

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)： 每年12000美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       23. Columvi（glofitamab-gxbm）

       • 開(kāi)發(fā)商：Genentech

       • 批準時(shí)間：2023年6月12日

       • 適應癥：彌漫性大 B 細胞淋巴瘤

       • 分子模態(tài)：雙特異性抗體

       • 標價(jià)： 8.5個(gè)月35萬(wàn)美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       24. Litfulo（Ritlecitinib）

       • 開(kāi)發(fā)商：輝瑞

       • 批準時(shí)間：2023年6月23日

       • 適應癥：嚴重斑禿

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)： 每年4萬(wàn)9千美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       25. Rystiggo（rozanolixizumab-noli）

       • 開(kāi)發(fā)商：UCB

       • 批準時(shí)間：2023年6月26日

       • 適應癥：成人全身性重癥肌無(wú)力

       • 分子模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 標價(jià)： 每瓶6050美元，每六周72600美元。

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       26. Ngenla （somatrogon-ghla）

       • 開(kāi)發(fā)商：輝瑞

       • 批準時(shí)間：2023年6月27日

       • 適應癥：生長(cháng)障礙

       • 分子模態(tài)：蛋白質(zhì)

       • 標價(jià)：35 kg兒童每年10萬(wàn)美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 影響人群：每四千至一萬(wàn)人中一人

       27. Beyfortus（nirsevimab-alip）

       • 開(kāi)發(fā)商：阿斯利康/賽諾菲

       • 批準時(shí)間：2023年7月17日

       • 適應癥：預防呼吸道合胞病毒 (RSV) 下呼吸道疾病

       • 分子模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 標價(jià)：495美元一劑

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       28. Vanflyta（Quizartinib）

       • 開(kāi)發(fā)商：Daiichi Sankyo

       • 批準時(shí)間：2023年7月20日

       • 適應癥：急性髓性白血病

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)：19萬(wàn)9290美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國每年新增患者人數：20380人

       29. Xdemvy（Lotilaner）

       • 開(kāi)發(fā)商：Tarsus Pharmaceuticals

       • 批準時(shí)間：2023年7月25日

       • 適應癥：蠕形螨瞼緣炎

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)：每年1850美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       30. Zurzuvae（Zuranolone）

       • 開(kāi)發(fā)商：Sage/Biogen

       • 批準時(shí)間：2023年8月4日

       • 適應癥：產(chǎn)后抑郁癥

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)：15900美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       31. Izervay（avacincaptad pegol）

       • 開(kāi)發(fā)商：Astellas

       • 批準時(shí)間：2023年8月4日

       • 適應癥：地理萎縮

       • 分子模態(tài)：RNA aptamer

       • 標價(jià)：每瓶2100美元，每年25200美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       32. Talvey（talquetamab-tgvs）

       • 開(kāi)發(fā)商：強生

       • 批準時(shí)間：2023年8月9日

       • 適應癥：復發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤

       • 分子模態(tài)：雙特異性抗體

       • 標價(jià)：8個(gè)月36萬(wàn)美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國每年新增患者人數：35000人

       33. Elrexfio（elranatamab-bcmm）

       • 開(kāi)發(fā)商：輝瑞

       • 批準時(shí)間：2023年8月14日

       • 適應癥：復發(fā)性或難治性多發(fā)性骨髓瘤

       • 分子模態(tài)：雙特異性抗體

       • 標價(jià)：一個(gè)療程33萬(wàn)美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國每年新增患者人數：35000人

       34. Sohonos（Palovarotene）

       • 開(kāi)發(fā)商：Ipsen

       • 批準時(shí)間：2023年8月16日

       • 適應癥：進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)：大于等于14歲患者每年102萬(wàn)2894美元；小于14歲每年62萬(wàn)2373美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)疾病

       • 美國患者人數：400人

       35. Veopoz（pozelimab-bbfg）

       • 開(kāi)發(fā)商：Regeneron

       • 批準時(shí)間：2023年8月18日

       • 適應癥：患有 CD55 缺陷型蛋白丟失性腸病 (PLE)（也稱(chēng)為 CHAPLE ?。?/p>

       • 分子模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 標價(jià)：每年180萬(wàn)美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)疾病

       • 美國患者人數：少于10人

       36. Aphexda（Motixafortide）

       • 開(kāi)發(fā)商：BioLineRx

       • 批準時(shí)間：2023年9月18日

       • 適應癥：多發(fā)性骨髓瘤患者的采集和隨后的自體移植

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標價(jià)：每瓶5900美元，大多數患者需要兩瓶

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國每年新增患者：3萬(wàn)4千人

       37. Ojjaara（Momelotinib）

       • 開(kāi)發(fā)商：GSK

       • 批準時(shí)間：2023年9月15日

       • 適應癥：患有貧血的成人中度或高危骨髓纖維化

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)：每年32萬(wàn)2800美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國患者人數：2萬(wàn)

       38. Exxua（Gepirone）

       • 開(kāi)發(fā)商：Fabre-Kramer Pharmaceuticals

       • 批準時(shí)間：2023年9月22日

       • 適應癥：重度抑郁癥

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)：對比Auvelity價(jià)格（約為每年1.2萬(wàn)美元）

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       39. Pombiliti（cipaglucosidase alfa-atga）

       • 開(kāi)發(fā)商：Amicus

       • 批準時(shí)間：2023年9月28日

       • 適應癥：遲發(fā)性龐貝病

       • 分子模態(tài)：酶替代療法

       • 標價(jià)：65萬(wàn)美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 全球患者比例：五萬(wàn)七千人中一人

       40. Rivfloza（Nedosiran）

       • 開(kāi)發(fā)商：諾和諾德

       • 批準時(shí)間：2023年9月29日

       • 適應癥：1 型原發(fā)性高草酸尿癥

       • 分子模態(tài)：siRNA

       • 標價(jià)：未知

       • 是否針對罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)疾病

       • 美國患者人數：少于5千人

       41. Velsipity（Etrasimod）

       • 開(kāi)發(fā)商：輝瑞

       • 批準時(shí)間：2023年10月23日

       • 適應癥：中度至重度活動(dòng)性潰瘍性結腸炎

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)：每年73968美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       42. Zilbrysq（Zilucoplan）

       • 開(kāi)發(fā)商：UCB

       • 批準時(shí)間：2023年10月17日

       • 適應癥：成人全身性重癥肌無(wú)力

       • 分子模態(tài)：小分子（多肽）

       • 標價(jià)：56-77kg 患者每年38萬(wàn)2224美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國患者人數：35000至60000人

       43. Bimzelx（Bimekizumab）

       • 開(kāi)發(fā)商：UCB

       • 批準時(shí)間：2023年10月17日

       • 適應癥：成人中度至重度斑塊狀銀屑病

       • 分子模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 標價(jià)：每年將近72000美元（約10劑）

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       44. Omvoh（mirikizumab-mrkz）

       • 開(kāi)發(fā)商：禮來(lái)

       • 批準時(shí)間：2023年10月26日

       • 適應癥：潰瘍性結腸炎

       • 分子模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 標價(jià)：靜脈注射制劑每年11萬(wàn)5116美元；皮下注射制劑每年12萬(wàn)4320美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       45. Agamree（Vamorolone）

       • 開(kāi)發(fā)商：Santhera Pharmaceuticals

       • 批準時(shí)間：2023年10月26日

       • 適應癥：杜氏肌營(yíng)養不良癥

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)： 未公布，可能略低于每年8萬(wàn)9千美元（以Emflaza為參照）

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國患者人數：大約5萬(wàn)人

       46. Loqtorzi（toripalimab-tpzi）

       • 開(kāi)發(fā)商：Coherus/君實(shí)生物

       • 批準時(shí)間：2023年10月27日

       • 適應癥：復發(fā)性或轉移性鼻咽癌

       • 分子模態(tài)：?jiǎn)慰?/p>

       • 標價(jià)： 每劑8892美元，每年約15萬(wàn)1164美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 美國患者人數：低于每10萬(wàn)人一人

       47. Fruzaqla（Fruquintinib）

       • 開(kāi)發(fā)商：Takeda

       • 批準時(shí)間：2023年11月8日

       • 適應癥：難治性、轉移性結直腸癌

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)： 28天約3萬(wàn)1500美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國患者人數：15萬(wàn)3千

       48. Augtyro（Repotrectinib）

       • 開(kāi)發(fā)商：BMS

       • 批準時(shí)間：2023年11月15日

       • 適應癥：ROS1陽(yáng)性非小細胞肺癌

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)：每年34萬(wàn)8千美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 美國患者人數：少于1萬(wàn)

       49. Defencath（taurolidine, heparin）

       • 開(kāi)發(fā)商：CorMedix

       • 批準時(shí)間：2023年11月15日

       • 適應癥：腎衰竭成人患者導管相關(guān)血流感染

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)： 未知

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       50. Truqap（Capivasertib）

       • 開(kāi)發(fā)商：阿斯利康

       • 批準時(shí)間：2023年11月16日

       • 適應癥：HR-陽(yáng)性乳腺癌

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)：未知

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       51. Ryzneuta（efbemalenograstim alfa-vuxw）

       • 開(kāi)發(fā)商：Evive/Acrotech

       • 批準時(shí)間：2023年11月16日

       • 適應癥：化療導致的中性粒細胞減少癥

       • 分子模態(tài)：蛋白質(zhì)

       • 標價(jià)：未知

       • 是否針對罕見(jiàn)?。悍?/p>

       52. Ogsiveo（Nirogacestat）

       • 開(kāi)發(fā)商：SpringWorks Therapeutics

       • 批準時(shí)間：2023年11月27日

       • 適應癥：進(jìn)展性硬纖維瘤

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)：每年34萬(wàn)8千

       • 是否針對罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 美國每年新增患者數量：1000-1650人

       53. Fabhalta（Iptacopan）

       • 開(kāi)發(fā)商：諾華

       • 批準時(shí)間：2023年12月5日

       • 適應癥：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿

       • 分子模態(tài)：小分子

       • WAC價(jià)格：每年55萬(wàn)美元

       • 是否針對罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 全球患者數量：每百萬(wàn)人10-20人

       54. Filsuvez（birch triterpenes）

       • 開(kāi)發(fā)商：Chiesi

       • 批準時(shí)間：2023年12月18日

       • 適應癥：大皰性表皮松解癥

       • 分子模態(tài)：小分子

       • 標價(jià)：未知

       • 是否針對罕見(jiàn)?。菏?/p>

       • 美國患者數量：約2.5-5萬(wàn)人

       55. Wainua（Eplontersen）

       • 開(kāi)發(fā)商：阿斯利康/Ionis

       • 批準時(shí)間：2023年12月21日

       • 適應癥：遺傳性轉甲狀腺素蛋白介導的淀粉樣變性多發(fā)性神經(jīng)病

       • 分子模態(tài)：配體綴合翻譯寡核苷酸

       • 標價(jià)：未知

       • 是否針對罕見(jiàn)?。撼币?jiàn)病

       • 美國患者人數：少于1萬(wàn)人

       2023年上市新藥定價(jià)分析

       1. 平均價(jià)格

       排除無(wú)法按照年度價(jià)格統計的藥物類(lèi)型（例如Aphexda（Motixafortide）Posluma（flotufolastat F 18），Beyfortus（nirsevimab-alip）等并不全年用藥），以及暫時(shí)未公布價(jià)格的藥物之外，共有45中2023年被CDER獲批上市的NME和新生物制劑。它們的全年用藥的平均價(jià)格如表1所示：

       表1. 2023年CDER批準的CME和新生物制劑全年平均標價(jià)

       2. 藥物模態(tài)間比較

       2.1 小分子/多肽vs生物制劑

       小分子和多肽的每年平均標價(jià)為201884美元，生物制劑為435464美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統計學(xué)分析，得到的P-value為0.028，說(shuō)明兩個(gè)組別具有統計學(xué)顯著(zhù)差異，即生物制劑平均價(jià)格高于小分子/多肽價(jià)格，且有統計學(xué)顯著(zhù)性。

       2.2 小分子vs多肽

       小分子每年平均標價(jià)為195151美元，多肽242286美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統計學(xué)分析，得到的P-value為0.6598，說(shuō)明兩個(gè)組別不具有統計學(xué)顯著(zhù)差異：即多肽平均價(jià)格高于小分子價(jià)格，但不具有統計學(xué)顯著(zhù)性。

       2.3 多肽vs生物制劑

       多肽藥物每年平均標價(jià)為242286美元，生物制劑435464美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統計學(xué)分析，得到的P-value為0.4504，說(shuō)明兩個(gè)組別不具有統計學(xué)顯著(zhù)差異：即多肽平均價(jià)格低于生物制劑，但不具有統計學(xué)顯著(zhù)性。

       2.4 罕見(jiàn)病vs非罕見(jiàn)病

       罕見(jiàn)病藥物每年平均標價(jià)為448738美元，非罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格91859美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統計學(xué)分析，得到的P-value為0.0003，說(shuō)明兩個(gè)組別具有統計學(xué)顯著(zhù)差異：即罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格高于非罕見(jiàn)病藥物價(jià)格，且具有統計學(xué)顯著(zhù)性。

       2.5 小分子罕見(jiàn)病vs小分子非罕見(jiàn)病

       小分子罕見(jiàn)病藥物每年平均標價(jià)為353978美元，小分子非罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格60758美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統計學(xué)分析，得到的P-value為0.0001，說(shuō)明兩個(gè)組別具有統計學(xué)顯著(zhù)差異：即小分子罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格高于小分子非罕見(jiàn)病藥物價(jià)格，且具有統計學(xué)顯著(zhù)性。

       2.6 小分子罕見(jiàn)病vs多肽罕見(jiàn)病

       小分子罕見(jiàn)病藥物每年平均標價(jià)為353978美元，多肽罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格379167美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統計學(xué)分析，得到的P-value為0.8462，說(shuō)明兩個(gè)組別不具有統計學(xué)顯著(zhù)差異：即小分子罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格低于多肽罕見(jiàn)病藥物價(jià)格，但不具有統計學(xué)顯著(zhù)性。

       2.7 小分子罕見(jiàn)病vs生物制劑

       小分子罕見(jiàn)病藥物每年平均標價(jià)為353978美元，生物制劑平均價(jià)格435464美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統計學(xué)分析，得到的P-value為0.6，說(shuō)明兩個(gè)組別不具有統計學(xué)顯著(zhù)差異：即小分子罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格低于生物制劑價(jià)格，但不具有統計學(xué)顯著(zhù)性。

       2.8 小分子超罕見(jiàn)病vs生物制劑

       小分子超罕見(jiàn)病藥物每年平均標價(jià)為464312美元，生物制劑平均價(jià)格435464美元。兩個(gè)組別通過(guò)unpaired t test進(jìn)行統計學(xué)分析，得到的P-value為0.8887，說(shuō)明兩個(gè)組別不具有統計學(xué)顯著(zhù)差異：即小分子超罕見(jiàn)病藥物平均價(jià)格高于生物制劑價(jià)格，但不具有統計學(xué)顯著(zhù)性。

       Ref.

       Eisai's approach to U.S. pricing for leqembi™ (lecanemab), a treatment for early alzheimer's disease, sets forth our concept of •societal value of medicine• in relation to •price of medicine•. Eisai Press Releasing. 01. 07. 2023.

       FDA Approves Oral Tx For Metastatic Breast Cancer - Orserdu. Anton Health. 23. 03. 2023.

       New Drug Fact Blast. Clinical Services. Conduent.

       Roy, S. et al. U.S. FDA approves Travere Therapeutics kidney disorder drug. Reuters. 18. 02. 2023.

       Kansteiner, F. With approval supplement on deck, Reata dives into launch of its first commercial product Skyclarys. FiercePharma. 28. 06. 2023.

       Acadia Pharmaceuticals Announces U.S. FDA Approval of DAYBUE™ (trofinetide) for the Treatment of Rett Syndrome in Adult and Pediatric Patients Two Years of Age and Older. Acadia Press Release. 10 .03. 2023.

       Blank, C. FDA Approves First Treatment for Rett syndrome. Formulary Watch. 12. 03. 2023.

       Becker, Z. In a surprise approval, FDA greenlights Incyte's PD-1 inhibitor to treat rare cancer type. FiercePharma. 22. 03. 2023.

       Myshko, D. FDA Approves First Treatment for Rare Immunodeficiency Disease. Formulary Watch. 27. 03. 2023.

       FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene. FDA Press Release. 25. 04. 2023.

       Qalsody is First Drug for Rare Form of ALS Approved by FDA. Psychiatrist.com. 26. 04. 2023.

       Chiesi Global Rare Diseases Announces FDA Approval of ELFABRIO® (pegunigalsidase alfa-iwxj) for the Treatment of Fabry Disease. Chiesi Press Release. 17. 08. 2023.

       Blank, C. Unique New Lymphoma Treatment Priced at $37,500 Monthly. Formulary Watch. 24. 05. 2023.

       Xacduro Prices, Coupons and Patient Assistance Programs. Drug.com. Retrieved on 04. 01. 2024.

       Seitz, A. COVID-19 treatments to enter the market with a hefty price tag. AP. 27. 10. 2023.

       Myshko, D. Inpefa, a New Heart Failure Drug, Surpasses Cost-Effectiveness Threshold. Managed Healthcare. 06. 06. 2023.

       FDA Approves Second Bispecific Antibody for Diffuse Large B-cell Lymphoma. Formulary Watch. 16. 06. 2023.

       Specialty Drug Pipeline Monthly Update: July 2023. Prime Therapeutics. 24. 07. 2023.

       Dunleavy, K. Pfizer's approval streak continues with FDA blessing for growth hormone treatment Ngenla. FiercePharma. 28. 06. 2023.

       Griffin, M. RSV Vaccine From AstraZeneca, Sanofi to Be Priced at $495 a Shot. Bloomberg. 03. 08. 2023.

       Zamecnik, A. FDA approves first-ever therapy for Demodex blepharitis. Pharmaceutical Technology. 26. 07. 2023.

       Liu, A. J&J expands multiple myeloma arsenal with FDA approval for first-in-class Talvey. FiercePharma. 10. 08. 2023.

       Liu, A. With FDA approval for Elrexfio, Pfizer brings multiple myeloma battle to Johnson & Johnson. FiercePharma. 14. 08. 2023.

       US FDA approves Ipsen's Sohonos™ (palovarotene) capsules, the first and only treatment for people with fibrodysplasia ossificans progressive. Ipsen Press Release. 16. 08. 2023.

       Palovarotene (Sohonos). NIH.

       VEOPOZ™ (POZELIMAB-BBFG) RECEIVES FDA APPROVAL AS THE FIRST TREATMENT FOR CHILDREN AND ADULTS WITH CHAPLE DISEASE. Regeneron Press Release. 18. 08. 2023.

       Taylor, P. Regeneron gets FDA blessing for CHAPLE drug Veopoz. PharmaPhorum. 21. 08. 2023.

       Myshko, D. FDA Approves Extended-Release Therapy for Major Depression. Formulary Watch. 28. 09. 2023.

       Pfizer's Velsipity Approved for Ulcerative Colitis. Formulary Watch. 13. 10. 2023.

       Myshko, D. UCB Launches Zilbrysq for Generalized Myasthenia Gravis. Formulary Watch. 03. 01. 2024.

       Myshko, D. Bimzelx, the Newest Psoriasis Treatment, is Now Available. Formulary Watch. 14. 11. 2023.

       Lilly's First-in-Class Therapy for Ulcerative Colitis Get FDA Approval. Formulary Watch. 27. 10. 2023.

       FDA Approves New Duchenne Muscular Dystrophy Drug. Formulary Watch. 27. 10. 2023.

       Coherus and Junshi Biosciences Announce FDA Approval of LOQTORZI™ (toripalimab-tpzi) in All Lines of Treatment for Recurrent or Metastatic Nasopharyngeal Carcinoma (NPC). Coherus Press Release. 27. 10. 2023.

       Liu, A. Coherus prices China-made PD-1 drug Loqtorzi at 20% discount to Merck's Keytruda. FiercePharma. 27. 11. 2023.

       FDA Approves Oral Therapy for Metastatic Colorectal Cancer. Formulary Watch. 10. 11. 2023.

       FDA Approves Augtyro to Treat ROS1 Positive Lung Cancer. Formulary Watch. 16. 11. 2023.

       Rashid, A. Ogsiveo Receives FDA Approval as First Therapy for Desmoid Tumors. XTalks. 30. 11. 2023.

       FDA Approves Fabhalta, an Oral Treatment for Rare Blood Disorder. Formulary Watch. 06. 12. 2023.