7月3日，國家藥監局宣布正大天晴「重組人凝血因子VIIa」（TQG203）正式獲批上市！作為國內首 個(gè)打破外資壟斷的國產(chǎn)仿制藥，它終結了諾和諾德同類(lèi)產(chǎn)品長(cháng)達十余年的“獨家供應”，讓45萬(wàn)中國血友病患者迎來(lái)“救命藥”本土化破局的關(guān)鍵一步。
高難仿制，技術(shù)壁壘如何被攻破？
重組人凝血因子 VIIa 的仿制難度極高，主要于其復雜的分子結構。該藥物由 406 個(gè)氨基酸組成雙鏈結構，且包含 O 糖基化、N 糖基化結構以及重鏈分子 N 末端的谷氨酸 γ 羧基化修飾 。這些修飾對于維持蛋白質(zhì)的結構和功能至關(guān)重要，仿制過(guò)程中需要精準實(shí)現這些修飾，以確保生物活性，其難度如同在分子層面進(jìn)行微雕，對技術(shù)精度要求極高。
全球范圍內，此前僅有諾和諾德掌握全流程生產(chǎn)技術(shù)，如今正大天晴成為全球第二家攻克這一技術(shù)的企業(yè)，也是國內首家突破該技術(shù)的藥企。在研發(fā)過(guò)程中，正大天晴成功解決了表達體系純化、穩定性控制等核心技術(shù)難題。在表達體系純化方面，開(kāi)發(fā)了高效的純化工藝，能夠從復雜的生物表達體系中分離出高純度的重組人凝血因子 VIIa；在穩定性控制上，通過(guò)優(yōu)化配方和儲存條件，保證了藥物在不同環(huán)境下的穩定性，有效延長(cháng)了藥物的有效期，為臨床應用提供了可靠保障。
此前，國內重組人凝血因子 VIIa 完全依賴(lài)進(jìn)口，供應鏈安全存在隱患。一旦國際形勢變化、貿易受阻或原研企業(yè)生產(chǎn)出現問(wèn)題，患者將面臨斷供風(fēng)險。如今，國產(chǎn)仿制藥的成功上市，實(shí)現了本土化生產(chǎn)，大大提高了藥品供應的穩定性和安全性。從更長(cháng)遠角度看，此次技術(shù)突破為我國后續罕見(jiàn)病仿制藥的開(kāi)發(fā)提供了寶貴的技術(shù)范本和經(jīng)驗借鑒，有助于提升我國在罕見(jiàn)病藥物研發(fā)領(lǐng)域的整體實(shí)力。
降價(jià)可期，患者負擔能否真正減輕？
國產(chǎn)重組人凝血因子 VIIa 仿制藥 TQG203 的上市，為降低患者治療費用帶來(lái)了希望。參考胰島素、單抗類(lèi)生物類(lèi)似藥等的市場(chǎng)規律，國產(chǎn)仿制藥上市后，價(jià)格往往會(huì )出現明顯下降，幅度通常在 30%-50% 。以諾和諾德的原研藥為例，其年治療費超過(guò)百萬(wàn)，給患者家庭帶來(lái)了沉重的經(jīng)濟負擔。TQG203 的出現，有望打破這一高價(jià)局面，大幅降低患者的經(jīng)濟門(mén)檻，使更多患者能夠負擔得起治療費用。
隨著(zhù)國產(chǎn)仿制藥的上市，其納入醫保目錄的概率大幅增加。國家一直致力于提升罕見(jiàn)病患者的醫療保障水平，已將 80 余種罕見(jiàn)病用藥納入國家醫保藥品目錄 。重組人凝血因子 VIIa 作為治療血友病的關(guān)鍵藥物，國產(chǎn)仿制藥的上市為其進(jìn)入醫保談判提供了有力籌碼。結合國家罕見(jiàn)病用藥保障政策，未來(lái)患者的自付費用有望大幅降低，甚至可能進(jìn)入 “萬(wàn)元級” 自付時(shí)代，這將極大地提高患者對藥物的可及性。
據估算，國內抑制物陽(yáng)性血友病患者約有 1.8 萬(wàn)人 。由于原研藥價(jià)格高昂，許多患者因經(jīng)濟原因放棄治療，生活質(zhì)量嚴重下降，甚至面臨生命危險。TQG203 的上市，有望改變這一現狀。價(jià)格的降低和醫保覆蓋的可能性增加，將使那些因費用而放棄治療的患者重獲生機，有機會(huì )接受有效的治療，改善生活狀況，回歸正常生活。
從 “首仿” 到 “替代”，本土藥企如何破局？
在競爭激烈的醫藥市場(chǎng)中，本土藥企要實(shí)現從 “首仿” 到 “替代” 的跨越，需要制定清晰的戰略規劃。選擇差異化定位策略，能夠有效避開(kāi)熱門(mén)靶點(diǎn)的激烈競爭。以正大天晴研發(fā)的重組人凝血因子 VIIa 仿制藥 TQG203 為例，該藥物專(zhuān)注于高技術(shù)壁壘的罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域，針對血友病這一臨床剛需疾病進(jìn)行研發(fā)。血友病患者長(cháng)期面臨著(zhù)治療藥物短缺和高昂費用的問(wèn)題，TQG203 的出現，精準地滿(mǎn)足了這一細分市場(chǎng)的需求，構建起了強大的競爭護城河 。這種差異化的定位，使企業(yè)能夠在特定領(lǐng)域深耕細作，積累技術(shù)和市場(chǎng)優(yōu)勢，提升自身的核心競爭力。
政策的支持對于本土藥企的發(fā)展至關(guān)重要。國家藥品監督管理局（NMPA）為加速藥品審批，開(kāi)通了優(yōu)先審評通道，這大大縮短了藥品的上市時(shí)間，使患者能夠更快地受益于新藥。血友病用藥被納入《第二批臨床急需境外新藥名單》，凸顯了國家對罕見(jiàn)病藥物的重視 。這些政策舉措為國產(chǎn)仿制藥的快速上市和推廣提供了有力保障，加速了國產(chǎn)替代的進(jìn)程。藥企應積極關(guān)注政策動(dòng)態(tài)，充分利用政策紅利，加快研發(fā)和申報進(jìn)度，推動(dòng)產(chǎn)品盡快進(jìn)入市場(chǎng)。
重組人凝血因子 VIIa 仿制藥的成功獲批，標志著(zhù)我國生物藥化學(xué)、制造與控制（CMC）能力取得了重大突破，已躋身國際先進(jìn)梯隊。在研發(fā)過(guò)程中，我國藥企在表達體系純化、穩定性控制等關(guān)鍵技術(shù)環(huán)節取得了顯著(zhù)進(jìn)展，這些技術(shù)的突破不僅為該仿制藥的成功上市奠定了基礎，也為后續創(chuàng )新藥的研發(fā)和生產(chǎn)積累了寶貴經(jīng)驗 。強大的 CMC 能力是創(chuàng )新藥出海的重要基礎，能夠確保藥物的質(zhì)量、安全性和有效性符合國際標準。未來(lái)，我國藥企可以憑借在 CMC 領(lǐng)域的優(yōu)勢，加強國際合作與交流，推動(dòng)更多創(chuàng )新藥走向國際市場(chǎng)，提升我國生物醫藥產(chǎn)業(yè)在全球的影響力。
最后
TQG203的獲批，不僅是正大天晴的勝利，更是中國仿制藥產(chǎn)業(yè)向“高技術(shù)、高價(jià)值”轉型的里程碑。當國產(chǎn)藥企敢于挑戰分子結構復雜、工藝門(mén)檻極高的生物類(lèi)似藥，當“天價(jià)救命藥”終因本土化生產(chǎn)而垂下高昂頭顱，我們看到的不僅是45萬(wàn)血友病患者的曙光，更是一個(gè)國家對生命健康權最深切的守護。仿制藥的終極使命，從不是簡(jiǎn)單的復制，而是讓每一個(gè)生命，都能平等地握住希望。
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