昨日（12月19日），Ionis Pharmaceuticals在官網(wǎng)宣布，公司開(kāi)發(fā)的反義寡核苷酸（ASO）藥物TRYNGOLZA™（Olezarsen）獲FDA批準上市，每月給藥一次，適應癥：作為飲食輔助手段，用于降低家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成人患者的甘油三酯。FCS是一種罕見(jiàn)的遺傳性嚴重高甘油三酯血癥（sHTG），可能導致危及生命的急性胰腺炎（AP）。TRYNGOLZA™是首個(gè)獲得 FDA 批準的治療方法。
Olezarsen通過(guò)結合載脂蛋白C-III（ApoC-III）的信使RNA（mRNA）阻止其翻譯，從而降低ApoC-III蛋白的生成。而載脂蛋白 C-III 是經(jīng)過(guò)基因驗證的降低甘油三酯的靶點(diǎn)，這一過(guò)程有助于減少甘油三酯的合成和釋放，改善脂質(zhì)代謝，降低心血管疾病的風(fēng)險。
本次獲批是基于一項全球多中心、隨機、安慰劑對照、雙盲III期Balance臨床研究的積極數據，該試驗針對基因鑒定為FCS且空腹甘油三酯水平≥880mg/dL的成年患者。在Balance研究中，Olezarsen治療組80mg顯示出統計學(xué)上顯著(zhù)的安慰劑調整后甘油三酯水平從基線(xiàn)到6個(gè)月平均降低 42.5%（p=0.0084）。從基線(xiàn)到12個(gè)月的降低程度進(jìn)一步改善，實(shí)現了安慰劑調整后甘油三酯平均降低57%，Olezarsen治療組還顯示出12個(gè)月內AP事件顯著(zhù)減少，具有臨床意義。Olezarsen安全性數據表明，最常見(jiàn)的不良反應（發(fā)生率>5%，頻率較安慰劑組高>3%）是注射部位反應（19% vs 9%）、血小板計數減少（12% vs 4%）和關(guān)節痛（9% vs 0%）。
參考文獻
1、Ionis Pharmaceuticals官網(wǎng)
2、Olezarsen for Hypertriglyceridemia in Patients at High Cardiovascular Risk
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