前言
隨著(zhù)科學(xué)技術(shù)的迅猛發(fā)展，人工智能（AI）技術(shù)正逐步滲透到醫藥研發(fā)的各個(gè)領(lǐng)域，特別是在小分子創(chuàng )新藥物的研發(fā)中，AI技術(shù)以其獨特的優(yōu)勢，為新藥研發(fā)注入了新的活力。目前比較實(shí)用的AI模型，包括生成對抗網(wǎng)絡(luò )（GANs）、變分自編碼器（VAEs）和擴散模型等，已被科研人員證明在發(fā)現藥物屬性和合成復雜分子結構方面具有顯著(zhù)優(yōu)勢。本文將從AI在藥物研發(fā)中的應用、AI制藥的數據困境、應對策略等方面，探討AI如何讓小分子創(chuàng )新藥綻放。
AI在藥物研發(fā)中的應用
在藥物研發(fā)過(guò)程中，藥物候選化合物的篩選與優(yōu)化是一個(gè)耗時(shí)且昂貴的過(guò)程。傳統的篩選方法往往依賴(lài)于實(shí)驗室的大量試驗，而AI技術(shù)則可以通過(guò)虛擬篩選技術(shù)，對大量藥物候選化合物進(jìn)行模擬和計算，快速篩選出具有潛在活性的化合物。因此，國內外一些知名企業(yè)也在這一領(lǐng)域投入了較大的研發(fā)資金和技術(shù)。例如國際上較為知名的 Insilico Medicine 與 Atomwise 等， Insilico Medicine成功利用AI技術(shù)加速了藥物研發(fā)的進(jìn)程，特別是在其首款AI設計的藥物INS018_055的研發(fā)中取得了顯著(zhù)成果。INS018_055是用于治療特發(fā)性肺纖維化的候選藥物，這是一種相對罕見(jiàn)但具有侵襲性的肺部疾病。Insilico Medicine利用其端到端的AI驅動(dòng)的藥物發(fā)現平臺Pharma.AI，從靶標發(fā)現到臨床前候選藥物提名，整個(gè)過(guò)程僅用了約18個(gè)月的時(shí)間，展示了其生成式AI驅動(dòng)的藥物發(fā)現管道的高效性。Atomwise他們開(kāi)發(fā)了一種基于深度學(xué)習的虛擬篩選技術(shù)，通過(guò)計算分子結構，預測出與疾病靶點(diǎn)相互作用的潛在藥物。Atomwise已成功開(kāi)發(fā)出針對艾滋病毒逆轉錄酶的抑制劑，為耐藥性艾滋病治療提供了新的選擇。這些案例展示了AI在藥物研發(fā)領(lǐng)域的應用范圍，不僅提高了藥物篩選的效率，也為疾病治療帶來(lái)了新的突破。目前AI模型分析在PV領(lǐng)域也有一定的推進(jìn)和發(fā)展，藥物警戒(Pharmacovigilance-PV)：藥物警戒是與發(fā)現、評價(jià)、理解和預防不良反應或其他任何可能與藥物有關(guān)問(wèn)題的科學(xué)研究與活動(dòng)。例如美國食品藥品管理局（FDA）的應用。FDA通過(guò)開(kāi)發(fā)信息可視化平臺（InfoViP），集成了人工智能（AI）和先進(jìn)的可視化技術(shù)，以支持藥物警戒安全性審評員審查數據。該平臺能夠處理FDA不良事件報告系統（FAERS）中收集的超過(guò)2300萬(wàn)份個(gè)例安全性報告（ICSRs），通過(guò)AI技術(shù)提高審評效率，幫助標準化ICSR評估流程。
AI小分子藥研發(fā)的“數據困境”
AI制藥依賴(lài)于大量的生物醫藥數據來(lái)訓練和優(yōu)化模型。然而，數據的質(zhì)量對于A(yíng)I模型的準確性和有效性至關(guān)重要。如果數據存在噪音、偏差或誤差，將直接影響AI在藥物研發(fā)中的預測和決策能力。而且藥物研發(fā)過(guò)程中涉及大量的敏感醫療數據，如患者的病歷、基因組數據等。這些數據的隱私和安全性是一個(gè)重要問(wèn)題。當數據泄露或被濫用，將對患者和社會(huì )造成不良影響。這是AI制藥研發(fā)過(guò)程中要面對的數據質(zhì)量與隱私問(wèn)題。另外，我們需要面對數據成本和獲取的“困境”，AI制藥需要獲取多樣化的、高質(zhì)量的數據來(lái)豐富模型。而獲取這些數據往往面臨著(zhù)困難，如數據分散、格式不統一、權限限制等。而高質(zhì)量、還原度高的數據通常需要通過(guò)實(shí)驗累積獲得，這往往需要大量的時(shí)間和資金投入。商業(yè)化購買(mǎi)大型化合物實(shí)體庫的成本高昂，對于初創(chuàng )公司來(lái)說(shuō)可能不切實(shí)際。最后一個(gè)數據“困境”來(lái)自AI模型在訓練過(guò)程中可能會(huì )受到訓練數據的影響，從而產(chǎn)生偏見(jiàn)。如果訓練數據主要來(lái)自于特定的數據源或具有某種偏向性，那么AI模型在藥物研發(fā)中的預測和決策也可能存在偏見(jiàn)。而且AI制藥的數據來(lái)源往往有限，這可能導致AI模型在某些方面的預測和決策能力受到限制。為了應對這些“數據困境”，需要采取一系列措施，如建立強大的數據安全體系、加強數據質(zhì)量和隱私保護、促進(jìn)數據共享和合作、開(kāi)發(fā)新的數據獲取和處理技術(shù)等。
AI讓小分子藥研發(fā)綻放新生命
AI制藥行業(yè)正處于快速發(fā)展階段，市場(chǎng)規模持續擴大，融資能力整體提升。截止2023年，全球有897家人工智能生物技術(shù)企業(yè)加入到AIDD領(lǐng)域，同比增長(cháng)28.14%，規模擴張非常迅速。市場(chǎng)規模持續擴大， 2023年中國智能藥品研發(fā)市場(chǎng)規模達到3.61億元，年均復合增長(cháng)率達46.67%，預計2024年將增長(cháng)至6.03億元。然而，盡管AI在小分子藥物研發(fā)中展現出巨大潛力，但仍面臨數據困境、技術(shù)壁壘、法律和道德問(wèn)題等挑戰。數據的質(zhì)量和隱私保護是AI制藥中需要解決的重要問(wèn)題。目前尚無(wú)AI研發(fā)的小分子藥物成功上市，多款藥物雖進(jìn)入臨床階段，但臨床試驗結果并不理想。這反映了AI技術(shù)在藥物研發(fā)中的復雜性和不確定性。但我相信隨著(zhù)生成式AI技術(shù)的不斷進(jìn)步與應用，AI+制藥的融合有望持續加快。AI技術(shù)有望在新藥發(fā)現、臨床試驗、監管審批等方面展現出更大的潛力，推動(dòng)藥物研發(fā)領(lǐng)域的變革。未來(lái)，AI技術(shù)將更加注重與生物醫藥、臨床醫學(xué)等領(lǐng)域的交叉融合，推動(dòng)跨學(xué)科的創(chuàng )新發(fā)展。同時(shí)，隨著(zhù)技術(shù)的不斷成熟和應用場(chǎng)景的不斷拓展，AI將在藥物研發(fā)領(lǐng)域綻放新的生命活力。
參考文獻
1.《2024 AI制藥行業(yè)研究報告》及共研產(chǎn)業(yè)咨詢(xún)（共研網(wǎng)）數據
2.《中國AI制藥企業(yè)白皮書(shū)》及相關(guān)數據整理
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