在醫藥行業(yè)，"藥物經(jīng)濟學(xué)"并非一個(gè)抽象的概念，而是一把衡量醫療資源分配的尺子。

       它不僅關(guān)注藥物的研發(fā)成本，更重視藥物帶來(lái)的長(cháng)期健康效益和經(jīng)濟價(jià)值。藥物經(jīng)濟學(xué)的核心，在于優(yōu)化資源配置，以期達到成本與效益的最佳平衡。

       然而，現實(shí)情況往往復雜多變。面對像IgA腎病這樣缺乏治療手段的疾病，患者和醫療系統常常不得不做出無(wú)奈的選擇，依賴(lài)有限的支持治療來(lái)緩解癥狀。

       但收效甚微，絕大多數IgA腎病患者的腎功能逐漸喪失，最終發(fā)展為終末期腎病，帶來(lái)沉重的長(cháng)期醫療負擔。

       在亞洲地區，IgA腎病尤為普遍，加之疾病類(lèi)型、患者治療理念等因素，使得患者的疾病進(jìn)展速度更快，醫療負擔更重，有時(shí)也被稱(chēng)作是"亞洲宿命"。

       打破這一宿命的關(guān)鍵，在于通過(guò)有效的藥物經(jīng)濟學(xué)策略，確保治療效果顯著(zhù)的新藥能夠面世，并提高IgA腎病治療的可及性和可負擔性，從而降低疾病進(jìn)展為終末期腎病的風(fēng)險。

       過(guò)去，受限于藥物研發(fā)難度，“亞洲宿命”一直沒(méi)有得到改變。眼下，云頂新耀耐賦康的商業(yè)化加速，為這場(chǎng)"亞洲宿命"帶來(lái)了轉機。

       明確的治療機制、極佳的療效和安全性，以及符合藥物經(jīng)濟學(xué)原則的定價(jià)策略，由耐賦康發(fā)起的一場(chǎng)轟轟烈烈的IgA腎病攻堅戰，終于拉開(kāi)了序幕。

       / 01 /

       臨床顛覆者的底氣

       耐賦康之所以能夠扭轉“亞洲宿命”，在于其是一個(gè)十足的臨床顛覆者。

       研究顯示，亞洲人群IgA腎病的疾病進(jìn)展風(fēng)險比歐美人群高56%，更容易發(fā)展到透析或腎移植。這背后的原因是多方面的。除了人種、基因的差異，兩個(gè)因素最為關(guān)鍵：

       第一，缺乏有效的治療手段。原有的治療以支持治療為主，進(jìn)展患者可考慮應用免疫療法，在耐賦康之前，沒(méi)有一個(gè)藥在隨機雙盲國際多中心研究中證明可以延緩腎功能的衰退。

       第二，現有治療方案不規范。目前的治療選擇相對有限，導致許多沒(méi)有IgA腎病適應癥或缺乏足夠證據的藥物在臨床中被不規范地使用。且全國不同地區、同一地區的不同醫院甚至同一醫院的不同專(zhuān)家治療IgA腎病的方案都大相徑庭，從而可能讓患者錯失更為科學(xué)的治療時(shí)機。

       簡(jiǎn)而言之，在IgA腎病的治療領(lǐng)域，需要更有效的策略來(lái)控制疾病的發(fā)展速度，確?；颊吣軌虻玫郊皶r(shí)且有效的治療。耐賦康，恰好能滿(mǎn)足這一要求。

       首先，耐賦康機制明確，是國內第一，也是唯一一款獲FDA批準的對因治療IgA腎病的藥物。目前，市場(chǎng)對于IgA腎病主流的機制是“四重打擊”學(xué)說(shuō)，即位于回腸包括派爾淋巴結部位的黏膜B細胞，負責誘導產(chǎn)生的Gd-IgA1引發(fā)一系列免疫反應，最終誘發(fā)IgA腎病。

       耐賦康的機制，是精準釋放于回腸末端派爾集合淋巴結處，調節B細胞活性，從而治療IgA腎病。從源頭切入，理論上擁有更好效果，而其他進(jìn)度領(lǐng)先的在研藥物，并非從針對“源頭”。換句話(huà)說(shuō)，耐賦康將基于“機制”建立起獨特的療效優(yōu)勢。

       其次，耐賦康長(cháng)期治療效果突出，且安全性非常良好。在2年研究期間，耐賦康治療中國患者腎功能惡化程度較安慰劑減少了66%，預計可將疾病進(jìn)展至透析或腎移植的時(shí)間延緩12.8年。

       從源頭根本上改善了疾病進(jìn)展，腎功能保護的后延效應就會(huì )隨之體現。目前三期臨床研究證據顯示用藥9個(gè)月，停藥15個(gè)月后，耐賦康依然有保護腎功能、降低蛋白尿的作用。

       并且，耐賦康的安全性表現也極為良好。根據三期臨床數據，其總體耐受性良好，不良事件主要為輕度，且在治療期間或治療后可逆。這同樣是建立在其特殊機制之上：膠囊在回腸末端特定水平的pH值環(huán)境下才會(huì )溶解，能夠做到局部給藥，并且經(jīng)過(guò)肝腸代謝之后的藥物90%失活。因此，耐賦康極少進(jìn)入血液，安全性較優(yōu)，而其他在研藥物，難以做到局部給藥。

       腎臟疾病權威機構——全球腎臟病預后組織（KDIGO）指南優(yōu)化后的治療策略，耐賦康已被推薦為優(yōu)先于激素類(lèi)藥物的IgA腎病治療選擇，并預計在未來(lái)五年內將成為主流的一線(xiàn)基礎治療藥物。

       目前來(lái)看，耐賦康在IgA腎病治療領(lǐng)域，無(wú)論是療效和安全性，還是研發(fā)及商業(yè)化進(jìn)度，都“遙遙領(lǐng)先”于潛在的競爭對手。

       / 02 /

       療效與經(jīng)濟性并重

       對于患者來(lái)說(shuō)，青睞耐賦康的邏輯并不復雜，因為這是一個(gè)療效與經(jīng)濟性并重的極佳選擇。

       首先，耐賦康能夠顯著(zhù)提高患者生活質(zhì)量。如無(wú)有效干預，分別約有1/3的患者和多達1/2的患者會(huì )在10～20年和20～25年的時(shí)間里緩慢進(jìn)展為終末期腎病。

       這部分患者只能靠透析或腎移植維持生命，生活質(zhì)量極差?；颊咭话阈枰恐茏?次透析，每次4小時(shí)左右，并且需要在飲食等多方面做控制。

       而服用耐賦康，副作用小、不影響正常工作，更重要的是，其能夠延緩患者12.8年發(fā)展至透析/腎移植，真正改善患者預后。

       其次，耐賦康更具經(jīng)濟性。

       在美國，耐賦康每瓶的單價(jià)超過(guò)1萬(wàn)美元，云頂新耀考慮到國內患者的支付能力，每瓶單價(jià)為人民幣1.86萬(wàn)元，約為美國價(jià)格的20%。在此基礎上，云頂新耀還聯(lián)合基金會(huì )出臺了“買(mǎi)4贈1”、“自購4盒補助3000元”等措施，單價(jià)折合1.49萬(wàn)元/瓶，總費用約14.88萬(wàn)元。

       不光在定價(jià)上誠意滿(mǎn)滿(mǎn)，如果將IgA腎病的總體治療費用和及時(shí)治療的健康產(chǎn)出考慮進(jìn)來(lái)，耐賦康的經(jīng)濟性就更突出了。

       一方面，耐賦康能夠大大節省患者總體治療費用。據了解，腎衰竭患者血液透析的費用大約在每次400至1000元之間，考慮到每周需要進(jìn)行3次透析，一個(gè)患者每年的費用大約在6.24萬(wàn)至15.6萬(wàn)元之間；腎移植一次性手術(shù)費60萬(wàn)，后續免疫抑制劑使用8萬(wàn)/年。

       而耐賦康單療程的費用約為14.88萬(wàn)元。如果患者最終進(jìn)入透析階段，考慮到延緩12.8年腎衰竭的效果，也就是相當于，1.1萬(wàn)元買(mǎi)一年延緩進(jìn)入終末期腎病，總體能夠節省約100萬(wàn)元。

       另一方面，患者接受治療后的潛在產(chǎn)出提高。透析情況下病人每周都要來(lái)醫院幾次，一次4個(gè)小時(shí)，對生活、工作的節奏影響很大。而在耐賦康的治療下影響會(huì )變小，工作的選擇增多，產(chǎn)出也會(huì )隨之增加。

       從藥物經(jīng)濟學(xué)角度出發(fā)，耐賦康對于患者的價(jià)值不言而喻?；蛟S，這也將徹底影響、重塑IgA腎病早預防的理念。

       已經(jīng)有充分的數據證明，早期積極干預、治療，是IgA腎病逆轉腎衰竭的重要機會(huì )。因此，在耐賦康正式上市銷(xiāo)售前，無(wú)論是在一些患者社群還是小紅書(shū)等平臺，都能夠看到不少患者在找藥。

       此前我們的干預治療跟不上節奏，如今耐賦康已經(jīng)改變了這一局面。盡管單價(jià)看似不低，但對于不少患者來(lái)說(shuō)，現在希望更早的開(kāi)始治療。很顯然，早用藥、早獲益，延緩疫病進(jìn)展，這對于患者的價(jià)值，不能僅僅用金錢(qián)簡(jiǎn)單衡量。

       / 03 /

       優(yōu)化資源配置的絕佳選擇

       耐賦康的價(jià)值，不管在患者層面得到體現，還包括社會(huì )層面：對于醫療部門(mén)來(lái)說(shuō)，耐賦康則是一個(gè)優(yōu)化資源的絕佳選擇。

       任何一個(gè)國家、地區，都會(huì )持續通過(guò)更低成本的治療手段，來(lái)優(yōu)化醫療資源配置。例如，國家普及宮頸癌防治知識、加速普及HPV疫苗，目的是保障婦女健康，最終減少宮頸癌的整體社會(huì )負擔。

       健康中國2030戰略明確提及，要實(shí)施慢性病綜合防控戰略。強化慢性病篩查和早期發(fā)現，同時(shí)到2030年，實(shí)現全人群、全生命周期的慢性病健康管理。

       對于IgA腎病這類(lèi)慢性病來(lái)說(shuō)，也必然是如此。慢性腎病患病率、致殘致死率均較高，在患者未進(jìn)入到終末期腎病之前，建立好規范的防控治療體系，意義重大。不僅能極大提高患者生存狀況，更能減少整體社會(huì )負擔。

       站在社會(huì )層面來(lái)說(shuō)，耐賦康在優(yōu)化醫療資源配置作用十分突出。

       終末期腎病作為一項需要終生替代治療的嚴重慢性非傳染性疾病，其患者一方面對醫療資源依賴(lài)度高，若未換腎需終身替代治療；另一方面占有醫療費用總量大，占用較多的住院資源。

       醫療費用層面，目前各地醫保政策不一，整體對患者透析治療費用報銷(xiāo)在70%-90%間，終末期腎病患者已成為我國慢性非傳染性疾病中整體醫療成本最高的疾病之一。

       這是一道不難算的計算題。作為全球發(fā)病率最高的國家，國內IgA腎病成人患者約400-500萬(wàn)。假設500萬(wàn)患者中30%將發(fā)展至腎衰竭，其中30%患者長(cháng)期接受透析治療，一年透析費用10萬(wàn)元，醫保報銷(xiāo)70%，算下來(lái)這部分費用也將達到315億元，占2023年基本醫療保險總支出（2.8萬(wàn)億元）的1.44%。

       而耐賦康能夠通過(guò)延緩患者疾病進(jìn)展、減少腎透析費用，進(jìn)而降低國家慢性腎臟病醫療開(kāi)支，提高醫?；鸬氖褂眯?。

       顯而易見(jiàn)，無(wú)論是基于迫切的臨床需求，還是及時(shí)治療帶來(lái)的社會(huì )和經(jīng)濟學(xué)價(jià)值，耐賦康都符合國家醫保倡導的“以人為本”、“支持創(chuàng )新”和“價(jià)值購買(mǎi)”的理念和邏輯。如果獲得醫保的“加持”，其在國內市場(chǎng)的放量速度將進(jìn)一步加快，加速惠及患者的過(guò)程。

       / 04 /

       高效策略下的放量明牌

       適宜的價(jià)格和支付模式，主要是解決經(jīng)濟上的“可及性”，但作為一款新獲批上市的藥物，其藥品可及性（即可獲得性）同樣重要。目前來(lái)看，云頂新耀采用線(xiàn)上、線(xiàn)下同時(shí)鋪貨的模式，解決了這個(gè)可及性的問(wèn)題。

       首先，是線(xiàn)下采用聚焦核心醫院的策略。

       在國內正式上市前，公司便開(kāi)始商業(yè)化布局，預計今年會(huì )逐漸搭建120人的銷(xiāo)售團隊，覆蓋600家主流醫院，進(jìn)而占據約60%的市場(chǎng)。

       羅永慶加入云頂新耀擔任CEO后，通過(guò)重新鍛造以“創(chuàng )業(yè)”為內核的企業(yè)文化，具體可以概括為 “親力親為，自我驅動(dòng)，務(wù)實(shí)高效，結果導向”，這也高度概括了公司的人才觀(guān)。在這樣的企業(yè)文化驅動(dòng)下，云頂新耀樹(shù)立了一個(gè)商業(yè)化標準，即好的商業(yè)化以最快的速度，最高效的投入惠及更多的病人。

       換句話(huà)說(shuō)，在商業(yè)化層面，云頂新耀不采用人海戰術(shù)，而是講究精英作戰、高效。這已經(jīng)在依嘉的商業(yè)化過(guò)程中得到了驗證。

       團隊小而精，且保持足夠高效，120人對應公司關(guān)于耐賦康今年4億元的銷(xiāo)售額指引，人均產(chǎn)出至少會(huì )達到300萬(wàn)元。

       其次，通過(guò)互聯(lián)網(wǎng)醫院的方式，能夠解決對邊遠地區患者群體的用藥問(wèn)題。全國各地患者只要通過(guò)網(wǎng)上問(wèn)診就能買(mǎi)到耐賦康，線(xiàn)上銷(xiāo)售會(huì )大大幫助放量。

       不少人可能認為，藥價(jià)較高，不太有網(wǎng)上購藥經(jīng)驗的患者會(huì )對遠程購藥心存疑慮。但實(shí)際上，可能并非如此。

       一方面，IgA腎病群體以年輕患者為主，對互聯(lián)網(wǎng)等渠道相對了解，因此普遍存在前文所說(shuō)的“人找藥”現象。而耐賦康已于去年底成功在中國澳門(mén)商業(yè)化上市，其讓眾多內地患者看到了前所未有的治療機會(huì )，因此在大陸正式上市前，已經(jīng)有接近3萬(wàn)人進(jìn)行了登記。這部分患者正在轉化為耐賦康的用藥群體。

       另一方面，互聯(lián)網(wǎng)渠道改變了口口相傳的難度。在小紅書(shū)等渠道，我們能夠看到許多患者會(huì )持續分享自己的治病心路歷程，也包括對耐賦康購藥、使用，這也會(huì )在一定程度上解決患者對于遠程購藥的擔心。

       為了加速惠及更多患者，羅永慶曾表示，未來(lái)在保證可持續發(fā)展的情況下，將會(huì )通過(guò)進(jìn)入醫保、本土化生產(chǎn)的方式，進(jìn)一步增加可支付性。

       在整體高效的商業(yè)化策略加持下，耐賦康的放量已然成為一張明牌。

       / 05 /

       吹響“亞洲宿命” 終結號角

       耐賦康的持續進(jìn)擊，無(wú)疑是吹響了“亞洲宿命” 的終結號角。

       今年3月和5月，耐賦康分別在新加坡和中國香港獲批，云頂新耀還將積極推進(jìn)其在韓國和中國臺灣的新藥上市批準，讓更多的患者可以早治療早獲益。

       另外，云頂新耀還計劃推出第一款具商業(yè)化價(jià)值的IgA腎病檢測試劑。

       目前，IgA腎病確診金標準為腎活檢。腎活檢必須要住院接受腎穿刺手術(shù)，該手術(shù)存在一定的風(fēng)險和痛苦，患者對于進(jìn)行腎穿刺術(shù)存在一定的顧慮，因此腎活檢術(shù)不能反復實(shí)施用于評估病情進(jìn)展和治療效果。

       而云頂新耀開(kāi)發(fā)的無(wú)創(chuàng )血清檢測技術(shù)，能夠極大的提高患者的依從性，進(jìn)而解決IgA腎病診斷面臨的現實(shí)問(wèn)題，提升IgA腎病的診斷率，加速耐賦康的放量，進(jìn)而終結所謂的“亞洲宿命”。

       在這個(gè)過(guò)程中，云頂新耀也將獲得相應的商業(yè)回報。正如其CEO羅永慶所言，“專(zhuān)注于創(chuàng )造真正的價(jià)值，市場(chǎng)最終會(huì )給予相應的回報。”

       對于云頂新耀來(lái)說(shuō)，耐賦康的價(jià)值一方面體現在其銷(xiāo)售額層面。根據公司預測，耐賦康峰值銷(xiāo)售有望達到50億元。

       另一方面，更在于檢驗其國際化戰略的核心價(jià)值。耐賦康在亞洲地區可及性的不斷擴大，不僅是對云頂新耀商業(yè)化戰略的執行檢驗，更是其為更多重磅在研產(chǎn)品國際化鋪路的寶貴嘗試。

       當然，耐賦康所承載的價(jià)值，將遠超越云頂新耀在商業(yè)層面的成就，其在社會(huì )意義上具有更深遠的影響。因為耐賦康不僅為亞洲患者帶來(lái)了更安全、更有效的治療選擇，也是云頂新耀為人類(lèi)健康事業(yè)謀福祉，踐行“引領(lǐng)新藥，光耀生命”使命的一次深刻詮釋。