又一款中國創(chuàng )新藥成功獲FDA批準，花落迪哲醫藥。
美國時(shí)間7月2日，FDA宣布，通過(guò)優(yōu)先審評批準全新肺癌靶向藥舒沃替尼上市，用于：
既往經(jīng)含鉑化療治療時(shí)或治療后出現疾病進(jìn)展，并且經(jīng)FDA批準的試劑盒檢測確認，存在表皮生長(cháng)因子受體（EGFR）20號外顯子插入突變（Ex20ins）的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者。
作為全球首 款在美獲批的EGFR Ex20ins NSCLC國創(chuàng )新藥，也是首 款在美獲批的國創(chuàng )EGFR TKI，舒沃替尼的獲批具有多重意義。
一方面，舒沃替尼是在分子設計的源頭進(jìn)行了重大創(chuàng )新，突破了全球公認的難治靶點(diǎn)，直接打破了肺癌靶向治療長(cháng)期由海外藥企主導的格局，真正實(shí)現了中國創(chuàng )新藥企從“跟跑者”到“引領(lǐng)者”的轉折，進(jìn)一步證明了中國創(chuàng )新藥企攻堅高價(jià)值創(chuàng )新的能力。
另一方面，意味著(zhù)中國創(chuàng )新藥企參與全球競爭的綜合實(shí)力再上一個(gè)高度。目前，大部分創(chuàng )新藥主要依靠BD模式，而舒沃替尼則是中國首個(gè)獨立研發(fā)在美獲批的全球首 創(chuàng )新藥，由中國本土團隊獨立自主完成全流程研發(fā)和海外申報。
具備攻堅高價(jià)值創(chuàng )新能力，又能自主在美國獲批，無(wú)疑預示了中國創(chuàng )新藥更波瀾壯闊的未來(lái)。
首個(gè)難成藥靶點(diǎn)突圍者
時(shí)至今日，獲FDA批準對于中國創(chuàng )新藥來(lái)說(shuō)已經(jīng)不是新鮮事，但舒沃替尼仍有特殊意義。正如上文所說(shuō)，其是首個(gè)難成藥靶點(diǎn)突圍者。
百濟神州、傳奇生物等藥企表現都足夠驚艷，他們的核心思路是“人有我優(yōu)”，在被充分驗證過(guò)的靶點(diǎn)進(jìn)化，基于BIC分子強勢崛起。
而舒沃替尼則是“人無(wú)我有”，在尚未有小分子TKI面世的EGFR Ex20ins領(lǐng)域出擊。并且，這是全球公認的難成藥靶點(diǎn)。
因為EGFR exon20ins突變與野生型EGFR結構非常相似、藥物結合口袋顯著(zhù)縮小、亞型繁多且異質(zhì)性強三座大山，該領(lǐng)域嘗試破局者不在少數，但大部分都鎩羽而歸。
傳統EGFR-TKI對EGFR ex20ins NSCLC患者治療效果不佳，奧希替尼即便使用兩倍劑量，仍未能成功突圍。
這也導致，雖然作為EGFR基因突變的第三大突變，但EGFR ex20ins領(lǐng)域在很長(cháng)一段時(shí)間都都處于治療“荒漠”階段，長(cháng)期依賴(lài)化療，患者病情惡性程度高。
目前，舒沃替尼是全球唯一獲批治療EGFR ex20ins NSCLC的口服小分子靶向藥，另外獲批的只有強生的生物藥Amivantamab，后者局限性明顯。
Amivantamab一方面采用雙抗機制，需要同時(shí)靶向EGFR-MET雙靶點(diǎn)，但響應率仍然有限，且帶來(lái)額外的MET信號通路相關(guān)不良事件。另一方面，Amivantamab仍需聯(lián)合兩個(gè)化療藥使用，三藥聯(lián)用導致其雖然上岸，輸注反應也是臨床推廣的制約因素。
此前，上海市肺科醫院官方公眾號報道，有美國患者特意來(lái)上海求醫?；颊呓邮苁嫖痔婺嶂委熞粋€(gè)療程后，經(jīng)過(guò)全面評估，療效非常好，所有病灶明顯縮小，甚至部分病灶消失。
在這個(gè)當口，舒沃替尼獲FDA批準，不只是給美國患者帶來(lái)了治療選擇，更是新希望。
改寫(xiě)全線(xiàn)治療秩序的底氣
在NSCLC的EGFR ex20ins突變治療領(lǐng)域，舒沃替尼是潛在革命者。
與Amivantamab“雙抗+化療”的繁瑣治療方案相比，舒沃替尼在藥物形式上優(yōu)勢顯著(zhù)。作為一款小分子TKI，它只需單藥口服給藥，這使得患者用藥的便捷性大幅提升，同時(shí)規避了輸注反應，全面改善了患者的依從性。
當然，舒沃替尼作為革命者的屬性，更體現在藥物本身卓越的療效和安全性上。
此次舒沃替尼的上市申請，基于其國際多中心關(guān)鍵注冊研究——“悟空 1B”。該項研究成果在2024年美國臨床腫瘤學(xué)會(huì )（ASCO）年會(huì )以口頭報告形式公布，并于近日被國際頂級雜志《臨床腫瘤學(xué)期刊》（Journal of Clinical Oncology，影響因子：42.1）接受發(fā)表，研究結果進(jìn)一步在全球范圍內證明了舒沃替尼“強效縮瘤、安全可控、潛在同類(lèi)最佳”。
種種突出優(yōu)勢，進(jìn)一步凸顯了舒沃替尼的硬核實(shí)力。正如前文所述，Amivantamab憑借與化療聯(lián)用，以及復雜的給藥方式才艱難在該領(lǐng)域突圍，而舒沃替尼僅通過(guò)單藥口服給藥，便成功實(shí)現突破，甚至實(shí)現了對前者的全方位超越。
正是基于這種突破性，使其成為EGFR ex20ins全線(xiàn)唯一的中美突破性療法認定（BTD）大滿(mǎn)貫，且FDA在A(yíng)mivantamab獲批的情況下仍給與舒沃替尼優(yōu)先審評，進(jìn)一步證明了其改寫(xiě)秩序的底氣。
與此同時(shí)，舒沃替尼一線(xiàn)治療EGFR ex20ins NSCLC的國際多中心III期注冊研究“悟空 28”，在美國、歐洲、亞洲等16個(gè)國家和地區開(kāi)展，目前已完成患者入組工作，值得市場(chǎng)期待。
既往研究顯示，舒沃替尼一線(xiàn)單藥治療的客觀(guān)緩解率（ORR）達78.6%，中位無(wú)進(jìn)展生存期（mPFS） 12.4個(gè)月，單藥相較現有雙抗聯(lián)合化療標準療法，顯現出潛在更優(yōu)療效、安全性和便利性。
更重要的是，其單藥使用更契合臨床需求。新英格蘭雜志一篇針對EGFR突變NSCLC的調研結果顯示，≥73%醫生和患者更傾向單藥治療，一線(xiàn)即使聯(lián)合治療模式有顯著(zhù)的PFS獲益，醫患對其接受度仍明顯低于單藥治療模式，這彰顯了舒沃替尼在未來(lái)一線(xiàn)治療市場(chǎng)的強競爭力。
換句話(huà)說(shuō)，向來(lái)以難治著(zhù)稱(chēng)的EGFR Ex20ins領(lǐng)域，全線(xiàn)治療秩序都有可能被舒沃替尼徹底改寫(xiě)。
從“跟跑者”到“引領(lǐng)者”的轉折
舒沃替尼獲FDA批準，是中國創(chuàng )新藥在全球舞臺的又一歷史性時(shí)刻。
正如上文所說(shuō)，其獲批是中國創(chuàng )新藥企在肺癌領(lǐng)域從“跟跑者”到“引領(lǐng)者”的轉折，又證明了國內藥企在全球競爭綜合實(shí)力再上臺階。
中國藥企，正加速改變全球創(chuàng )新藥格局，而一切只是開(kāi)始。
迪哲醫藥仍有更多潛在“顛覆”的成果。
在成立之初，其就堅持源頭創(chuàng )新，錨定自己的研發(fā)差異化優(yōu)勢，攻堅更多高難度分子。截至目前，公司構筑的7款管線(xiàn)均是貫徹上述理念。例如，戈利昔替尼去年針對復發(fā)/難治外周T細胞淋巴瘤（r/r PTCL）在國內獲批上市，打破 PTCL全球十年無(wú)創(chuàng )新藥困局。儲備管線(xiàn)中，DZD6008作為新一代EGFR-TKI，瞄準現有EGFR-TKI的耐藥痛點(diǎn)；DZD8586作為一款可完全穿透血腦屏障的全新非共價(jià)LYN/BTK雙靶點(diǎn)抑制劑，有攻克諸多血液瘤世紀謎題的可能。
在海外，這類(lèi)藥企突圍不易，但價(jià)值也更大。例如，專(zhuān)注于KRAS領(lǐng)域的Revolution，還沒(méi)有產(chǎn)品上市就市值已經(jīng)逼近80億美金。這背后，是高臨床價(jià)值和商業(yè)化預期支撐。迪哲醫藥也是如此，從二線(xiàn)到一線(xiàn)的突圍，舒沃替尼上限讓人遐想。
僅在國內，其商業(yè)化表現已經(jīng)足夠亮眼。2024年，迪哲醫藥營(yíng)收規模達到3.6億元，同比增幅接近3倍，其中主要增量由舒沃替尼貢獻。因為戈利昔替尼在年中獲批，僅有半年銷(xiāo)售窗口。而2024年僅是舒沃替尼首個(gè)完整銷(xiāo)售年度，這也凸顯了其增長(cháng)之強勁。2025年一季度，迪哲醫藥收入規模達到1.6億元，同比增幅近100%，繼續佐證了該領(lǐng)域臨床需求的緊迫性。國內尚且如此，更不用說(shuō)進(jìn)軍支付環(huán)境顯著(zhù)優(yōu)于國內的全球市場(chǎng)。
舒沃替尼、戈利昔替尼之外，后續一系列重磅新管線(xiàn)，也是價(jià)值不菲。上文提及的DZD8586針對血液瘤領(lǐng)域占比最大的B細胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）、DZD6008有望成為又一改寫(xiě)NSCLC治療格局的“爆款接力者”。
隨著(zhù)迪哲醫藥持續兌現預期，其估值模型或朝海外同類(lèi)企業(yè)靠攏，這將激勵更多中國藥企加入“高難度創(chuàng )新”的攻堅。換句話(huà)說(shuō)，全球也將進(jìn)一步看到，中國藥企有能力做更多高含金量的創(chuàng )新。
期待未來(lái)誕生更多“舒沃替尼”，持續讓中國源創(chuàng )新藥的價(jià)值讓世界看見(jiàn)。
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