2023年9月25日，全國團體信息平臺發(fā)布了由上海醫藥行業(yè)協(xié)會(huì )和上海市藥品和醫療器械不良反應監測中心起草的《嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療產(chǎn)品長(cháng)期隨訪(fǎng)臨床研究指南》（T/SHPPA 023-2023）團體標準，該標準2023年10月25日起實(shí)施。此《嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療產(chǎn)品長(cháng)期隨訪(fǎng)臨床研究指南》團體標準規定了自體CAR-T細胞治療產(chǎn)品上市許可持有人及相關(guān)方的職責長(cháng)期隨訪(fǎng)臨床研究的設計和實(shí)施要求，適用于這類(lèi)產(chǎn)品上市后長(cháng)期隨訪(fǎng)臨床研究的設計和實(shí)施的管理，亦可作為這類(lèi)產(chǎn)品研發(fā)和注冊申報階段長(cháng)期隨訪(fǎng)臨床研究的執行參考依據，彌補了國內嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療產(chǎn)品長(cháng)期隨訪(fǎng)臨床研究指南技術(shù)要求和檢驗領(lǐng)域的空白。
一、基因治療產(chǎn)品長(cháng)期隨訪(fǎng)法規和指南知多少？
基因治療產(chǎn)品正在"夢(mèng)想成真"，可為腫瘤治療提供一種新型治療手段，但它也會(huì )對人體帶來(lái)長(cháng)期或永 久性影響，美國FDA、歐盟EMA、中國NMPA等全球權威監管機構越來(lái)越覺(jué)得有必要對參加基因治療臨床試驗的受試者開(kāi)展長(cháng)期隨訪(fǎng)，陸續發(fā)布了長(cháng)期隨訪(fǎng)相關(guān)法規和指南，包括但不限于：
(1) 2008年，歐盟EMA發(fā)布的《Guideline On Safety And Efficacy Follow-Up-Risk Management Of Advanced Therapy Medicinal Products》
(2) 2009年，歐盟EMA發(fā)布《Guideline On Follow-Up Of Patients Administered With Gene Therapy Medicinal Products》
(3) 2020年1月，美國FDA發(fā)布的《Long Term Follow-Up After Administration Of Human Gene Therapy Products》
(4) 2021年12月3日，CDE發(fā)布《基因治療產(chǎn)品長(cháng)期隨訪(fǎng)臨床研究技術(shù)指導原則》
(5) 2023年9月25日，上海醫藥行業(yè)協(xié)會(huì )和上發(fā)布《嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療產(chǎn)品長(cháng)期隨訪(fǎng)臨床研究指南》（T/SHPPA 023-2023），自體嵌合抗原受體-T細胞，英文autologous chimeric antigen receptor-T cell，簡(jiǎn)稱(chēng)CAR-T cell，通過(guò)基因修飾技術(shù)，將病毒等載體導入自體T細胞，從而表達由抗原識別結構域、鉸鏈區、跨膜區、共刺激信號激活區等組成的嵌合抗原受體（CAR）而形成的一種可以識別某種特定抗原的T細胞。
二、《嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療產(chǎn)品長(cháng)期隨訪(fǎng)臨床研究指南》標準信息
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項目 |
內容 |
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標準號 |
T/SHPPA 023—2023 |
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中文名稱(chēng) |
嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療產(chǎn)品長(cháng)期隨訪(fǎng)臨床研究指南 |
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英文名稱(chēng) |
Long term follow-up study guidance for CAR-T cell therapy products |
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發(fā)布日期 |
2023年9月25日上海醫藥行業(yè)協(xié)會(huì )發(fā)布公告 2023年9月25日全國團體信息平臺發(fā)布 |
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實(shí)施日期 |
2023年10月25日 |
三、《嵌合抗原受體T細胞（CAR-T）治療產(chǎn)品長(cháng)期隨訪(fǎng)臨床研究指南》起草單位、起草人和主要技術(shù)內容
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項目 |
內容 |
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起草單位 |
上海市藥品和醫療器械不良反應監測中心、上海藥明巨諾生物科技有限公司、復星凱特生物科技有限公司 |
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起草人 |
巢艾倫、趙婧華、黃慰慈、張亞晶、田朝釗、汪麗華、胡駿、黃堃、王彤春。 |
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主要技術(shù)內容 |
CAR-T細胞治療產(chǎn)品長(cháng)期隨訪(fǎng)的主要目的是收集患者的遲發(fā)性不良反應，了解產(chǎn)品在體內的存續情況、觀(guān)察療效隨時(shí)間的變化情況，從而識別并降低接受CAR-T細胞治療產(chǎn)品的患者的長(cháng)期風(fēng)險，有助于評價(jià)產(chǎn)品的獲益風(fēng)險情況。 本文件對自體CAR-T細胞治療產(chǎn)品長(cháng)期隨訪(fǎng)臨床研究從考慮要素及長(cháng)期隨訪(fǎng)研究的設計實(shí)施等方面提供技術(shù)指導，確保及時(shí)收集遲發(fā)性不良反應的信號，識別并降低這類(lèi)風(fēng)險。 |
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本文件首批執行單位 |
上海藥明巨諾生物科技有限公司、復星凱特生物科技有限公司、南京馴鹿生物技術(shù)股份有限公司、上?？茲扑幱邢薰?、南京傳奇生物科技有限公司、合源生物科技（天津）有限公司、北京藝妙神州醫藥科技有限公司、上海優(yōu)卡迪生物醫藥科技有限公司、上海賽比曼生物科技有限公司、成都海心互聯(lián)網(wǎng)醫院 |
四、長(cháng)期隨訪(fǎng)研究的設計實(shí)施亮點(diǎn)內容搶先看
參考文獻
[1] www.ttbz.org.cn、上海醫藥
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