3月17日，據CDE官網(wǎng)，百濟神州注射用貝林妥歐單抗擬納入優(yōu)先審評程序，理由之一為：符合兒童生理特征的兒童用藥品新品種、劑型和規格，預計納入優(yōu)先審評的適應癥為兒科復發(fā)或難治性前體B細胞急性淋巴細胞白血病（R/R pre-B ALL）。
貝林妥歐單抗（blinatumomab，即倍林妥莫雙抗）是一款雙特異性CD19導向的CD3T細胞銜接分子（BiTE®），它的一端與B系細胞表面表達的CD19結合，另一端與T細胞表面表達的CD3結合。2014年12月和2015年11月，該藥先后在美國和歐洲被批準用于治療成人復發(fā)性或難治性（R/R）費城染色體陰性（Ph-）前體B細胞急性淋巴細胞白血?。≧/R pre-B ALL），商品名為Blincyto，隨后又分別于2018年3月和2019年1月在美國和歐盟被批準用于治療首次或第二次完全緩解后微小殘留?。∕RD）≥0.1%的pre-B ALL成人和兒童患者。此外，Blincyto還于2016年9月被FDA加速批準用于兒科R/R pre-B ALL患者。
自上市后，Blincyto年銷(xiāo)售額逐年升高，2020年銷(xiāo)售額達3.79億美元。此前業(yè)界預測Blincyto治療復發(fā)/難治性淋巴細胞白血病的銷(xiāo)售額峰值為5億美元，目前還未達到，筆者認為可能與其定價(jià)太高有關(guān)。據GoodRx整理出的最昂貴藥物TOP10排行榜，Blincyto排名第八，年治療費用高達712672美元。
Blincyto是安進(jìn)利用其以12億美元收購Micromet公司時(shí)獲得的BiTE技術(shù)開(kāi)發(fā)的一款雙特異性抗體。2019年11月，安進(jìn)與百濟神州達成全球戰略合作，授予百濟神州在中國開(kāi)發(fā)和商業(yè)化Xgeva（地舒單抗）、Kyprolis（卡非佐米）和Blincyto（倍林妥莫雙抗）的權利，目前Xgeva、Blincyto均已在國內獲批，Kyprolis處于上市申請階段。其中倍林妥莫雙抗，即貝林妥歐單抗于2020年12月被NMPA批準用于治療成人 R/R pre-B ALL患者，商品名倍利妥。
2021年3月，安進(jìn)宣布Blincyto治療ALL兒科患者的3期研究（20120215，NCT02393859）數據，以及Blincyto治療B-ALL兒科患者首次復發(fā)的一項風(fēng)險分層隨機3期臨床研究（COG AALL1331）數據在《美國醫學(xué)會(huì )雜志》（JAMA）上發(fā)表。其中20120215研究是一項開(kāi)放標簽、隨機、對照、全球性多中心3期研究，在高危、首次復發(fā)的B細胞前體急性淋巴細胞白血?。˙-ALL）兒科患者中開(kāi)展，比較在異基因造血干細胞移植（alloHSCT）之前進(jìn)行Blincyto或鞏固化療的療效、安全性、耐受性。結果顯示：與化療相比，Blincyto顯著(zhù)延長(cháng)無(wú)事件生存期（事件定義為：復發(fā)、死亡、第二種惡性腫瘤、未能達到完全緩解）。在中位隨訪(fǎng)22.4個(gè)月后，Blincyto治療組有69%的患者存活且無(wú)事件發(fā)生(Vs化療組43%)。此外，基線(xiàn)檢查時(shí)存在微小殘留?。∕RD）的患者，接受Blincyto治療后，93%的患者達到MRD陰性緩解(Vs化療組24%)。36個(gè)月總生存率（OS）估計值，Blincyto治療組為81.1%(Vs化療組55.8%)，中位OS未達到。
急性淋巴細胞白血病（ALL）是兒童最常見(jiàn)的癌癥類(lèi)型，大約15%的高危B-ALL患兒在一線(xiàn)化療后復發(fā)，迫切需要新的治療方案，期待Blincyto在國內的兒科適應癥可以早日獲批。
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