細胞治療產(chǎn)品目前屬于非常前沿的產(chǎn)品，2021年2月23日，國家藥品監督管理局食品藥品審核查驗中心官網(wǎng)重磅發(fā)布《基因修飾細胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評價(jià)技術(shù)指導原則》（征求意見(jiàn)稿），這是為更好引導和促進(jìn)基因修飾細胞治療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)。藥品審評中心通過(guò)對行業(yè)調研、文獻收集和專(zhuān)家咨詢(xún)討論會(huì )等工作，在已有《細胞制品研究與評價(jià)技術(shù)指導原則》（試行）的基礎上，根據目前對基因修飾細胞治療產(chǎn)品的科學(xué)認知，本文對《基因修飾細胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評價(jià)技術(shù)指導原則》中若干個(gè)相關(guān)問(wèn)題進(jìn)行了解讀。
一、細胞治療產(chǎn)品為何物？
細胞治療產(chǎn)品目前屬于非常前沿的產(chǎn)品，細胞治療產(chǎn)品是指：用于治療人的疾病，來(lái)源、操作和臨床試驗過(guò)程符合倫理要求，按照藥品管理相關(guān)法規進(jìn)行研發(fā)和注冊申報的人體來(lái)源的活細胞產(chǎn)品。不適用于輸血用的血液成分，已有規定的、未經(jīng)體外處理的造血干細胞移植，生殖相關(guān)細胞，以及由細胞組成的組織、器官類(lèi)產(chǎn)品等。（來(lái)源：《細胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導原則（試行）》）。
基因修飾細胞治療產(chǎn)品：是指經(jīng)過(guò)基因修飾（如調節、修復、替換、添加或刪除等）以改變其生物學(xué)特性、擬用于治療人類(lèi)疾病的活細胞產(chǎn)品，如基因修飾的免疫細胞（如T細胞、NK細胞、樹(shù)突狀細胞和巨噬細胞等）和基因修飾的干細胞（如造血干細胞、多能誘導干細胞等）等。（來(lái)源：《基因修飾細胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評價(jià)技術(shù)指導原則》）
二、細胞治療產(chǎn)品政策演變歷程知多少？
細胞治療在治療癌癥、血液病、心血管病、糖尿病、老年癡呆癥等方面顯示出越來(lái)越高的應用價(jià)值，細胞治療產(chǎn)品也日益受到國內外制藥企業(yè)及各國政府部門(mén)的高度關(guān)注，但細胞治療產(chǎn)品的物質(zhì)組成及作用機制與小分子藥物（化藥）、大分子生物藥物（生物制品）不同，所以傳統生產(chǎn)和質(zhì)量控制方法可能不完全適用于細胞治療產(chǎn)品，故需根據細胞治療產(chǎn)品的特點(diǎn)制定相關(guān)政策法規，2009年國家衛生部首次將部分免疫細胞治療納入第三類(lèi)醫療技術(shù)進(jìn)行準入管理，十多年來(lái)經(jīng)歷了從無(wú)到有、從欠缺到不斷完善的發(fā)展歷程，詳見(jiàn)表1。
細胞治療產(chǎn)品政策演變
三、基因修飾細胞治療產(chǎn)品非臨床研究與評價(jià)有哪些關(guān)注點(diǎn)？
參考文獻
[1] www.cde.org.cn
作者簡(jiǎn)介：滴水司南，男，生物醫藥高級工程師，立足于生物醫藥行業(yè)質(zhì)量管理工作，專(zhuān)注于生物醫藥產(chǎn)業(yè)。
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