每年二月的最后一天是國際罕見(jiàn)病日，2019年2月28日是第12屆國際罕見(jiàn)病日，本屆國際罕見(jiàn)病日的主題是"連接健康和社會(huì )關(guān)懷"，2019年的國際罕見(jiàn)病日前夕，國家衛生健康委員會(huì )重磅發(fā)布《罕見(jiàn)病診療指南（2019年版）》，本指南由全國近百位專(zhuān)家編寫(xiě)、八十余位權威專(zhuān)家審稿，是我國第一部關(guān)于罕見(jiàn)病的診療指南，該指南的發(fā)布將對從事罕見(jiàn)病診療的臨床醫生、廣大罕見(jiàn)病患者以及相關(guān)的醫藥企業(yè)等整個(gè)行業(yè)產(chǎn)生深遠的意義，彌補了國內罕見(jiàn)病的診療領(lǐng)域的空白。
一、罕見(jiàn)病定義來(lái)龍去脈
罕見(jiàn)病，顧名思義是指那些發(fā)病率極低的疾病，又稱(chēng)"孤兒病"，目前為止在中國沒(méi)有明確的定義，世界各國根據自己國家的具體情況，對罕見(jiàn)病的認定標準存在一定的差異，詳見(jiàn)下表。
二、罕見(jiàn)病患的政策紅利
目前國內對罕見(jiàn)病患者的治療缺乏具體的保障政策，大多數患者家庭無(wú)力承擔巨額的治療費用，很多人為此放棄治療，也是國家"病有所醫"改革的痛點(diǎn)之一，十九大后陸續制定了相關(guān)政策來(lái)攻克罕見(jiàn)病這個(gè)硬骨頭，由于罕見(jiàn)病發(fā)病率低，罕見(jiàn)病藥品的研發(fā)回報往往不及常見(jiàn)病藥物，歐盟等發(fā)達國家先后出臺了針對孤兒藥上市的福利措施，以鼓勵藥物研發(fā)機構對此類(lèi)藥物投入更多的研發(fā)精力。近年來(lái)，為加強我國罕見(jiàn)病管理，提高罕見(jiàn)病診療水平，維護罕見(jiàn)病患者健康權益，國家高度重視并于近期相繼出臺了一系列利好政策和計劃措施，包括但不限于：
三、展望
2019年是新中國成立70周年，是全面建成小康社會(huì )的關(guān)鍵之年，習近平總書(shū)記在十九大報告中提出要在"病有所醫"上不斷取得新進(jìn)展，每一次新的罕見(jiàn)病治療方法和治療藥物得以問(wèn)世都會(huì )面臨獨特的挑戰，科學(xué)家、研發(fā)人員、監管機構等，都需要在這個(gè)過(guò)程中付出諸多努力，展望2019年，國家為老百姓準備了一系列紅包，國家將繼續加大對罕見(jiàn)病藥品給予增值稅優(yōu)惠，將繼續更好地支持罕見(jiàn)病的投入，并鼓勵開(kāi)發(fā)針對罕見(jiàn)患者需求的藥物，進(jìn)一步增進(jìn)人民的健康福祉。
參考文獻
[1] www.nhc.gov.cn/yzygj/s7659/201902/61d06b4916c348e0810ce1fceb844333.shtml
[2] www.gov.cn:8080/guowuyuan/2019-02/11/content_5364861.htm
[3] mp.weixin.qq.com/s/DoQ8mH00geJz1rguQHRy2Q
[4] baike.baidu.com/item/罕見(jiàn)病/8159991?fr=aladdin
作者簡(jiǎn)介：滴水司南，男，生物醫藥高級工程師，立足于生物醫藥行業(yè)質(zhì)量管理工作，專(zhuān)注于生物醫藥產(chǎn)業(yè)，希望在知識的海洋里，用簡(jiǎn)單的語(yǔ)言講述不簡(jiǎn)單的專(zhuān)業(yè)知識，提供一枚知識的指南針，指引讀者到達知識的彼岸。
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