2025年4月22日，阿斯利康宣布，其長(cháng)效C5補體抑制劑偉立瑞®（瑞利珠單抗注射液）正式獲得國家藥品監督管理局（NMPA）批準，用于與常規治療藥物聯(lián)合治療抗乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性的成人全身型重癥肌無(wú)力（gMG）患者，這一里程碑式的進(jìn)展為gMG患者群體帶來(lái)了新的治療希望。
圖1. 瑞利珠單抗注射液在華獲批，來(lái)源：阿斯利康中國公眾號
關(guān)于瑞利珠單抗
瑞利珠單抗是一種長(cháng)效C5補體抑制劑，通過(guò)靶向抑制補體系統中末端補體C5的激活來(lái)發(fā)揮作用。補體系統是先天免疫系統的一部分，當其異常激活時(shí)，會(huì )導致機體攻擊自身健康細胞，引發(fā)多種免疫疾病。瑞利珠單抗通過(guò)高親和力與C5結合，抑制C5分解為C5a和C5b，從而阻斷補體終末通路，減少對神經(jīng)肌肉接點(diǎn)的攻擊和損傷。
作為一款長(cháng)效C5單克隆抗體，瑞利珠單抗在設計上具有獨特優(yōu)勢，其半衰期比第一代C5補體抑制劑（如依庫珠單抗）更長(cháng)。成人患者接受初始誘導劑量后，后續僅需每8周靜脈注射一次，極大地減輕了患者的治療負擔，提高了治療的便利性和依從性。
瑞利珠單抗此次在中國獲批，是基于CHAMPION-MG III期研究的積極成果。該研究結果顯示，瑞利珠單抗在關(guān)鍵療效終點(diǎn)——第26周重癥肌無(wú)力日常生活活動(dòng)（MG-ADL）評分較基線(xiàn)改善方面，顯著(zhù)優(yōu)于安慰劑。
關(guān)于全身型重癥肌無(wú)力
全身型重癥肌無(wú)力（gMG）是一種罕見(jiàn)的、致殘性的慢性自身免疫性神經(jīng)肌肉疾病。該病癥以肌肉功能喪失和嚴重衰弱為特征，在中國約有113,000名確診患者。大約80%的gMG患者為乙酰膽堿受體（AChR）抗體陽(yáng)性，這些患者體內的抗體會(huì )結合到神經(jīng)肌肉接點(diǎn)的信號受體，激活補體系統，進(jìn)而引發(fā)免疫系統對神經(jīng)肌肉接點(diǎn)的攻擊，導致炎癥反應并破壞大腦與肌肉之間的正常通信。
gMG可在任何年齡段發(fā)病，但女性多在40歲前發(fā)病，男性則多在60歲后發(fā)病?；颊叱跗诳赡艹霈F言語(yǔ)模糊、復視、眼瞼下垂和平衡缺失等癥狀，隨著(zhù)疾病進(jìn)展，這些癥狀可能加劇為吞咽障礙、窒息、極度疲勞甚至呼吸衰竭，嚴重影響患者的日常生活和工作能力。
臨床試驗數據詳情
CHAMPION-MG III期研究是一項為期26周的隨機、雙盲、安慰劑對照的多中心臨床試驗，旨在評估瑞利珠單抗在治療成人gMG患者中的安全性和有效性。研究共納入175例患者，覆蓋北美、歐洲、亞太地區和日本。所有受試者在篩選訪(fǎng)視前至少六個(gè)月被確診為重癥肌無(wú)力，血清學(xué)檢測為抗AChR抗體陽(yáng)性，MG-ADL評分至少為6分，且符合美國重癥肌無(wú)力基金會(huì )臨床分型II至IV型。在隨機對照期間，患者可繼續接受穩定劑量的標準藥物治療。
研究中，患者按1:1的比例隨機分配至瑞利珠單抗組或安慰劑組，接受26周的治療?；颊咴诘?天接受基于體重的單次誘導劑量，隨后從第15天開(kāi)始每8周接受一次基于體重的維持劑量給藥。研究的主要終點(diǎn)為第26周MG-ADL評分較基線(xiàn)的變化，次要終點(diǎn)則包括多個(gè)疾病相關(guān)指標和生活質(zhì)量指標的改善。結果顯示，瑞利珠單抗組在MG-ADL評分改善方面顯著(zhù)優(yōu)于安慰劑組，表明其能有效提升患者的日?；顒?dòng)能力。
此外，開(kāi)放標簽擴展研究證實(shí)，瑞利珠單抗的療效可持續至60周。美國神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì )（AAN）公布并發(fā)表于《歐洲神經(jīng)學(xué)雜志》的CHAMPION-MG III期試驗最終研究結果進(jìn)一步證實(shí)，瑞利珠單抗對重癥肌無(wú)力（MG）癥狀的改善可維持長(cháng)達164周，為患者的長(cháng)期治療提供了有力支持。更值得關(guān)注的是，與安慰劑相比，瑞利珠單抗治療使每百名患者每年的疾病加重發(fā)生率大幅降低了71.1%。
在CHAMPION-MG研究中，瑞利珠單抗展現出與安慰劑相當的安全性。長(cháng)期觀(guān)察結果與III期研究數據保持一致，接受瑞利珠單抗治療的患者中常見(jiàn)的不良反應包括惡心、頭痛和腹瀉，這些反應大多為輕至中度，且在治療過(guò)程中可有效管理。
價(jià)值前景展望
瑞利珠單抗的獲批為gMG患者帶來(lái)了全新的治療選擇。傳統的gMG治療方法雖能在一定程度上緩解癥狀，但存在諸多局限性。而瑞利珠單抗憑借其獨特的C5補體抑制機制長(cháng)效發(fā)揮作用，能更有效地控制病情，減少疾病加重的風(fēng)險，為患者提供更穩定、更長(cháng)期的治療效果。每8周一次的給藥方式不僅提高了治療的便捷性，還有助于改善患者的治療依從性，從而進(jìn)一步提升治療效果，改善患者的生活質(zhì)量。
瑞利珠單抗的成功研發(fā)和獲批上市，體現了生物醫藥技術(shù)在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的創(chuàng )新突破。作為一款長(cháng)效C5補體抑制劑，它為補體介導疾病的治療提供了新的思路和方法。其研發(fā)過(guò)程中所采用的先進(jìn)技術(shù)和獨特設計，如延長(cháng)半衰期的優(yōu)化，為未來(lái)開(kāi)發(fā)更多長(cháng)效、高效的生物制品提供了寶貴經(jīng)驗，推動(dòng)了整個(gè)行業(yè)在罕見(jiàn)病治療藥物研發(fā)方面的發(fā)展。
對于阿斯利康而言，瑞利珠單抗在華獲批標志著(zhù)其在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的進(jìn)一步拓展。此前，瑞利珠單抗已在多個(gè)國家和地區獲批用于治療多種自身免疫性疾病，如陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）、非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）、視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）等。
此次在中國獲批用于gMG治療，豐富了其產(chǎn)品管線(xiàn)，擴大了市場(chǎng)覆蓋范圍。隨著(zhù)中國對罕見(jiàn)病治療重視程度的不斷提高和醫療需求的持續增長(cháng)，瑞利珠單抗有望在中國市場(chǎng)取得良好的業(yè)績(jì)表現，為公司帶來(lái)新的增長(cháng)機遇。
結語(yǔ)
瑞利珠單抗在華獲批用于治療成人gMG患者，是阿斯利康在中國罕見(jiàn)病領(lǐng)域發(fā)展的重要里程碑。展望未來(lái)，阿斯利康有望繼續加大在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的研發(fā)投入，推動(dòng)更多創(chuàng )新藥物的上市。同時(shí)，隨著(zhù)瑞利珠單抗在臨床應用中的不斷推廣，其在gMG治療中的價(jià)值將得到更充分的驗證和肯定，有望進(jìn)一步提升其在市場(chǎng)中的份額和影響力。
瑞利珠單抗的獲批為成人全身型重癥肌無(wú)力患者帶來(lái)了新的曙光。其獨特的長(cháng)效設計、顯著(zhù)的臨床療效以及便捷的給藥方式，使其成為gMG治療領(lǐng)域的有力武器。這一成果不僅是阿斯利康在罕見(jiàn)病治療領(lǐng)域的重大突破，也為廣大患者帶來(lái)了實(shí)實(shí)在在的臨床獲益，開(kāi)啟了gMG治療的新篇章。
參考資料：
1. 阿斯利康中國公眾號
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