本周，熱點(diǎn)不少。首先看審評審批方面，信念醫藥血友病基因療法在中國獲批上市以及乳腺癌1類(lèi)新藥在中國申報上市；其次看研發(fā)方面，多個(gè)藥取得重要進(jìn)展，其中，榮昌生物公布泰它西普最新Ⅲ期臨床數據，98.1%患者顯著(zhù)改善；最后是交易及投融資方面，恒瑞醫藥輔助生殖領(lǐng)域口服GnRH拮抗劑中國大陸商業(yè)化權益授予德國默克。

　　本周盤(pán)點(diǎn)包括審評審批、研發(fā)以及交易及投融資三大板塊，統計時(shí)間為4.7-4.11，包含30條信息。

　　審評審批

　　NMPA

　　上市

　　批準

　　1、4月8日，NMPA官網(wǎng)顯示，翰森制藥的枸櫞酸艾瑞芬凈片獲批上市，用于成年和初潮后女性外陰陰道念珠菌?。╒VC）的治療。艾瑞芬凈是一款全新三萜類(lèi)結構的糖原合成酶抑制劑，最初由SCYNEXIS開(kāi)發(fā)。目前，艾瑞芬凈已獲FDA批準兩項適應癥，分別用于治療外陰陰道念珠菌?。╒VC）及降低復發(fā)性外陰陰道念珠菌病的發(fā)生率（RVVC）。

　　2、4月8日，NMPA官網(wǎng)顯示，恒瑞醫藥的夫那奇珠單抗注射液新適應癥獲批，用于常規治療療效欠佳的活動(dòng)性強直性脊柱炎成人患者。夫那奇珠單抗是恒瑞醫藥自主研發(fā)的重組抗IL-17A人源化單克隆抗體，首個(gè)適應癥已經(jīng)于2024年8月在中國獲批，治療斑塊狀銀屑病。

　　3、4月8日，NMPA官網(wǎng)顯示，恒瑞醫藥的艾瑪昔替尼新適應癥獲批，用于對局部外用治療或其他系統性治療應答不充分或不耐受的成人和12歲及以上青少年中度至重度特應性皮炎患者。艾瑪昔替尼是一款JAK1抑制劑，2025年3月，硫酸艾瑪昔替尼片在中國獲批上市，用于對一種或多種TNF抑制劑療效不佳或不耐受的活動(dòng)性強直性脊柱炎成人患者；隨后獲批用于治療成人中重度活動(dòng)性類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節炎患者。

　　4、4月10日，NMPA官網(wǎng)顯示，信念醫藥全資子公司上海信致醫藥的波哌達可基注射液（商品名：信玖凝）獲批上市，用于治療中重度血友病 B（先天性凝血因子IX缺乏癥）成年患者。波哌達可基注射液是重組腺相關(guān)病毒（rAAV）載體基因治療產(chǎn)品，通過(guò)rAAV載體將FIX基因導入靶細胞（主要是肝細胞），從而表達FIX。

　　申請

　　5、4月7日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華的英克司蘭鈉注射液新適應癥申報上市，預測用于治療動(dòng)脈粥樣硬化性心血管疾?。ˋSCVD）患者或ASCVD高危人群。英克司蘭鈉是一款靶向PCSK9的小干擾核酸（siRNA）療法，每年進(jìn)行兩次注射。該產(chǎn)品此前已于2023年8月在中國獲批，用于治療成人原發(fā)性高膽固醇血癥（雜合子型家族性和非家族性）或混合性血脂異?；颊?。

　　6、4月8日，CDE官網(wǎng)顯示，禮來(lái)1類(lèi)新藥Imlunestrant片申報上市，這是禮來(lái)在研的口服選擇性雌激素受體降解劑（SERD）。該產(chǎn)品治療雌激素受體陽(yáng)性（ER+）、人表皮生長(cháng)因子受體2陰性（HER2-）晚期乳腺癌患者的Ⅲ期臨床研究此前已經(jīng)取得積極結果。

　　7、4月9日，CDE官網(wǎng)顯示，武田的注射用阿帕達酶α申報上市。這是武田研發(fā)的酶替代療法apadamtase alfa，于2025年3月被CDE正式納入優(yōu)先審評，適用于兒童和成人先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）患者的按需或預防酶替代治療（ERT）。此前，2023年11月獲FDA批準，為首 款獲FDA所批準用于治療先天性血栓性血小板減少性紫癜（cTTP）成人和兒童患者的酶替代療法。

　　臨床

　　批準

　　8、4月7日，CDE官網(wǎng)顯示，正大天晴1類(lèi)治療用生物制品注射用TQB2934獲批臨床，新增適應癥為用于治療成人系統性輕鏈（AL）型淀粉樣變患者。注射用TQB2934是其開(kāi)發(fā)的創(chuàng )新型抗BCMA/CD3雙特異性抗體。此前，TQB2934已于2022年在中國獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療多發(fā)性骨髓瘤。

　　9、4月7日，CDE官網(wǎng)顯示，凡恩世生物的Peluntamig獲批Ⅱ期臨床，將評估peluntamig與化療和/或PD-L1抑制劑聯(lián)合治療在小細胞肺癌（SCLC）和其他神經(jīng)內分泌癌（NEC），包括前列腺神經(jīng)內分泌癌（NEPC）受試者中的安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和抗腫瘤活性。2024年，凡恩世與羅氏達成臨床供藥協(xié)議，以研究peluntamig與羅氏的PD-L1抑制劑阿替利珠單抗的聯(lián)合用藥。

　　10、4月7日，CDE官網(wǎng)顯示，華東醫藥控股子公司道爾生物申報的注射用DR30206獲批臨床，聯(lián)合標準化療用于治療晚期或轉移性消化道腫瘤患者，旨在評價(jià)DR30206聯(lián)合標準化療方案在消化道腫瘤中的安全性、耐受性和初步療效。注射用DR30206是1類(lèi)治療用生物制品，為一種靶向PD-L1、VEGF和TGF-β的抗體融合蛋白。

　　11、4月8日，CDE官網(wǎng)顯示，中國生物制藥旗下正大天晴1類(lèi)新藥TQB2922新適應癥獲批臨床，新增適應癥為聯(lián)合已上市其他抗腫瘤藥物治療晚期惡性腫瘤。TQB2922是一種靶向EGFR/c-Met的人源化雙特異性抗體，TQB2922擬聯(lián)合多種抗腫瘤藥物用于治療包含肺癌在內的晚期惡性腫瘤，滿(mǎn)足臨床未被滿(mǎn)足的治療需求。

　　12、4月8日，CDE官網(wǎng)顯示，中國生物制藥旗下正大天晴1類(lèi)新藥TQC2938新適應癥獲批臨床，新增適應癥為治療季節性過(guò)敏性鼻炎。TQC2938是一種基于人ST2序列的人源化IgG2單克隆抗體。TQC2938可以特異性結合人ST2，明確地抑制IL-33/ST2信號通路，通過(guò)減少下游Th2細胞因子的產(chǎn)生，有望改善過(guò)敏性鼻炎癥狀。

　　13、4月8日，CDE官網(wǎng)顯示，冰洲石生物科技1類(lèi)新藥AC699片獲批臨床，擬用于治療ESR1突變的雌激素受體陽(yáng)性（ER+）和人表皮生長(cháng)因子受體2陰性（HER2-）晚期或轉移性乳腺癌。AC699是一種口服生物可利用的ERα嵌合降解劑。該產(chǎn)品目前正在美國處于Ⅰ期臨床研究階段，本次是其首次在中國獲批IND。

　　14、4月8日，CDE官網(wǎng)顯示，正大天晴1類(lèi)新藥TQB3019膠囊獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療血液腫瘤。TQB3019是該公司開(kāi)發(fā)的口服BTK蛋白質(zhì)靶向降解劑，其降解活性高、特異性好，無(wú)Ikaros和Aiolos脫靶降解，對TEC等激酶選擇性高、口服成藥性好。

　　15、4月9日，CDE官網(wǎng)顯示，先聲藥業(yè)旗下先祥醫藥1類(lèi)新藥注射用SIM0686獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療FGFR2b陽(yáng)性的局部晚期/轉移性實(shí)體瘤。這是一款靶向FGFR2b的抗體偶聯(lián)藥物（ADC），先聲藥業(yè)擬開(kāi)發(fā)該產(chǎn)品治療胃癌和肺癌等晚期惡性腫瘤。本次是該產(chǎn)品首次在中國獲批IND。

　　16、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，康方生物1類(lèi)新藥AK139注射液獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療控制欠佳的慢性阻塞性肺疾?。–OPD）、中重度控制欠佳的支氣管哮喘。這是康方生物研發(fā)的靶向IL-4Rα/ST2雙特異性抗體，也是該公司非腫瘤領(lǐng)域首個(gè)進(jìn)入臨床階段的雙特異性抗體新藥，擬針對呼吸系統及皮膚疾病等多領(lǐng)域疾病展開(kāi)探索。

　　17、4月11日，CDE官網(wǎng)顯示，士澤生物的異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液獲批注冊臨床試驗申請，用于治療帕金森病。此前于2025年1月，美國FDA已正式批準了士澤生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（IND），用于治療美國帕金森病的注冊臨床Ⅰ期試驗。

　　申請

　　18、4月9日，CDE官網(wǎng)顯示，Arcus Biosciences1類(lèi)新藥Casdatifan片申報臨床。Casdatifan是一款在研HIF-2α小分子抑制劑,本次是該產(chǎn)品首次在中國申報IND。Casdatifan是一款在研HIF-2α小分子抑制劑。它通過(guò)選擇性抑制HIF-2α，旨在阻斷多種與腫瘤增殖、生存、耐藥和血管生成相關(guān)的通路，從而導致癌細胞死亡。

　　突破性療法

　　19、4月9日，CDE官網(wǎng)顯示，鞍石生物的PLB1004膠囊擬納入突破性治療品種，用于治療既往接受EGFR-TKI治療失敗后，具有EGFR突變、MET擴增和/或過(guò)表達的局部晚期或轉移性NSCLC患者。PLB1004是其在研的新型小分子酪氨酸激酶不可逆抑制劑（EGFR-TKI），具有高選擇性，可以透過(guò)血腦屏障。

　　20、4月9日，CDE官網(wǎng)顯示，康方生物的AK109注射液擬納入突破性治療品種，聯(lián)合AK104用于治療經(jīng)含PD-(L)1抑制劑治療后進(jìn)展的晚期鱗狀NSCLC。AK109是一款全人源VEGFR-2（抗血管內 皮生長(cháng)因子受體-2）單克隆抗體；AK104為一款PD-1/CTLA-4雙特異性抗體，已經(jīng)在中國獲批治療宮頸癌、胃癌等適應癥。

　　21、4月9日，CDE官網(wǎng)顯示，翰森制藥的注射用HS-20093擬納入突破性治療品種，用于治療既往經(jīng)過(guò)含鉑化療后進(jìn)展或復發(fā)的驅動(dòng)基因陰性的局部晚期或轉移性非鱗狀NSCLC。HS-20093是一種B7-H3靶向抗體偶聯(lián)藥物（ADC），由全人源抗B7-H3單抗與拓撲異構酶抑制劑(TOPOi)有效載荷共價(jià)連接而成。

　　22、4月9日，CDE官網(wǎng)顯示，三生制藥的SSGJ-707注射液擬納入突破性治療品種，用于一線(xiàn)治療PD-L1表達陽(yáng)性的局部晚期或轉移性NSCLC。SSGJ-707是一款VEGF/PD-1雙抗，研究人員正在推進(jìn)該產(chǎn)品在包括單藥一線(xiàn)治療PD-L1陽(yáng)性的NSCLC、聯(lián)合化療一線(xiàn)治療NSCLC、轉移性結直腸癌（mCRC）、以及包括子宮內膜癌、卵巢癌等在內的晚期婦科腫瘤等Ⅱ期臨床。

　　FDA

　　孤兒藥資格

　　23、4月8日，FDA官網(wǎng)顯示，艾威藥業(yè)的IVIEW-1201（1.0%聚維酮碘眼用凝膠無(wú)菌溶液）被授予孤兒藥資格，用于治療真菌性角膜炎（FK）。IVIEW-1201，在原理上、通過(guò)獨特的殺菌機制和創(chuàng )新的給藥途徑，展現出可快速殺滅包括真菌、細菌和病毒在內的多種病原體而不易產(chǎn)生耐藥性的優(yōu)勢，具有長(cháng)效緩釋和安全性高的特點(diǎn)。

　　研發(fā)

　　臨床狀態(tài)

　　24、4月9日，ClinicalTrials官網(wǎng)顯示，Argenx啟動(dòng)了補體C2單抗Empasiprubart（ARGX-117）的第二項Ⅲ期臨床試驗（ARGX-117-2302）。這是全球首個(gè)進(jìn)入Ⅲ期階段的補體C2藥物，也是唯一一款臨床在研補體C2藥物。

　　25、4月10日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，百奧泰啟動(dòng)了BAT8006的首個(gè)Ⅲ期臨床。該藥物是繼普方生物的PRO1184后，第二款進(jìn)入Ⅲ期階段的國產(chǎn)FRα ADC，也是百奧泰第二個(gè)啟動(dòng)Ⅲ期臨床的ADC藥物。

　　臨床數據

　　26、4月8日，Cartesian Therapeutics公布了CAR-T細胞療法Descartes-08治療全身型重癥肌無(wú)力（gMG）的Ⅱb期MG-001研究的12個(gè)月數據。Descartes-08是Cartesian Therapeutics開(kāi)發(fā)的一款靶向B細胞成熟抗原（BCMA）的在研CAR-T細胞療法。

　　27、4月9日，榮昌生物公布了BLyS/APRIL雙靶點(diǎn)融合蛋白泰它西普用于治療全身型重癥肌無(wú)力（gMG）Ⅲ期臨床，數據顯示，泰它西普治療24周后，98.1%的患者重癥肌無(wú)力日?；顒?dòng)評分（MG-ADL）改善≥3分，87%的患者定量重癥肌無(wú)力評分（QMG）改善≥5分，具有顯著(zhù)的臨床意義。 目前，泰它西普用于治療全身型重癥肌無(wú)力的上市申請已于2024年10月獲CDE受理，并被納入優(yōu)先審評，預計于2025年二季度在中國獲批上市。

　　交易及投融資

　　28、4月7日，德國默克宣布，獲得恒瑞1類(lèi)新藥口服GnRH受體拮抗劑SHR7280（適應癥涵蓋醫學(xué)輔助生殖及婦科領(lǐng)域）在中國大陸地區（不含中國香港、中國澳門(mén)和中國臺灣地區）的獨家商業(yè)化權益。 根據協(xié)議，默克將向恒瑞支付1500萬(wàn)歐元首付款；恒瑞有權收取許可產(chǎn)品的里程碑付款及在許可區域的年度凈銷(xiāo)售額兩位數百分比的銷(xiāo)售提成。

　　29、4月7日，天境生物宣布，與渤健就菲澤妥單抗在中國的兩項Ⅲ期注冊性臨床研究達成合作，共同推進(jìn)菲澤妥單抗治療IgA腎?。╨gAN）和原發(fā)性膜性腎?。≒MN）的開(kāi)發(fā)與全球（包括中國）產(chǎn)品注冊。天境生物擁有菲澤妥單抗在大中華地區（包括中國大陸、中國臺灣、中國香港和中國澳門(mén)地區）所有適應癥的獨家開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權益。

　　30、4月11日，睿健醫藥宣布完成B+輪融資。本輪融資由豐川資本領(lǐng)投，荷塘創(chuàng )投跟投。根據新聞稿，該公司在短短數月間迅速完成兩輪超億元融資，合計融資金額超過(guò)2億元人民幣。本輪融資資金將用于加速推進(jìn)睿健醫藥帕金森病治療產(chǎn)品NouvNeu001/NouvNeu003，以及眼科治療產(chǎn)品NouvSight001的中美臨床推進(jìn)，加強公司多款創(chuàng )新管線(xiàn)的研發(fā)推進(jìn)和臨床能力的搭建等。