本周，熱點(diǎn)很多。首先看審評審批方面，多個(gè)藥獲批新適應癥，值得關(guān)注的是，榮昌生物HER2-ADC針對乳腺癌肝轉移的新適應癥獲批以及國內首 款長(cháng)效鎮痛新藥獲批上市；其次是研發(fā)方面，多個(gè)藥取得重要進(jìn)展，有好消息有壞消息，好消息比如，第一三共/阿斯利康德曲妥珠單抗治療早期乳腺癌Ⅲ期成功，壞消息是諾和諾德終止開(kāi)發(fā)每周1次司美格魯肽口服片劑；最后是交易及投融資方面，多個(gè)交易正在進(jìn)行，其中金額較大的是，齊魯制藥以13.45億元與明慧醫藥達成B7-H3 ADC授權合作。

       本周盤(pán)點(diǎn)包括審評審批、研發(fā)以及交易及投融資三大板塊，統計時(shí)間為2025.5.5-5.9，包含34條信息。

       審評審批

       NMPA

       上市

       批準

       1、5月7日，NMPA官網(wǎng)顯示，云頂新耀的布地奈德腸溶膠囊（商品名：耐賦康）正式由附條件批準轉為完全批準，取消了對蛋白尿水平的限制，用于治療具有疾病進(jìn)展風(fēng)險的原發(fā)性免疫球蛋白A腎?。↖gAN）成人患者，以減少腎功能損失。該藥成為國內首個(gè)且唯一獲完全批準的IgA腎病對因治療藥物。該藥是靶向腸道的黏膜免疫調節劑。

       2、5月7日，NMPA官網(wǎng)顯示，羅氏的格菲妥單抗注射液（glofitamab，商品名：Columvi）新適應癥獲批，聯(lián)合吉西他濱與奧沙利鉑（GemOx）用于治療不適合自體造血干細胞移植（ASCT）的復發(fā)或難治性彌漫大B細胞淋巴瘤非特指型（DLBCLNOS）成人患者（2L+DLBCL）。格菲妥單抗是一款靶向CD20和CD3的雙特異性T細胞銜接蛋白。

       3、5月8日，NMPA官網(wǎng)顯示，輝瑞的新型抗菌藥物注射用頭孢他啶阿維巴坦鈉（商品名：思福妥）獲批新適應癥，用于治療全年齡段兒童（包括新生兒）人群因革蘭陰性菌引起的復雜性腹腔內感染（cIAI）、醫院獲得性肺炎和呼吸機相關(guān)性肺炎（HAP/VAP）、治療方案選擇有限的感染。

       4、5月9日，NMPA官網(wǎng)顯示，翰森制藥的甲磺酸阿美替尼片（商品名：阿美樂(lè )）獲批第4項新適應癥，用于具有表皮生長(cháng)因素受體（EGFR）外顯子19缺失或外顯子21（L858R）置換突變陽(yáng)性的非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者腫瘤切除術(shù)后的輔助治療。阿美替尼是國產(chǎn)首 款三代EGFR-TKI，早在2020年3月就已經(jīng)獲批上市，同年通過(guò)談判進(jìn)入醫保目錄。

       5、5月9日，NMPA官網(wǎng)顯示，榮昌生物的維迪西妥單抗獲批一項新適應癥，用于既往接受過(guò)曲妥珠單抗或其生物類(lèi)似物和紫杉類(lèi)藥物治療的HER2陽(yáng)性（HER2IHC3+或FISH+）存在肝轉移的晚期乳腺癌患者。維迪西妥單抗由榮昌生物研發(fā)，是首 款獲批上市的國產(chǎn)ADC藥物。

       6、5月9日，NMPA官網(wǎng)顯示，強生的古塞奇尤單抗注射液（靜脈輸注）（特諾雅達）和古塞奇尤單抗注射液（特諾雅）新適應癥獲批，用于治療對傳統治療或生物制劑應答不充分、失應答或不耐受的中度至重度活動(dòng)性潰瘍性結腸炎成人患者。古塞奇尤單抗是首個(gè)獲得批準的全人源、具有雙重作用機制的白介素23抑制劑。

       7、5月9日，NMPA官網(wǎng)顯示，麗珠醫藥全資附屬公司麗珠微球申報的改良型新藥注射用阿立哌唑微球獲批上市。這是麗珠微球自主開(kāi)發(fā)的一款阿立哌唑的長(cháng)效緩釋微球制劑，每月給藥一次，適用于成人精神分裂癥。

       8、5月9日，NMPA官網(wǎng)顯示，高德美（Galderma）的阿達帕林過(guò)氧苯甲酰凝膠獲批上市，這是一款每日一次的處方藥（商品名：Epiduo），已經(jīng)獲美國FDA批準用于治療尋常性痤瘡。本次在中國獲批產(chǎn)品為阿達帕林過(guò)氧苯甲酰凝膠（0.3%/2.5%），它結合了兩種有效的藥物來(lái)治療頑固的痤瘡，并通過(guò)暢通毛孔和殺死細菌來(lái)防止痤瘡的形成。

       9、5月9日，NMPA官網(wǎng)顯示，南京清普生物的美洛昔康注射液（QP001）獲批上市。作為國內長(cháng)效鎮痛新藥，單次注射可實(shí)現24h持續強效鎮痛。QP001注射液由清普自主知識產(chǎn)權的難溶藥物增溶技術(shù)平臺（SimSolTM）開(kāi)發(fā)，是旗下非阿片類(lèi)鎮痛新藥管線(xiàn)的首 款產(chǎn)品。

       申請

       10、5月8日，CDE官網(wǎng)顯示，賽諾菲的注射用卡普賽珠單抗申報上市，適應癥為與血漿置換和免疫抑制療法聯(lián)合治療獲得性血栓性血小板減少性紫癜（aTTP）（也稱(chēng)為免疫介導的血栓性血小板減少性紫癜），適用群體范圍為成人和12歲及以上體重至少40kg的青少年患者。此前該適應癥曾被納入優(yōu)先審評。

       11、5月8日，CDE官網(wǎng)顯示，恒瑞醫藥的達爾西利第3項適應癥申報上市，聯(lián)合內分泌治療用于激素受體（HR）陽(yáng)性，人表皮生長(cháng)因子受體2（HER2）陰性的早期或局部晚期乳腺癌的輔助治療。達爾西利（商品名：艾瑞康）是恒瑞醫藥自主研發(fā)的口服、選擇性的小分子CDK4/6抑制劑，也是中國首個(gè)自主研發(fā)的新型高選擇性CDK4/6抑制劑。此前，已獲批兩項適應癥。

       臨床

       批準

       12、5月6日，CDE官網(wǎng)顯示，宜聯(lián)生物1類(lèi)新藥注射用YL217獲批臨床，用于經(jīng)病理學(xué)確診的晚期實(shí)體瘤，包括胃腸道、食管、胃食管結合部、胰腺或壺腹部腺癌和神經(jīng)內分泌腫瘤等。這是該藥首次在國內獲批臨床。YL217是一款基于宜聯(lián)生物TMALIN平臺構建的CDH17ADC，可在腫瘤細胞和腫瘤微環(huán)境中釋放有效載荷。目前YL217正在美國開(kāi)展臨床I期研究。

       13、5月6日，CDE官網(wǎng)顯示，百濟神州1類(lèi)新藥BGB-45035片新適應癥獲批臨床，擬開(kāi)發(fā)治療結節性癢疹。BGB-45035片是一款靶向IRAK4的蛋白降解劑（IRAK4CDAC），該產(chǎn)品此前于2024年8月首次在中國獲批IND，用于治療中重度特應性皮炎。

       14、5月8日，CDE官網(wǎng)顯示，士澤生物的異體通用“現貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞產(chǎn)品（XS228注射液）獲批注冊臨床試驗Ⅰ期及Ⅱ期，用于治療漸凍癥（即肌萎縮側索硬化癥/ALS/運動(dòng)神經(jīng)元癥/漸凍人癥）。此前于2025年2月，XS228注射液用于治療“漸凍癥”的IND申請已獲美國FDA批準開(kāi)展注冊臨床試驗。

       15、5月8日，CDE官網(wǎng)顯示，諾華1類(lèi)新藥PIT565獲批臨床，用于類(lèi)風(fēng)濕關(guān)節炎。PIT565是一種同類(lèi)首 創(chuàng )的CD3/CD19/CD2三抗，該藥最早于24年11月在國內申請臨床，25年1月首次獲批臨床，用于復發(fā)性和/或難治性B細胞惡性腫瘤。25年2月再次獲批臨床，用于系統性紅斑狼瘡，實(shí)現腫瘤到自免的跨界。

       優(yōu)先審評

       16、5月8日，CDE官網(wǎng)顯示，勃林格殷格翰的那米司特片（nerandomilast）擬納入優(yōu)先審評，適應癥為進(jìn)展性肺纖維化（PPF）。那米司特是一款first-in-class小分子磷酸二酯酶4B（PDE4B）抑制劑。2月10日，勃林格殷格翰針對PPF患者的Ⅲ期FIBRONEER-ILD研究達到其主要終點(diǎn)，即與安慰劑相比，第52周時(shí)用力肺活量（FVC）相對于基線(xiàn)的絕 對變化。

       17、5月8日，CDE官網(wǎng)顯示，麓鵬制藥的洛布替尼片（Rocbrutinib）擬納入優(yōu)先審評，適用于既往接受過(guò)布魯頓氏酪氨酸激酶（BTK）抑制劑治療的成人套細胞淋巴瘤（MCL）患者。洛布替尼是其自主研發(fā)的一款共價(jià)兼非共價(jià)BTK抑制劑，2024年8月，翰森制藥就洛布替尼簽署合作協(xié)議，獲得LP-168非腫瘤適應癥在中國的研發(fā)、注冊、生產(chǎn)及商業(yè)化的權益。

       研發(fā)

       臨床狀態(tài)

       18、5月6日，ClinicalTrials.gov官網(wǎng)顯示，Tagworks登記了一項評估TGW101對晚期實(shí)體瘤患者安全性、耐受性、藥代動(dòng)力學(xué)和初步療效的I期臨床研究（TGW101-101，NCT06959706）。TGW101是全球首個(gè)以Click-to-Release為核心機制開(kāi)發(fā)的ADC藥物，靶向非內化泛癌種靶點(diǎn)腫瘤相關(guān)糖蛋白72（TAG-72），有效載荷為MMAE。

       19、5月6日，藥物臨床試驗登記與信息公示平臺顯示，翰森制藥登記了一項在超重和肥胖受試者中評估每天一次口服HS-10501/HS-10501-2的有效性和安全性的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅱ期臨床研究。HS-10501是一款GLP-1R激動(dòng)劑，劑型為普通片劑。HS-10501-2劑型為緩釋片。

       臨床數據

       20、5月5日，Immutep Limited宣布，TACTI-003（KEYNOTE-C34）Ⅱb期臨床試驗B隊列患者取得了17.6個(gè)月的優(yōu)異中位總生存期（OS）。TACTI-003是一項多中心、開(kāi)放標簽、隨機、Ⅱ期臨床試驗，旨在研究可溶性L(fǎng)AG-3融合蛋白EftilagimodAlpha聯(lián)合帕博利珠單抗（PD-1單抗）用于不可切除的復發(fā)性或轉移性頭頸部鱗狀細胞癌(HNSCC)患者一線(xiàn)治療的有效性和安全性。

       21、5月6日，銳正基因宣布，基于非病毒載體的體內基因編輯藥物ART001在治療轉甲狀腺素蛋白淀粉樣變性（ATTR）的研究者發(fā)起的臨床研究（IIT）中獲得了優(yōu)異的臨床數據。截至目前，所有受試者均已完成72周隨訪(fǎng)。最新的臨床數據顯示，給藥72周后，高劑量組受試者的外周TTR蛋白較基線(xiàn)平均下降且依舊維持穩定在90%以上，個(gè)體下降最高可達95%。在72周臨床試驗中，ART001展現出優(yōu)異的有效性和安全性。

       22、5月6日，強生宣布，bota-vec治療X連鎖視網(wǎng)膜色素變性的Ⅲ期LUMEOS研究未能達到主要終點(diǎn)，主要終點(diǎn)評估的是患者在視覺(jué)引導下通過(guò)行動(dòng)能力評估迷宮的能力變化。2023年，強生以6500萬(wàn)美元的預付款從MeiraGTx收購了bota-vec。bota-vec利用腺相關(guān)病毒（AAV）將視網(wǎng)膜色素變性GTP酶調節蛋白（RPGR）基因的功能性拷貝傳遞到視網(wǎng)膜，這種基因在X連鎖色素性視網(wǎng)膜炎患者中發(fā)生突變。

       23、5月6日，遠大醫藥宣布，全資擁有附屬公司GrandMedicalPtyLtd.開(kāi)發(fā)的STC3141在中國開(kāi)展的用于治療膿毒癥的Ⅱ期臨床研究成功達到臨床終點(diǎn)。STC3141為遠大醫藥自主開(kāi)發(fā)的、擁有全球知識產(chǎn)權的、具有全新作用機制的小分子化合物，通過(guò)中和胞外游離組蛋白和中性粒細胞誘捕網(wǎng)來(lái)逆轉機體過(guò)度免疫反應造成的器官損傷，可用于多種重癥適應癥。

       24、5月6日，信達生物宣布，其研發(fā)的重組人血管內皮 生長(cháng)因子受體（VEGFR）和人補體受體1（CR1）融合蛋白依莫芙普注射液（研發(fā)代號：IBI302）在新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）受試者中為期一年的臨床Ⅱ期研究結果，結果顯示：IBI302組的整體獲益明確。長(cháng)間隔給藥潛力：在整個(gè)試驗周期，超過(guò)80%的IBI302組受試者能夠以Q12W給藥間隔維持視力獲益。

       25、5月7日，阿斯利康宣布，其與第一三共聯(lián)合開(kāi)發(fā)的德曲妥珠單抗（Enhertu）在一項具有里程碑意義的Ⅲ期DESTINY-Breast11研究中取得積極結果，該研究針對高風(fēng)險HER2陽(yáng)性早期乳腺癌患者，在新輔助治療時(shí)（手術(shù)前），Enhertu聯(lián)合THP（紫杉醇、曲妥珠單抗和帕妥珠單抗）相較于標準化療方案（劑量密集型多柔比星和環(huán)磷酰胺聯(lián)合THP，即ddAC-THP），顯著(zhù)提升了病理完全緩解（pCR）率，且具有統計學(xué)意義和臨床意義。

       26、5月7日，諾和諾德宣布，基于投資組合考慮，終止每周一次口服司美格魯肽的開(kāi)發(fā)。司美格魯肽是諾和諾德開(kāi)發(fā)的一款GLP-1R激動(dòng)劑，其中注射劑型已經(jīng)獲批2型糖尿病、肥胖、心血管事件二級預防、糖尿病腎病等適應癥，MASH適應癥也已提交上市申請；每日口服一次劑型已獲批2型糖尿病適應癥，肥胖適應癥已遞交上市申請。

       27、5月8日，星漢德生物宣布，HBV特異性TCR-T細胞療法SCG101公布臨床數據。數據顯示，SCG101在治療晚期HBV相關(guān)肝細胞癌（HCC）患者中展現出抗病毒和抗腫瘤雙效果。17名患者在接受單次SCG101輸注治療后，全部獲得血清乙型肝炎表面抗原（HBsAg）快速“斷崖式”下降，其中高達94%的患者在28天內降幅達到1.0–4.6log10。

       28、5月8日，GSK宣布，Ⅲ期臨床試驗GLISTEN取得了積極結果，Linerixibat可顯著(zhù)改善原發(fā)性膽汁性膽管炎(PBC)中的膽汁淤積性瘙癢（持續性瘙癢）。GLISTEN是一項雙盲、隨機、安慰劑對照的Ⅲ期臨床試驗（NCT04950127），旨在評估回腸膽汁酸轉運蛋白（IBAT）靶向抑制劑Linerixibat治療PBC患者膽汁淤積性瘙癢的療效和安全性。主要終點(diǎn)是使用數值評定量表(NRS)計算24周內每月瘙癢評分相對于基線(xiàn)的變化。

       29、5月9日，阿斯利康宣布，Imfinzi（度伐利尤單抗）方案在Ⅲ期臨床試驗POTOMAC中顯示出對高風(fēng)險非肌層浸潤性膀胱癌（NMIBC）患者無(wú)病生存期（DFS）具有統計學(xué)顯著(zhù)和臨床意義的改善。度伐利尤單抗是一種人源化的PD-L1單克隆抗體。

       交易及投融資

       30、5月6日，Alchemab Therapeutics宣布，與禮來(lái)就ATLX-1282達成許可協(xié)議，這是Alchemab針對肌萎縮側索硬化癥（ALS）和其他神經(jīng)退行性疾病開(kāi)發(fā)的創(chuàng )新候選藥物。此次交易總價(jià)值高達4.15億美元，包括未披露的預付款、潛在的發(fā)現、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化里程碑付款以及特許權使用費。根據協(xié)議條款，Alchemab將負責該項目的早期I期臨床試驗，之后禮來(lái)將主導所有進(jìn)一步的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化工作。

       31、5月7日，Nuevocor宣布，成功完成4500萬(wàn)美元B輪融資。該公司致力于開(kāi)發(fā)針對力學(xué)生物學(xué)異常所致心肌病的潛在療法。本輪融資由KurmaPartners、AngeliniVentures及弘暉基金（HLC）聯(lián)合投資，勃林格殷格翰風(fēng)險基金（BIVF）、EDBI、ClavystBio等老股東繼續投資。Nuevocor是一家處于IND階段的生物技術(shù)公司，正在開(kāi)發(fā)由異常力學(xué)生物學(xué)驅動(dòng)的遺傳性心肌病的新療法。

       32、5月7日，Imbria Pharmaceuticals宣布，完成5750萬(wàn)美元B輪融資。本輪融資由DeepTrackCapital領(lǐng)投，ANVentures、CatalioCapitalManagement和Cytokinetics等機構紛紛下注，現有股東RACapitalManagement和SVHealthInvestors則持續追加投資。Imbria主打一款核心管線(xiàn)產(chǎn)品Ninerafaxstat。這是一種新型心臟線(xiàn)粒體調節劑和部分脂肪酸氧化（pFOX）抑制劑。

       33、5月8日，羅氏制藥中國宣布，投資20.4億人民幣，并舉行了該投資項目的啟動(dòng)儀式。這筆投資將用于在滬新建生物制藥生產(chǎn)基地，旨在加強羅氏在中國的供應鏈和本地化生產(chǎn)布局。此次加碼投資，旨在通過(guò)加強羅氏在中國的供應鏈和本地化生產(chǎn)布局，全面強化端到端的完整醫藥價(jià)值產(chǎn)業(yè)鏈，彰顯了羅氏持續深耕中國、造福中國老百姓的長(cháng)期承諾。

       34、5月9日，明慧醫藥宣布，已與齊魯制藥達成一項獨家許可與合作協(xié)議，旨在大中華區（包括中國大陸、中國香港、中國澳門(mén)和中國臺灣）開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化其B7-H3 ADC（MHB088C）。 根據協(xié)議，齊魯制藥將獲得MHB088C在上述區域的獨家權利，明慧醫藥則有望獲得總額高達13.45億元人民幣的付款，其中包括2.8億元的首付款和近期里程碑付款，以及10.65億元人民幣的開(kāi)發(fā)、監管和銷(xiāo)售里程碑付款，以及高達兩位數的凈產(chǎn)品銷(xiāo)售分成。