2月9日，歐洲藥品管理局(EMA)宣布成立一個(gè)協(xié)調中心，這將是其努力將真實(shí)世界證據 (RWE) 納入歐洲藥品監管的關(guān)鍵。
據悉，EMA正在與Erasmus University Medical Center Rotterdam合作建立該中心，這個(gè)中心將成為更廣泛的數據分析和Real World Interrogation Network (DARWIN EU) 項目的一部分，以供應 EMA 本身和歐盟成員國監管機構要求的真實(shí)世界證據 (RWE) 。
EMA在真實(shí)世界數據領(lǐng)域的探索
早在2013年，EMA參與GetReal Initiative項目，致力于開(kāi)發(fā)出收集與綜合RWE的新方法，以便更早地用于藥品研發(fā)和醫療保健決策過(guò)程中。2014年，EMA啟動(dòng)了適應性許可試點(diǎn)項目，探索利用真實(shí)世界數據包括觀(guān)察性研究數據等用于監管決策的可行性。2017年，藥品局總部與EMA聯(lián)合成立大數據工作組，旨在使用大數據改進(jìn)監管決策并提高證據標準，其中RWE是大數據的一個(gè)子集，包括電子健康檔案、登記系統、醫院記錄和健康保險等數據。
此次，EMA有意通過(guò)DARWIN EU的建設將把歐洲的藥品監管網(wǎng)絡(luò )連接到所謂的European Health Data Space (EHDS)，該計劃旨在改善不同類(lèi)型健康數據的交換和訪(fǎng)問(wèn)。目標是組建一個(gè)真實(shí)世界健康數據源網(wǎng)絡(luò )，該網(wǎng)絡(luò )將提供來(lái)自歐洲各地的“有效且值得信賴(lài)的”RWE，例如疾病、患者群體以及藥物的使用和性能。
據報道，該協(xié)調中心將成為未來(lái) EHDS 的主要用戶(hù)，將開(kāi)展科學(xué)研究以回答 EMA 藥物審查過(guò)程中出現的研究問(wèn)題。這些將發(fā)表在歐盟的觀(guān)察研究目錄中。它還將維護一個(gè)真實(shí)世界數據源和元數據的目錄，用于醫藥監管活動(dòng)。
真實(shí)世界數據與真實(shí)世界證據
真實(shí)世界數據(RWD)是從多種來(lái)源定期收集到的與病人健康狀態(tài)和/或健康護理服務(wù)相關(guān)的數據。RWD來(lái)源廣泛，可以是以特定研究目的開(kāi)展的觀(guān)察性研究數據，可以是基于真實(shí)醫療條件開(kāi)展的干預性研究數據，也可以是非研究數據。數據來(lái)源包括電子病歷、電子健康檔案、醫保理賠數據、藥品和疾病登記、個(gè)人健康設備收集的信息、出生死亡登記、公共健康監測數據、區域化數據等。
真實(shí)世界證據 (RWE) 是指通過(guò)分析真實(shí)世界數據(RWD)產(chǎn)生的與醫療產(chǎn)品的使用及潛在獲益或風(fēng)險相關(guān)的臨床證據。
過(guò)去，RWE的定位主要是滿(mǎn)足上市后與藥物安全相關(guān)的監管要求。如今，RWE的應用已遠遠超過(guò)了藥物警戒的范疇，被包括監管機構、衛生技術(shù)評估機構、醫保支付方和醫生等在內的醫療健康行業(yè)不同利益相關(guān)方廣泛接受。
2016年12月，美國通過(guò)了《21世紀治愈法案》，鼓勵FDA開(kāi)展研究并使用真實(shí)世界證據支持藥物和其它醫療產(chǎn)品的監管決策，加快醫藥產(chǎn)品開(kāi)發(fā)。在該法案的推動(dòng)下，2017年至2019年期間，FDA先后發(fā)布了《使用真實(shí)世界證據支持醫療器械監管決策》《臨床研究中使用電子健康檔案數據指南》《真實(shí)世界證據計劃的框架》和《使用真實(shí)世界數據和真實(shí)世界證據向FDA遞交藥物和生物制品資料》。
真實(shí)世界研究
隨機對照臨床試驗（RCT）一般被認為是評價(jià)藥物安全性和有效性的金標準，但其研究結論外推于臨床實(shí)際應用時(shí)可能會(huì )面臨現實(shí)的挑戰，或者存在傳統的藥物臨床試驗可能難以實(shí)施或需高昂的時(shí)間成本等問(wèn)題。
真實(shí)世界研究(RWS)是對臨床常規產(chǎn)生的真實(shí)世界數據(RWD)進(jìn)行系統性收集并進(jìn)行分析，與隨機對照臨床試驗(RCT)是互補的關(guān)系，并不對立。兩者都需要科學(xué)合理的研究設計、試驗方案及統計方法等。不同的是，后者是來(lái)自于真實(shí)世界的臨床實(shí)踐，克服了高度控制的隨機對照試驗在代表真實(shí)世界中患者群體和治療方案的局限性。
近年來(lái)，如何利用真實(shí)世界證據評價(jià)藥物的有效性和安全性，已經(jīng)成為國內外藥物研發(fā)和監管決策中日益關(guān)注的熱點(diǎn)問(wèn)題。
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