全球性新冠疫情的暴發(fā)，讓mRNA技術(shù)進(jìn)入了疫情防控的應用領(lǐng)域。2020年12月，先后有兩款mRNA**獲得了FDA的緊急使用授權，開(kāi)始了在全球范圍內的免疫接種。這兩款**分別是由輝瑞/BioNTech開(kāi)發(fā)的BNT162、由Moderna開(kāi)發(fā)的的mRNA-1273。今年8月中旬，FDA正式批準了BNT162的上市申請，商品名為Comirnaty，用于在16歲及以上人群中使用預防新型冠狀病毒感染，這是FDA批準的全球首 款mRNA**。
mRNA**的市場(chǎng)規模
自接種以來(lái)，mRNA**已經(jīng)走向了全球120多個(gè)國家和地區。2021年第一季度，輝瑞BNT162的全球銷(xiāo)售額達到了35億美元，Moderna公司mRNA-1273**的這一成績(jì)約為17億美元。二者商業(yè)化表現出色，mRNA技術(shù)在**領(lǐng)域的初試啼聲即成為關(guān)注的焦點(diǎn)，業(yè)界普遍看好這項技術(shù)在制藥領(lǐng)域的未來(lái)應用潛力。
9月初，Nature Reviews Drug Discovery發(fā)表了一篇關(guān)于mRNA藥物市場(chǎng)分析的文章，對全球mRNA藥物的布局企業(yè)和研發(fā)進(jìn)展進(jìn)行了介紹，并對2035年的mRNA市場(chǎng)進(jìn)行了預測。按照預測，到2035年，mRNA藥物的市場(chǎng)規模會(huì )攀升到230億美元，其他mRNA**和治療性藥物會(huì )逐漸成熟，其他感染性疾病mRNA**比例占到30%，治療性**比例 32%，治療性mRNA藥物比例16%。
廣泛的潛在應用領(lǐng)域
從作用機制上看，mRNA技術(shù)達到了核酸水平，突破了傳統的大分子抗體藥和小分子化學(xué)藥的范疇，覆蓋了廣泛的潛在疾病領(lǐng)域，是極具開(kāi)發(fā)潛力的下一代創(chuàng )新療法。目前，這一技術(shù)正在日趨成熟，未來(lái)有望用于開(kāi)發(fā)其它傳染病**、腫瘤**、細胞療法、免疫調節、蛋白替代療法。
mRNA新冠**的成功應用使得這項技術(shù)走向了醫藥頂流，備受資本青睞。
過(guò)去一年來(lái)，數十億美元的資金正在流入mRNA**和相關(guān)療法的研發(fā)。根據印度研究公司Roots Analysis的數據，2020年全球對mRNA**和藥物開(kāi)發(fā)企業(yè)的投資超過(guò)52億美元，接近2019年的十倍，一場(chǎng)基因療法革命正在發(fā)生。全球正在開(kāi)發(fā)的基于mRNA技術(shù)的**和藥物療法達150多種，其中的大多數均處于早期動(dòng)物試驗階段，已通過(guò)人體試驗的療法超過(guò)30種。
除了上述兩款已經(jīng)接種的mRNA**之外，海外市場(chǎng)開(kāi)發(fā)**的還有賽諾菲/Translate Bio、葛蘭素史克/德國的CureVac公司；國內市場(chǎng)中，以復星醫藥為代表的制藥企業(yè)通過(guò)License in的方式布局了mRNA新冠**，而以艾博生物、嘉晨西海等為代表的另一類(lèi)公司通過(guò)自研/合作開(kāi)發(fā)的方式研發(fā)mRNA新冠**。
針對其他疾病領(lǐng)域的mRNA相關(guān)療法，吉利德和Gritstone正在合作開(kāi)發(fā)一種基于mRNA的用于治療HIV的免疫療法；Moderna與阿斯利康、Vertex 和默沙東簽署了合作伙伴關(guān)系協(xié)議，旨在開(kāi)發(fā)mRNA治療藥物；Translate Bio公司正在開(kāi)發(fā)一種可用于囊性纖維化治療的吸入性mRNA的藥物療法；國內的制藥公司基于mRNA技術(shù)平臺布局了腫瘤、傳染病、罕見(jiàn)病等領(lǐng)域的創(chuàng )新藥物及**。
mRNA療法的核心技術(shù)
從治療原理來(lái)看，mRNA**技術(shù)是將編碼抗原蛋白的mRNA直接注入人體細胞內，利用人體細胞產(chǎn)生蛋白抗原，從而激活人體的免疫反應。這種方式的優(yōu)點(diǎn)在于可呈遞多種抗原；且擴大產(chǎn)能更容易，不會(huì )與人體DNA整合，也沒(méi)有外源性病毒感染風(fēng)險。在**領(lǐng)域，mRNA分子的合成及大規模生產(chǎn)，是**研發(fā)的核心技術(shù)。
所用mRNA分子的長(cháng)度或者復雜性在很大程度上決定了的生產(chǎn)工藝的難易程度，優(yōu)秀的分子序列設計能夠提高mRNA在體內的留存和作用時(shí)間，降低免疫原性，也具備較高的技術(shù)壁壘。
與一般在肌肉部位注射使用的**不同，通常非**類(lèi)的mRNA療法需要將相應的mRNA分子遞送至目標治療部位。mRNA分子本身不穩定，易降解，需要在遞送載體的協(xié)助下跨越人體的層層生物屏障，并且要求制備成的產(chǎn)品免疫原性低、儲藏條件友好、效期合適。目前，全球擁有此類(lèi)遞送載體技術(shù)的公司寥寥，這類(lèi)技術(shù)是mRNA療法領(lǐng)域卡脖子的技術(shù)，有待于未來(lái)的進(jìn)一步突破。
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