1月8日，CDE官方網(wǎng)站顯示，諾華公司國內提交的TQJ230注射液臨床申請已獲得CDE的受理承辦，這款特異性靶向脂蛋白(a)升高反義藥物首創(chuàng )療法已經(jīng)開(kāi)啟了中國市場(chǎng)的上市進(jìn)程。
數據來(lái)源：CDE
特異性靶向脂蛋白(a)升高反義藥物
反義藥物是近些年來(lái)發(fā)展出來(lái)的一種全新的藥物設計方法，通常是指反義寡核苷酸，即根據堿基互補配對原則和核酸雜交原理人工合成的DNA或RNA單鏈片段，通過(guò)特異性地結合靶基因DNA或信使RNA來(lái)抑制基因表達。與傳統藥物直接作用于治病蛋白的方式相比，反義藥物作用于產(chǎn)生治病蛋白的基因 ，潛在的疾病應用領(lǐng)域廣闊，并兼具高選擇性、低毒的特點(diǎn)。
在體內，脂蛋白(a)是一種血液脂蛋白，高水平脂蛋白(a)極大地增加了患者冠心病、動(dòng)脈粥樣硬化、血栓和中風(fēng)發(fā)生的風(fēng)險。目前，全世界有數百萬(wàn)人患有脂蛋白(a)升高，臨床尚沒(méi)有特異性降低高脂蛋白(a)的治療方法，治療需求迫切。
TQJ230原名為AKCEA-APO(a)-LRx，采用Ionis公司先進(jìn)的配體結合反義（LICA）技術(shù)，可特異性靶向脂蛋白(a)升高，抑制其產(chǎn)生過(guò)程，用于心血管疾病的靶向治療。
Ⅱ期臨床結果積極
2018年9月，Ionis及其子公司Akcea制藥公布了AKCEA-APO(a)-LRx的Ⅱ期臨床研究結果，這項隨機、雙盲、安慰劑對照臨床試驗旨在評估不同劑量下，藥物對脂蛋白水平升高和心血管疾病患者的安全性和有效性，試驗的劑量范圍從從20mg到60mg不等，患者至少服藥6個(gè)月，主要的療效終點(diǎn)為L(cháng)p(a)在6個(gè)月與安慰劑相比的基線(xiàn)變化百分比。結果顯示，在所有劑量水平上，Lp(a)與安慰劑相比均有顯著(zhù)的劑量依賴(lài)性降低，且患者的安全性和耐受性良好。
同年11月，AKCEA-APO(a)-LRx的II期臨床研究結果在美國心臟學(xué)會(huì )（AHA）的年度大會(huì )進(jìn)行了展示，其針對心血管疾病患者脂蛋白(a)的降低效果引發(fā)了關(guān)注。
諾華引進(jìn)商業(yè)化合作
2019年2月，經(jīng)過(guò)Akcea制藥的授權，諾華公司獲得了TQJ230的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化相關(guān)權利。根據雙方的合作協(xié)議，Akcea制藥將獲得一筆1.5億美元的里程碑金，其中的50%將支付給母公司Ionis；諾華公司則負責TQJ230的進(jìn)一步開(kāi)發(fā)事宜，包括計劃中的全球III期心血管結局研究和監管批準之后的全球商業(yè)化活動(dòng)。
III期臨床已啟動(dòng)
按照計劃，諾華擬開(kāi)展一項TQJ230的III期心血管臨床研究，旨在解決Lp(a)患者群體對有效治療藥物的未滿(mǎn)足醫療需求。
目前，TQJ230注射液隨機、雙盲、多中心的III期臨床試驗已在ClinicalTrials中進(jìn)行了公示。公開(kāi)的信息顯示，該試驗將用于罹患心血管疾?。–VD）且伴有Lp(a)水平升高的患者，擬招募7680名受試者，TQJ230注射液組的劑量為80mg，整個(gè)試驗預計將在2024年4月初結束。
資料來(lái)源：ClinicalTrials
多方合作 推動(dòng)反義藥品管線(xiàn)商業(yè)化
2019年5月，由Ionis及其子公司Akcea制藥開(kāi)發(fā)的反義藥物Volanesorsen經(jīng)EMA批準上市，用于家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）成年患者控制飲食之外的輔助治療。
作為全球反義藥物開(kāi)發(fā)領(lǐng)域的領(lǐng)先公司，Ionis的產(chǎn)品管線(xiàn)中積累了不少First-in class或Best-in-class的藥物，該公司通過(guò)與各大制藥巨頭加強合作，積極推動(dòng)了旗下在研產(chǎn)品的商業(yè)化進(jìn)程。與諾華合作推動(dòng)TQJ230后期開(kāi)發(fā)是其產(chǎn)品開(kāi)發(fā)戰略的一部分，目前Ionis已經(jīng)與輝瑞、羅氏等巨頭先后達成了反義藥物的合作協(xié)議，未來(lái)將有望陸續見(jiàn)證多款該公司研發(fā)上市的反義藥物。
作者簡(jiǎn)介：小藥丸，制藥行業(yè)從業(yè)者，自媒體時(shí)代的文字搬運工，專(zhuān)注于制藥圈內的陰晴冷暖。
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