2003年以來(lái)，全球的孤兒藥市場(chǎng)迅速發(fā)展。根據湯森路透的調研數據，從2001年至2010年，全球孤兒藥的市場(chǎng)增長(cháng)率超過(guò)25.8%。業(yè)內預測，2022年孤兒藥的市場(chǎng)規模將占到全球藥物市場(chǎng)份額的21%?？焖僭鲩L(cháng)的市場(chǎng)空間、溫和的競爭環(huán)境以及多重利好的特殊政策等吸引了各大制藥巨頭對孤兒藥領(lǐng)域的早期布局。2016年，全球孤兒藥的銷(xiāo)售額為1140美元，銷(xiāo)售額位列榜首的來(lái)那度胺超過(guò)70億美元；在新藥的審批端，2016年FDA批準的孤兒藥增長(cháng)了6%，歐盟增長(cháng)了9%。
與國際市場(chǎng)中孤兒藥研發(fā)的火爆現狀相比較，目前國內的孤兒藥研發(fā)就顯得分外清冷孤獨。到目前為止，中國本土制藥企業(yè)在孤兒藥領(lǐng)域的原創(chuàng )性研發(fā)成果少之又少，深圳微芯 2015年上市的西達本胺是少有的個(gè)例。 中國是罕見(jiàn)疾病的人口大國，官方的數據顯示2016年我國罕見(jiàn)疾病人口總數超過(guò)1680萬(wàn)人，國內患者對于孤兒藥的需求主要依賴(lài)于進(jìn)口產(chǎn)品。即便如此，在目前全球已上市的大約為500種的孤兒藥之中，國內上市的數量占比還不到20%。另外，長(cháng)期以來(lái)，鑒于進(jìn)口藥品國內上市申請的冗長(cháng)途徑等因素，同一種孤兒藥在國內的上市時(shí)間通常都會(huì )比國外晚數年之久，而且價(jià)格不菲，國內罕見(jiàn)病患者群體對于孤兒藥的可及性需求難有保障。孤兒藥領(lǐng)域這種困境產(chǎn)生的原因是多方面的，突出表現為以下兩個(gè)方面：
臨床難
孤兒藥適用人群少，臨床試驗患者的招募難度很大，加上國內具備孤兒藥臨床試驗資格的機構匱乏，相比其他藥物，這類(lèi)藥物的臨床試驗難度很大，臨床試驗的成本也更高。
支付難有保障
絕大多數已在我國上市的孤兒藥都沒(méi)有被納入到醫保的范圍之內，而目前的很多孤兒藥都需要通過(guò)終生用藥的方式來(lái)控制和延緩病情，患者自身支付用藥的方式難以為繼。不少?lài)H制藥巨頭嘗試采用部分免費贈藥的方式，如拜耳的倍泰龍，然而頻頻出現虧損危機的商業(yè)模式到底能持續多久依然是一個(gè)很大的未知數。
從根本上來(lái)講，國內罕見(jiàn)病患者用藥需求的解決最終還是需要依靠國產(chǎn)孤兒藥研發(fā)能力的徹底提升。然而，短期之內，國內孤兒藥市場(chǎng)嚴重依賴(lài)進(jìn)口的情況暫時(shí)還不會(huì )有大的改變。只是，隨著(zhù)國內政策環(huán)境的改善，國內罕見(jiàn)病群體對于進(jìn)口孤兒藥的可及性正在增大。
從2016年開(kāi)始，CFDA陸續出臺政策，明確了孤兒藥的國內注冊申請可享受優(yōu)先審評審批待遇；2017年2月，新版醫保目錄發(fā)布，包括西那卡塞、利魯唑等在內的孤兒藥進(jìn)入了醫保目錄；2017年3月17日，CFDA發(fā)布《關(guān)于調整進(jìn)口藥品注冊管理有關(guān)事項的決定（征求意見(jiàn)稿）》，鼓勵境外未上市的新藥經(jīng)批準后在境內外同步開(kāi)展臨床試驗，進(jìn)口新藥上市申請不必等國外批準后才能在國內遞交；5月11日，CFDA總局發(fā)布了《關(guān)于鼓勵藥品醫療器械創(chuàng )新改革臨床試驗管理的相關(guān)政策》（征求意見(jiàn)稿），涉及到進(jìn)口藥品國內注冊申請的內容包括"申請人在境外取得的臨床試驗數據，符合中國藥品醫療器械注冊相關(guān)要求的，經(jīng)現場(chǎng)檢查后可用于在中國申報注冊申請"等內容。這些改變都體現出了國家對于罕見(jiàn)病用藥人群的關(guān)注，也預示著(zhù)孤兒藥領(lǐng)域政策改革的新階段。
相比而言，歐美國家具有相對健全的孤兒藥研發(fā)保障制度體系。孤兒藥激勵政策是多層次的，比如美國先后出臺了《孤兒藥法案》和《罕見(jiàn)病法案》，孤兒藥的研發(fā)企業(yè)可以全程享受臨床研究經(jīng)費的支持和稅收減免政策、上市申請的綠色通道以及上市后為期7年的市場(chǎng)獨占期等。我國孤兒藥現狀的改變并非一朝一夕，還有很長(cháng)的路需要走。盡管如此，接踵而至的藥品新政將顯著(zhù)縮短國內患者獲取全球最新藥品的時(shí)間，對孤兒藥領(lǐng)域是重大利好。
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