還有沒(méi)有百分百安全的療法？
12月25日晚，看到一則關(guān)于輝瑞被FDA暫停DMD基因治療的消息。不過(guò)搜遍FDA官網(wǎng)，未能找到該消息確切來(lái)源，也可能是搜索方法不對。但卻從其他渠道佐證了該信息的準確性。
美國知名生物類(lèi)網(wǎng)站GENENGNEWS官網(wǎng)以《After Patient Death, FDA Places Hold on Pfizer DMD Gene Therapy Trial》，“病人死亡后，FDA暫停輝瑞DMD基因治療試驗”為題，于2021年12月21日刊發(fā)。
https://www.genengnews.com/topics/genome-editing/gene-therapy/after-patient-death-fda-places-hold-on-pfizer-dmd-gene-therapy-trial/
隨后clinicalomics官網(wǎng)也以《Patient Death Results in FDA Hold on Pfizer Duchenne Muscular Dystrophy Gene Therapy Trial》，“患者死亡導致輝瑞暫停DMD基因治療試驗”為題，在2021年12月22日刊發(fā)。
https://www.clinicalomics.com/topics/precision-medicine-topic/gene-therapy/patient-death-results-in-fda-hold-on-pfizer-duchenne-muscular-dystrophy-gene-therapy-trial/
關(guān)于輝瑞這款基因治療，早在2020年10月1日，就在其官網(wǎng)有過(guò)介紹。這是獲得了FDA快速通道的，當時(shí)該藥物在靜脈給藥中有良好的耐受性，并且蛋白的表達水平持續了12個(gè)月，被各界抱以厚望。
https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/pfizer-receives-fda-fast-track-designation-duchenne
就DMD（杜氏肌營(yíng)養不良癥）這種病而言，患者通常因為肌肉衰退，壽命一般只能維持到二十多歲。在美國可能有上萬(wàn)人受該病困擾，是種伴X染色體隱性遺傳罕見(jiàn)病，發(fā)病者以男性為主。該藥物以重組腺相關(guān)病毒（rAAV）為載體，能對肌肉組織產(chǎn)生靶向作用。這對于一個(gè)會(huì )因呼吸衰竭等肌肉問(wèn)題死亡的病種來(lái)說(shuō)，無(wú)疑是有特殊針對性的藥物。
本身生物醫學(xué)界共識是AAV不會(huì )導致人類(lèi)疾病，作為基因載體治療有著(zhù)非常好的前景，甚至是最優(yōu)前景的。全球使用該載體的臨床試驗，也有數百項。此次死亡事件，會(huì )不會(huì )導致其他研究中斷，尚不得知。但很多情況下，資本市場(chǎng)對于此類(lèi)風(fēng)險是非常關(guān)注的，所以輝瑞股票這幾天也算是再起波瀾。
圖源 富途牛牛
方法學(xué)的一致性或者相似性，使得藥物研發(fā)過(guò)程中，經(jīng)常在不同企業(yè)，不同病種中出現“一榮俱榮，一損俱損”的狀況。4月份，因為有國外有腺病毒載體**接種者出現血栓，使得國內一款同樣原理的**企業(yè)股票股價(jià)大跌。這是人們對于新興技術(shù)的恐慌感，捧是因為它新，具有發(fā)展潛力；棄是因為太新，不知道會(huì )不會(huì )有潛在風(fēng)險。
早在1999年，腺病毒基因治療就差點(diǎn)被各界拋棄，當時(shí)因為一個(gè)患有嚴重鳥(niǎo)氨酸轉氨甲酰酶18歲少年臨床試驗后，出現免疫反應而死亡。我們知道面對一個(gè)出了人命的治療方法，監管部門(mén)做的第一步就是“暫停”，然后同類(lèi)方法的一律變的更嚴格。一度讓整個(gè)基因治療領(lǐng)域偃旗息鼓。
當然，作為有著(zhù)基礎，且臨床試驗已經(jīng)上路的研發(fā)機構而言，不論監管如何變嚴，都要繼續推動(dòng)發(fā)展，不然再好的成果也無(wú)法變現。不能因噎廢食，是研發(fā)機構對于風(fēng)險的態(tài)度。作為罕見(jiàn)病患者來(lái)說(shuō)，其實(shí)沒(méi)有太多的選擇，要么明確的等死，要么抱著(zhù)希望去試一試。后者也可能會(huì )更提前結束生命，但也會(huì )成為其他同類(lèi)患者的風(fēng)險控制點(diǎn)。人類(lèi)醫學(xué)史，就是以同類(lèi)的不幸作為契機來(lái)發(fā)展的。
輝瑞作為一個(gè)國際公司，研發(fā)罕見(jiàn)病藥物，一方面是社會(huì )責任，一方面也是自我能力驅動(dòng)。新藥的研發(fā)歷程，必定是迂回曲折的，甚至還會(huì )犯錯誤。但災難不應成為我們制藥企業(yè)選擇回避創(chuàng )新，只產(chǎn)仿制藥來(lái)盈利的理由。面對這些研發(fā)中的災難，民眾要給予企業(yè)一定的寬容態(tài)度；而資本方也要認清導向，避免快進(jìn)快退式的波動(dòng)，這樣其實(shí)會(huì )容易給企業(yè)研發(fā)壓力，使得新藥更加艱難。
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