在資本市場(chǎng)的風(fēng)云變幻中，北?？党傻墓蓛r(jià)漲幅無(wú)疑是令人矚目的現象級事件。
從今年年初的0.13港元低位起步，一路高歌猛進(jìn)，截至8月13日收盤(pán)，北?？党傻墓蓛r(jià)已飆升至2.1港元，較年初實(shí)現了超過(guò)15倍的驚人增長(cháng)，漲幅高達1515%。這一驚人的漲幅，成為資本市場(chǎng)熱議的焦點(diǎn)話(huà)題。
在醫藥行業(yè)競爭激烈、政策環(huán)境瞬息萬(wàn)變的當下，為何北?？党傻墓蓛r(jià)卻能一路飆升，成為資本市場(chǎng)的寵兒？
01
利好不斷
北?？党傻墓蓛r(jià)暴漲，主要得益于近期的雙重利好。
8月13日，北?？党尚寂c百洋醫藥達成股份認購協(xié)議，根據協(xié)議，百洋醫藥將以每股1.34港元的價(jià)格，斥資1億港元認購北?？党杉s74,971,468股新股份，認購完成后，其持股比例將發(fā)生顯著(zhù)變化，約占北?？党涩F有已發(fā)行股本的17.65%，及經(jīng)擴大后股本的14.99%。
圖片來(lái)源：北?？党晒傥?/p>
北?？党?/strong>作為國內罕見(jiàn)病領(lǐng)域的佼佼者，在罕見(jiàn)病藥物研發(fā)和商業(yè)化方面深耕多年，然而，國內支付環(huán)境對高價(jià)罕見(jiàn)病藥物的支持力度有限，導致其營(yíng)收增長(cháng)面臨一定壓力。
百洋醫藥則憑借其在創(chuàng )新品牌商業(yè)化平臺的深厚實(shí)力，在醫藥商業(yè)化領(lǐng)域有著(zhù)廣泛的渠道資源和強大的營(yíng)銷(xiāo)能力，此次合作無(wú)疑是優(yōu)勢互補的絕 佳典范。
此次戰略股權融資，對于北?？党啥砸饬x重大。一方面，能夠優(yōu)化其商業(yè)化業(yè)務(wù)模式，增強商業(yè)運營(yíng)實(shí)力；另一方面，加速已上市產(chǎn)品的市場(chǎng)滲透，進(jìn)一步提升市場(chǎng)競爭力。
該消息一經(jīng)發(fā)布，市場(chǎng)反應迅速而強烈，北?？党晒蓛r(jià)在8月13日開(kāi)盤(pán)后一路走高，截至當日收盤(pán)，漲幅高達25.75%，這一現象充分彰顯了市場(chǎng)對此次合作的高度認可和積極預期。
不僅如此，北?？党善煜庐a(chǎn)品亦是利好不斷。
2025年，國家醫保局首次設立“商保創(chuàng )新藥目錄”，并于7月11日正式啟動(dòng)申報工作。北?？党傻?款產(chǎn)品戈芮寧（注射用維拉苷酶β）、邁芮倍（氯馬昔巴特口服溶液）、海芮思（艾度硫酸酯酶β注射液）于8月12日通過(guò)初審，有望加速市場(chǎng)準入。
圖片來(lái)源：國家醫保局
戈芮寧：主要用于治療戈謝病。戈謝病是一種由于葡萄糖腦苷脂酶缺乏導致的遺傳性疾病，會(huì )引起多個(gè)器官系統的受累。戈芮寧作為酶替代療法，可補充患者體內缺乏的酶，改善患者的病情。
邁芮倍：一種用于治療阿拉杰里綜合征（ALGS）患者膽汁淤積性瘙癢的藥物。ALGS是一種罕見(jiàn)的遺傳性肝病，患者常出現膽汁淤積導致的嚴重瘙癢等癥狀。邁芮倍通過(guò)抑制回腸膽汁酸轉運蛋白，降低膽汁酸水平，從而緩解患者的瘙癢癥狀。
海芮思：北?？党蓮捻n國引進(jìn)的用于治療罕見(jiàn)病黏多糖貯積癥Ⅱ型的酶替代療法。黏多糖貯積癥Ⅱ型是一種罕見(jiàn)的遺傳性lysosomal storage disease，主要由于iduronate-2-sulfatase酶缺乏導致。海芮思通過(guò)補充患者體內缺乏的酶，改善患者的癥狀和生活質(zhì)量。
通過(guò)初審名單這一動(dòng)作，對于北?？党蓙?lái)說(shuō)意義重大。
首先，通過(guò)初審意味著(zhù)這3款產(chǎn)品的創(chuàng )新性和臨床價(jià)值得到了官方認可，為其未來(lái)的市場(chǎng)推廣奠定了堅實(shí)基礎。其次，假設進(jìn)入商保創(chuàng )新藥目錄，藥品將獲得商業(yè)保險的支持，患者用藥的經(jīng)濟負擔有望減輕，從而提高產(chǎn)品的可及性。
前有與百洋醫藥達成戰略合作協(xié)議并獲得戰略投資，后又迎來(lái)3款核心產(chǎn)品通過(guò)商保創(chuàng )新藥目錄初審的重磅消息，北?？党勺屖袌?chǎng)看到了其產(chǎn)品在創(chuàng )新性和臨床價(jià)值上的卓越表現，在罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)關(guān)注度和需求不斷攀升的當下，北?？党晒蓛r(jià)的飆升也在情理之中。
02
罕見(jiàn)病藥物黑馬
提到北?？党?，就不得不提其自主研發(fā)的戈謝病治療藥物——戈芮寧。
戈謝病是一種家族性遺傳疾病，由葡萄糖腦苷脂酶缺乏引起，導致葡萄糖腦苷脂在溶酶體中蓄積，引發(fā)肝脾腫大、貧血、血小板減少、骨痛等癥狀，嚴重時(shí)可能危及生命。
在北?？党墒讉€(gè)自主研發(fā)產(chǎn)品戈芮寧上市之前，戈謝病的治療方式有底物減少療法等藥物治療，比如米格魯司他、埃利格魯司他等，這些藥物口服給藥方便，患者依從性較高，但存在一些不良反應，如腹瀉、腹痛等。
特別是，對于一些脾臟嚴重腫大、引起壓迫癥狀或血小板極度減少的患者，可能會(huì )考慮進(jìn)行脾切除術(shù)。然而，脾切除術(shù)后患者免疫力會(huì )下降，感染風(fēng)險增加，且可能加速疾病的進(jìn)展，導致其他器官受累。
今年5月，戈芮寧的上市為戈謝病患者帶來(lái)了新的希望。
北?？党勺灾餮邪l(fā)的戈芮寧（注射用維拉苷酶β）獲得NMPA批準上市，用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長(cháng)期酶替代治療。
戈芮寧是國內 首個(gè)本土自主研發(fā)并進(jìn)入臨床應用的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法。大多數戈謝病患者為I型和III型，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。維拉苷酶β通過(guò)靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶。
戈芮寧的關(guān)鍵性臨床試驗于2024年8月取得積極頂線(xiàn)數據，是一項隨機、雙盲、劑量比較研究，旨在評估靜脈滴注維拉苷酶β每2周一次在初治戈謝病患者中的有效性、安全性和藥代動(dòng)力學(xué)，并設有開(kāi)放標簽的擴展期。
結果表明，該研究在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）都成功達到了其主要療效終點(diǎn)，即治療9個(gè)月后受試者脾臟體積較基線(xiàn)的平均縮小百分比。驗證了其在酶替代治療領(lǐng)域的有效性與安全性。
作為中國罕見(jiàn)病藥物第一股，北?？党沙艘呀?jīng)上市的3款商業(yè)化產(chǎn)品外，還擁有7個(gè)具有可觀(guān)市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，這些產(chǎn)品均針對一些較普遍的罕見(jiàn)疾病適應癥，比如亨特綜合征和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病A等疾病。
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圖片來(lái)源：藥智數據
03
結語(yǔ)
近來(lái)，北?？党稍诤币?jiàn)病藥物領(lǐng)域取得了顯著(zhù)的成就，其在研管線(xiàn)涵蓋了多種罕見(jiàn)病和罕見(jiàn)腫瘤疾病，展現了其在罕見(jiàn)病領(lǐng)域的深度布局和研發(fā)實(shí)力。
然而，罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)和商業(yè)化也面臨著(zhù)諸多挑戰。罕見(jiàn)病藥物的研發(fā)成本高昂，研發(fā)周期長(cháng)，技術(shù)難度大，且面臨著(zhù)政策法規、市場(chǎng)競爭等多方面的不確定性。此外，罕見(jiàn)病藥物的支付問(wèn)題也是一個(gè)重要的挑戰，由于患者群體小、藥物價(jià)格高、醫保覆蓋有限，一定程度上限制了藥物的可及性和市場(chǎng)推廣。
如何在罕見(jiàn)病藥物領(lǐng)域實(shí)現可持續的發(fā)展，為患者帶來(lái)更多希望，仍是一項復雜且需要多方協(xié)作的系統工程。
參考來(lái)源：
1.藥智數據
2.https://canbridgepharma.com/cn/pipeline-products/pipeline/#rare-diseasesId
3.https://mp.weixin.qq.com/s/vzZGZZ695m4Q30PWee-4VA
4.https://mp.weixin.qq.com/s/2n9ph_77xKw10wb7A4Vgcw
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