近日，深圳信立泰藥業(yè)股份有限公司（下稱(chēng)“公司”）收到國家藥品監督管理局核準簽發(fā)的受理通知書(shū)，公司引進(jìn)的創(chuàng )新基因編輯藥物 YOLT-101 注射液（下稱(chēng)“YOLT-101”）臨床試驗申請獲得受理。
YOLT-101 是公司從堯唐（上海）生物科技有限公司（下稱(chēng)“堯唐生物”） 引進(jìn)的靶向 PCSK9 堿基編輯藥物，擬開(kāi)發(fā)適應癥包括家族性高膽固醇血癥等。 YOLT-101 由包裹在脂質(zhì)納米顆粒（LNP）中的 YolBE（堿基編輯器）和引 導 RNA（gRNA）組成。YOLT-101 通過(guò) LNP 介導的肝臟靶向作用，經(jīng)肝臟細胞 表面的低密度脂蛋白受體（LDLR）介導的內吞進(jìn)入肝細胞，釋放堿基編輯器和 gRNA，兩者形成 YolBE-gRNA 復合體，靶向 PCSK9 基因特定序列，在特定位 點(diǎn)進(jìn)行堿基編輯，從而關(guān)閉基因表達，抑制 PCSK9 對 LDLR 的降解，增加 LDLR 與 LDL-C（低密度脂蛋白膽固醇）的結合，從而有效清除血液中 LDL-C，以期 最終達到治療家族性高膽固醇血癥的目的。 目前，在臨床實(shí)踐中，主要降膽固醇藥物包括他汀類(lèi)藥物、膽固醇吸收抑制 劑、PCSK9 抑制劑及其他降脂藥。PCSK9 靶點(diǎn)是一個(gè)經(jīng)典的膽固醇代謝相關(guān)基 因，一小部分人天然 PCSK9 基因具有功能缺失突變，大量人類(lèi)遺傳學(xué)研究數據 表明，攜帶 PCSK9 功能缺失突變的個(gè)體血液中 LDL-C 含量顯著(zhù)降低，對心血管 疾病有明顯的保護作用。近年來(lái)，臨床研究發(fā)現 PCSK9 單克隆抗體無(wú)論單獨應 用或與他汀類(lèi)藥物聯(lián)合應用均明顯降低血清 LDL-C 水平，同時(shí)可改善其他血脂 指標，并明顯增加心血管獲益?；诙囗椦C醫學(xué)研究，多個(gè)國內及歐美的血脂 指南或共識對 PCSK9 抑制劑進(jìn)行了推薦。 相比較現有 PCSK9 抗體、siRNA 藥物等治療方法，YOLT-101 作為 PCSK9 堿基編輯藥物，可在 DNA 水平編輯 PCSK9 基因的單個(gè)堿基，降低靶蛋白表達。 如能研發(fā)成功，將有望顯著(zhù)提高家族性高膽固醇血癥患者服藥依從性，為 FH 疾 病提供更便捷的全新治療選擇。該產(chǎn)品臨床申請獲得受理后，尚需獲得臨床試驗默示許可、按國家藥品注冊的相關(guān)規定和要求開(kāi)展臨床試驗，待臨床試驗成功后按程序注冊申報。根據普遍的行業(yè)特點(diǎn)，藥品研發(fā)周期長(cháng)、風(fēng)險較高，從臨床到上市受到多方面因素影響，存在不確定性，短期內對公司業(yè)績(jì)不會(huì )產(chǎn)生實(shí)際影響。公司將按規定對有關(guān)后續進(jìn)展情況及時(shí)履行信息披露義務(wù)，敬請廣大投資者理性投資，注意風(fēng)險。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
