中源協(xié)和細胞基因工程股份有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“公司”）全資子公司武漢光谷中源藥業(yè)有限公司（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“武漢光谷中源藥業(yè)”）近日收到國家藥品監督管理局核準簽發(fā)的關(guān)于VUM02注射液用于治療失代償期肝硬化的《藥物臨床試驗補充申請批準通知書(shū)》，同意本品按照變更后的臨床試驗方案開(kāi)展 Ib/II期臨床研究。
此外，武漢光谷中源藥業(yè) VUM02 注射液用于治療急性移植物抗宿主?。╝GvHD）近日獲得美國食品藥品監督管理局（以下簡(jiǎn)稱(chēng)“美國 FDA”）授予的孤兒藥資格認定，這是國內首 款針對治療急性移植物抗宿主病獲批美國 FDA孤兒藥認定的間充質(zhì)干細胞產(chǎn)品。同時(shí)也是 VUM02 注射液獲批的第二項美國 FDA 孤兒藥認定，第一項適應癥為特發(fā)性肺纖維化（具體詳見(jiàn)公司公告：2023-028）。
現將有關(guān)信息公告如下：
一、 藥物基本信息
（一）藥物名稱(chēng)：VUM02 注射液（人臍帶源間充質(zhì)干/基質(zhì)細胞注射液）
申請人：武漢光谷中源藥業(yè)有限公司
適應癥：失代償期肝硬化
劑型：注射劑
規格：5E7 個(gè)細胞（10 mL）/袋
注冊分類(lèi)：治療用生物制品 1 類(lèi)
申請內容：臨床試驗期間方案變更
受理號：CXSB2400108
通知書(shū)編號：2024LB00722
審批結論：
根據《中華人民共和國藥品管理法》及有關(guān)規定，經(jīng)審查，2024 年 9 月 18日受理 VUM02 注射液 為 已獲 得 批準的 藥 物 臨床 試 驗申請 （ 受 理號 ：CXSL2200586，臨床通知書(shū)編號：2023LP00239）的補充申請，此次藥物臨床試驗補充申請符合藥品注冊的有關(guān)要求，同意本品按照批準內容繼續開(kāi)展臨床試驗。批準內容如下：一項以標準療法為基礎治療評價(jià)VUM02注射液治療失代償期肝硬化患者的有效性和安全性的 Ib/II 期臨床研究。
（二）藥物名稱(chēng)：VUM02 注射液（人臍帶源間充質(zhì)干/基質(zhì)細胞注射液）
申請人：武漢光谷中源藥業(yè)有限公司
適應癥：急性移植物抗宿主?。╝GvHD）
申請編號：DRU-2024-10223
審批結論：根據美國《聯(lián)邦食品、藥品和化妝品法案》第 526 條，授予武漢光谷中源藥業(yè)有限公司人臍帶源間充質(zhì)干細胞（human umbilical cord-derived mesenchymal stem cells）用于治療急性移植物抗宿主?。╰reatment of acute graftversus-host disease）的孤兒藥資格。
二、藥物研發(fā)等情況
（一）失代償期肝硬化
VUM02 注射液（人臍帶源間充質(zhì)干/基質(zhì)細胞注射液）是我司擁有自主知識產(chǎn)權的現貨型細胞新藥，由經(jīng)篩選的健康新生兒臍帶組織通過(guò)體外分離、擴增、收獲、凍存后制備，在液氮條件下保存，有效期長(cháng)。該產(chǎn)品臨床擬用于治療失代償期肝硬化等疾病。本品治療失代償期肝硬化患者的前期臨床研究結果顯示，本品安全性、耐受性好，并展示了一定的有效性趨勢。此外，國內外已報道的間充質(zhì)干細胞治療肝硬化的相關(guān)研究也顯示，該療法安全性、耐受性良好，且可改善患者的長(cháng)期生存率和肝功能，可能是一種潛在有效的失代償期肝硬化新療法。（失代償期肝硬化等具體情況詳見(jiàn)公司公告：2023-004）
截至本公告日，全球尚未有用于治療失代償期肝硬化的同類(lèi)細胞藥物上市，研發(fā)進(jìn)展最快的同類(lèi)藥物仍處于臨床試驗階段。
截至 2024 年 10 月，公司對該項目的累計研發(fā)投入為人民幣 1,902.03 萬(wàn)元。
（二）急性移植物抗宿主?。╝GvHD）
VUM02 注射液（人臍帶源間充質(zhì)干/基質(zhì)細胞注射液）是我公司自主研發(fā)的冷凍保存型干細胞制劑，是由篩選的健康新生兒臍帶組織經(jīng)體外分離、擴增、收獲、凍存后制備的人臍帶源間充質(zhì)干細胞（UC-MSC）現貨型制劑。2023 年10 月 23 日，VUM02 注射液用于激素治療失敗的 II 度至 IV 度急性移植物抗宿主?。⊿R-aGvHD）適應癥獲得國家藥品監督管理局批準進(jìn)入臨床試驗（急性移植物抗宿主病等具體情況詳見(jiàn)公司公告：2023-038）。
國內外已報道的間充質(zhì)干細胞治療急性移植物抗宿主病的相關(guān)研究顯示，該療法安全性、耐受性良好，可從免疫調節、促進(jìn)組織修復等方面改善患者臨床癥狀和生存率，有望成為 aGvHD 患者一種潛在有效的治療方案。
截至本公告日，全球共兩款間充質(zhì)干細胞（MSC）產(chǎn)品獲批治療急性移植物抗宿主病，均為骨髓來(lái)源，分別為 Prochymal®（2012 年在加拿大和新西蘭獲批）和 Temcell®（2015 年在日本獲批）；國內尚未有用于治療該適應癥的同類(lèi)藥物上市。
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