近日，艾碼生物的“ER2001注射液”的IND申請已獲得受理。
ER2001注射液是其體內自組裝外泌體遞送（IVSAED）技術(shù)平臺的首 個(gè)產(chǎn)品。ER2001通過(guò)利用人體或動(dòng)物體的自身器官組織作為生物反應器，在體內被“加工”成為活性形式的siRNA，并組裝進(jìn)入“生物反應器”同步產(chǎn)生的中樞神經(jīng)系統靶向的內源外泌體中，經(jīng)外泌體分泌“運輸”到神經(jīng)元細胞，降解其中突變亨廷頓蛋白（mHTT）的mRNA，從而產(chǎn)生藥效。
外泌體既保護siRNA完成跨細胞和生物屏障的運輸，又具有良好的生物相容性。艾碼生物打造的第三代核酸遞送技術(shù)平臺保障了核酸藥物遞送的安全性，又避免了外泌體作為載體在體外生產(chǎn)的成本高、質(zhì)控難度大、易降解等難題。在臨床前研究中，該候選產(chǎn)品已經(jīng)展示出較好的治療潛力和安全性。
去年，ER2001注射液已經(jīng)獲得FDA授予的孤兒藥資格認定，用于治療亨廷頓舞蹈癥（HD）。
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