2024年2月22日，由成都金唯科生物科技有限公司（下稱(chēng)“金唯科”）自主研發(fā)的針對新生血管性年齡相關(guān)性黃斑變性（nAMD）基因治療I類(lèi)創(chuàng )新藥“JWK001注射液”的新藥臨床試驗(IND)申請順利獲得國家藥品監督管理局(NMPA)批準。
圖片來(lái)源：CDE官網(wǎng)
nAMD是一種嚴重影響視力甚至會(huì )導致失明的不可逆轉的眼科疾病，以黃斑區脈絡(luò )膜新生血管(CNV)或視網(wǎng)膜新生血管為主要病理特征，同時(shí)可能伴有視網(wǎng)膜水腫以及視網(wǎng)膜滲出、出血、瘢痕等改變，血管內皮生長(cháng) 因子(VEGF)已被證實(shí)在nAMD新生血管形成中具有重要作用。目前，濕性年齡相關(guān)黃斑病變已成為繼青光眼、白內障之后全球第三大致盲因素，全球患病人數不斷攀升。
JWK001注射液是第一個(gè)采用“兩質(zhì)粒包裝系統”的AAV基因治療新藥。金唯科自主研發(fā)的兩質(zhì)粒懸浮HEK293細胞包裝技術(shù)，大幅提升AAV包裝效率、降低生產(chǎn)成本。金唯科的CMC工藝穩定且成本低，在臨床階段以及商業(yè)化階段將具有非常明顯的優(yōu)勢，極大提升患者可及性。
基于自主開(kāi)發(fā)的“兩質(zhì)粒包裝系統”技術(shù)平臺，金唯科研發(fā)的多款AAV基因治療新藥正在四川大學(xué)華西醫院開(kāi)展IIT研究，適應癥包括眼科、遺傳代謝和神經(jīng)肌肉疾病。
JWK001注射液通過(guò)將攜帶全新自主設計的抗VEGF蛋白表達框的AAV載體，在視網(wǎng)膜細胞中持續高效表達抗VEGF蛋白。該基因治療手段可以避免傳統nAMD治療中存在的風(fēng)險，如反復玻璃體腔注射對眼組織的傷害、患者依從性差等，可實(shí)現一次治療，終身有效的目的。
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