2024年1月11日，勁方醫藥宣布GFH009（SLS009）近期再獲兩項美國食品藥品監督管理局（FDA）認定，目前GFH009相關(guān)療法治療復發(fā)/難治性外周T細胞淋巴瘤（PTCL）以及復發(fā)/難治性急性髓系白血?。ˋML）均獲得FDA快速通道資格認定與孤兒藥資格認定。針對兩項適應癥的臨床試驗分別在中國與美國開(kāi)展、并均進(jìn)入II期研究階段，I期及II期試驗中有多例患者觀(guān)察到完全或部分緩解、以及超越同類(lèi)靶向療法的安全性和療效。
由勁方主導的GFH009單藥治療復發(fā)/難治性PTCL試驗在近40家中心開(kāi)展，目前Ib期試驗已完成安全性確認并進(jìn)入II期研究；此前I期數據顯示GFH009可使PTCL等血液瘤患者體內MYC、MCL1等原癌基因表達顯著(zhù)降低至期望水平，其中4例PTCL患者觀(guān)察到臨床療效、包括1例持續治療超過(guò)66周且仍在繼續治療中。由勁方合作伙伴SELLAS生命科學(xué)主導的GFH009聯(lián)合維奈克拉、阿扎胞苷治療復發(fā)/難治性AML也已進(jìn)入II期試驗，并在安全劑量水平觀(guān)察到受試者獲得完全緩解，無(wú)劑量限制性毒性事件發(fā)生、且多例患者觀(guān)察到骨髓中原始細胞顯著(zhù)下降（≥50%）。
FDA快速通道認定旨在促進(jìn)治療嚴重疾病、解決重大未滿(mǎn)足醫療需求的新藥研發(fā)，此項資格認定有助于制藥企業(yè)更及時(shí)與FDA溝通交流研發(fā)問(wèn)題；制藥企業(yè)還可在提交上市申請時(shí)向FDA滾動(dòng)遞交新藥研究資料，加速藥物后續研發(fā)和批準上市。FDA孤兒藥資格認定則鼓勵企業(yè)針對罕見(jiàn)病或患者人群相對較小的適應癥開(kāi)發(fā)創(chuàng )新療法，政策支持包括研發(fā)資助、臨床費用的稅收抵減、NDA申請費用減免等，藥物針對該適應癥上市后可獲美國市場(chǎng)7年獨占權。
關(guān)于CDK9和GFH009
細胞周期依賴(lài)蛋白激酶（cyclin-dependent kinase, CDK）為一大類(lèi)絲氨酸/蘇氨酸激酶家族蛋白，在細胞周期調節和轉錄過(guò)程中扮演重要角色；CDK9活性與多種血液腫瘤、實(shí)體瘤患者總生存率呈現負相關(guān)。GFH009為強效、高選擇性小分子CDK9抑制劑，其單藥I期臨床試驗及臨床前實(shí)驗數據均入選2022 ASH壁報，單藥臨床試驗則顯示了GFH009的良好安全性，并在多例不同組織類(lèi)型的血液腫瘤患者中觀(guān)察到積極療效。
臨床前實(shí)驗數據顯示，通過(guò)特異性抑制CDK9蛋白，GFH009可降低下游原癌基因表達、抑制癌細胞的快速分裂和蛋白合成；并在原癌基因高度轉錄依賴(lài)性的腫瘤細胞中，抑制細胞關(guān)鍵信號通路、誘發(fā)細胞衰老和癌細胞死亡，且對CDK9蛋白的選擇性抑制率超過(guò)其他CDK亞型超過(guò)100倍。體外、體內藥效實(shí)驗還表明GFH009可顯著(zhù)抑制多種血液腫瘤細胞系的增殖，降低荷瘤動(dòng)物死亡率、顯著(zhù)延長(cháng)模型動(dòng)物的存活時(shí)間。
GFH009由勁方醫藥自主研發(fā)并申報臨床試驗，于2020年進(jìn)入中美多中心臨床研究。2022年，勁方與SELLAS生命科學(xué)集團就GFH009開(kāi)發(fā)達成戰略授權合作：SELLAS生命科學(xué)集團將作為獨家合作伙伴，獲得勁方醫藥新一代高選擇性CDK9小分子抑制劑GFH009注射劑在大中華區（包括中國大陸、香港、澳門(mén)、臺灣）之外的全球開(kāi)發(fā)和商業(yè)化權益。
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