根據各家企業(yè)公告，3款藥品/療法達臨床終點(diǎn)，1款療法在中國獲批！分別是阿斯利康的SGLT2抑制劑達格列凈、Alexion公司的長(cháng)效補體C5蛋白抑制劑Ultomiris、Argenx公司的靶向新生兒Fc受體的抗體療法Vyvgart、百濟神州的雙特異性抗體療法。
3款藥品/療法達臨床終點(diǎn)
阿斯利康：達格列凈達到3期臨床終點(diǎn)
阿斯利康公司宣布，其SGLT2抑制劑達格列凈（dapagliflozin，英文商品名Farxiga），在射血分數輕度降低或射血分數保留型心衰患者中進(jìn)行的3期臨床試驗中達到主要終點(diǎn)。新聞稿指出，結合此前在射血分數降低型患者中進(jìn)行的臨床試驗，這些結果顯示無(wú)論射血分數如何，達格列凈都會(huì )對心衰患者產(chǎn)生療效。
這項隨機雙盲，含安慰劑對照的3期臨床試驗DELIVER在LVEF超過(guò)40%的心衰患者中進(jìn)行，總計6263名患者進(jìn)入隨機化分組。試驗的具體數據將在未來(lái)舉行的醫學(xué)會(huì )議上公布。
Alexion公司：長(cháng)效補體C5蛋白抑制劑Ultomiris達到3期臨床終點(diǎn)
阿斯利康公司宣布，旗下Alexion公司開(kāi)發(fā)的長(cháng)效補體C5蛋白抑制劑Ultomiris（ravulizumab-cwvz），在治療視神經(jīng)脊髓炎譜系疾?。∟MOSD）的3期臨床試驗中達到主要終點(diǎn)，與外部安慰劑組相比，顯著(zhù)降低抗AQP4抗體陽(yáng)性的NMOSD患者的復發(fā)風(fēng)險。
補體蛋白C5處于補體級聯(lián)反應的末端，因此靶向這一蛋白可以調控所有3種不同通路激活的補體信號。在多種補體介導的免疫疾病中，補體介導的免疫反應攻擊患者自身的健康組織和細胞，導致不同組織和器官的損傷。抑制C5的活性可以抑制對自身的免疫攻擊，從而緩解疾病癥狀。
這項臨床試驗的結果顯示，中位治療時(shí)間為73周時(shí)，在接受Ultomiris治療的58名患者中沒(méi)有觀(guān)察到疾病復發(fā)，達到了試驗的主要終點(diǎn)。
Argenx公司：靶向新生兒Fc受體的抗體療法Vyvgart達到3期臨床終點(diǎn)
Argenx公司宣布，該公司靶向新生兒Fc受體（FcRn）的抗體療法Vyvgart（efgartigimod alfa-fcab）在治療免疫性血小板減少癥（ITP）的3期臨床試驗中達到主要終點(diǎn)，與安慰劑相比，獲得持續血小板緩解的患者比例顯著(zhù)提高。
Vyvgart是一款人IgG抗體片段，它通過(guò)與FcRn結合，降低血液循環(huán)中IgG自身抗體的水平。
試驗結果顯示，接受Vyvgart治療的ITP患者組中，21.8%（17/78）的患者達到血小板持續緩解標準，顯著(zhù)優(yōu)于安慰劑組（5%，p=0.0316）。Vyvgart還達到了一系列關(guān)鍵次要終點(diǎn)。
1款療法在中國獲批
百濟神州：雙特異性抗體療法在中國獲批，治療特定兒童白血病
百濟神州宣布，中國國家藥品監督管理局（NMPA）已批準倍利妥（注射用貝林妥歐單抗，英文商品名Blincyto）用于治療兒童復發(fā)或難治性（R/R）CD19陽(yáng)性的前體B細胞急性淋巴細胞白血?。ˋLL）。
倍利妥是由安進(jìn)（Amgen）公司開(kāi)發(fā)，百濟神州根據雙方于2020年達成的全球腫瘤戰略合作，獲得其在中國的授權。此次上市申請獲批是倍利妥在中國獲得的第二項批準。這一項用于兒童適應癥的新增生物制品上市許可申請（sBLA）是由百濟神州遞交。
倍利妥是一款雙特異性T細胞銜接分子（BiTE）免疫腫瘤療法，能夠與B系細胞表面表達的CD19抗原結合。BiTE分子通過(guò)促進(jìn)免疫系統發(fā)現及攻擊惡性腫瘤細胞能力進(jìn)而對抗癌癥。經(jīng)修改的分子旨在同時(shí)結合兩個(gè)不同的靶點(diǎn)，將T細胞（一類(lèi)能夠殺死被視為威脅的其他細胞的白細胞）與癌細胞并置。BiTE腫瘤免疫分子能夠促進(jìn)患者自身的T細胞與腫瘤特異性抗原結合，激活T細胞**潛能并導致癌癥細胞凋亡。
此前倍利妥獲得附條件批準用于治療成人復發(fā)或難治性CD19陽(yáng)性前體B細胞ALL患者，是基于在中國境外開(kāi)展的臨床試驗數據，以及在中國針對成人患者開(kāi)展的3期臨床試驗的期中分析結果。而此次其獲得附條件批準用于治療這一適應癥的兒童人群，是基于在中國境外開(kāi)展的研究數據以及中國成人患者的臨床數據。對于這一適應癥的完全批準，將取決于中國上市后研究的結果。
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
