罕見(jiàn)病，又稱(chēng)孤兒病，是一類(lèi)發(fā)病率極低疾病的總稱(chēng)。目前，世界各地對罕見(jiàn)病并沒(méi)有統一的界定，其中WHO把罕見(jiàn)病定義為患病人數占人口比例的0.65%~1%之間的疾病，美國將每年患病人數少于20萬(wàn)人（或發(fā)病人口比例<1/5000）的疾病定義為罕見(jiàn)病。而在我國，罕見(jiàn)病長(cháng)期以來(lái)并沒(méi)有明確的界定，2010年中華醫學(xué)會(huì )醫學(xué)遺傳學(xué)分會(huì )將患病率小于1/50萬(wàn)或新生兒發(fā)病率小于1/萬(wàn)為疾病定義為罕見(jiàn)病，2021年發(fā)布的《中國罕見(jiàn)病定義研究報告2021》又將單病種患者人數小于14萬(wàn)的疾病納入罕見(jiàn)病范疇。
罕見(jiàn)病的發(fā)病率雖低，卻是一門(mén)大生意。據悉，2020年全球罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)規模為1351億美元，2025年有望達到2430億美元。而2020年我國罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)規模約為24.3億美元，預計2025年將達到64億美元，2020年至2025年的年復合增長(cháng)率達37%。
我國罕見(jiàn)病藥物市場(chǎng)的快速發(fā)展除得益于企業(yè)的努力，更離不開(kāi)國家政策支持。我國罕見(jiàn)病藥物相關(guān)政策大致可分為三個(gè)階段：起步階段（1999~2015年）：主要集中于推進(jìn)罕見(jiàn)病新藥快速審評審批；探索階段（2015~2018年）：主要集中于促進(jìn)國內罕見(jiàn)病藥物研發(fā)以及推進(jìn)罕見(jiàn)病新藥、仿制藥、治療用醫療器械的快速審評審批；發(fā)展階段（2019年至今）：主要集中于系統化罕見(jiàn)病流行病學(xué)信息統計，規范化罕見(jiàn)病的臨床診療，鼓勵治療罕見(jiàn)病的新藥研制以及探索罕見(jiàn)病用藥保障機制。
縱觀(guān)這些政策，包括了罕見(jiàn)病藥物的各個(gè)方面，如研發(fā)、仿制、注冊、審批、報銷(xiāo)等。而且，隨著(zhù)這些政策的出臺，以及企業(yè)的努力，近幾年我國罕見(jiàn)病藥物獲批數量逐年攀升，覆蓋的疾病越來(lái)越廣。
而且，越來(lái)越多的罕見(jiàn)病藥物通過(guò)醫保談判進(jìn)入國家醫保。據悉，2019年至2021年每年新增7款罕見(jiàn)病藥物進(jìn)入國家醫保。
與此同時(shí)，我國還出現了多家專(zhuān)注于罕見(jiàn)病藥物的企業(yè)，如北?？党?、瑯鈺集團、應諾醫藥、北京科信必成等企業(yè)。值得一提的是，我國企業(yè)在罕見(jiàn)病藥物布局上，除了自主研發(fā)，還采取License-in模式。近年來(lái)，我國藥企已先后從多家藥企引進(jìn)多款罕見(jiàn)病藥物，例如北?？党蓮捻n國GC Pharma引進(jìn)Ⅱ型黏多糖貯積癥藥物艾度硫酸酯酶β、從Mirum公司引進(jìn)Alagille 綜合征藥物Maralixibat，瑯鈺集團從Rhythm Pharmaceuticals引進(jìn)罕見(jiàn)遺傳性肥胖病藥物Imcivree、從Bioprojet公司引進(jìn)發(fā)作性睡病藥物Wakix。
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