近日，百濟神州1類(lèi)新藥澤布替尼（Zanubrutinib，商品名：BRUKINSATM）的上市申請（受理號：CXHS1800024）已經(jīng)變更為"在審批"，預計近期將獲批上市，適應癥為復發(fā)/難治套細胞淋巴瘤（MCL）。
（資料來(lái)源：NMPA）
中國本土自主研發(fā)獲FDA批準的抗癌新藥
2019年12月，澤布替尼正式獲美國FDA批準上市，用于治療先前至少接受過(guò)一次治療的成年套細胞淋巴瘤（R/R MCL）患者。澤布替尼實(shí)現了零的突破，成為首個(gè)由中國本土自主研發(fā)，且基于中國患者臨床研究被FDA批準上市的抗癌新藥。
澤布替尼是一款新型強效BTK抑制劑，此次獲得FDA批準是基于兩項臨床試驗的有效性數據。在其中一項由北京大學(xué)腫瘤醫院牽頭開(kāi)展的治療復發(fā)/難治性MCL患者的多中心關(guān)鍵性Ⅱ期臨床試驗（BGB-3111-206）中，患者在接受澤布替尼治療后，總緩解率（ORR）達到84%，包括59%的完全緩解（CR），此項試驗的中位持續緩解時(shí)間（DOR）為19.5個(gè)月，中位隨訪(fǎng)時(shí)間為18.4個(gè)月。
復發(fā)/難治套細胞淋巴瘤（MCL）是一種罕見(jiàn)的難治型非霍奇金淋巴瘤，2019年美國預計約有7.42萬(wàn)新增非霍奇金淋巴瘤病例，MCL占其中的6%，約4452起。此前的治療主要基于免疫治療與化療的聯(lián)合方案，近年來(lái)BTK抑制劑成為新的治療方向。
兩款適應癥在國內提交NDA并獲優(yōu)先審評
2018年8月和10月，百濟神州分別向NMPA提交了澤布替尼治療復發(fā)/難治套細胞淋巴瘤（MCL）和慢性淋巴細胞白血病/小淋巴細胞淋巴瘤（CLL/SLL）的上市申請，這兩項申請都被CDE納入了優(yōu)先審評通道。筆者預計澤布替尼第2個(gè)適應癥CLL/SLL預計今年也將獲批。
（資料來(lái)源：CDE）
伊布替尼：全球暢銷(xiāo)BTK抑制劑，19年銷(xiāo)售額達80.8億美元
目前，全球共有3款BTK抑制劑上市，分別是強生/艾伯維的伊布替尼、阿斯利康的Acalabrutinib以及百濟神州的澤布替尼。
其中，只有伊布替尼在中國上市。伊布替尼屬于第一代BTK抑制劑，2019年全球銷(xiāo)售額80.8億美元，同比增長(cháng)30.0%，較2018年上升7位，擠入TOP10，成為全球暢銷(xiāo)BTK抑制劑。
伊布替尼于2017年在國內上市，適應癥為R/R CLL/SLL、R/R MCL。雖然伊布替尼已經(jīng)進(jìn)入國家醫保，但是其17010元每瓶的售價(jià)，MCL患者需每月自付7000元左右。
全球BTK抑制劑研發(fā)概況
（資料來(lái)源：諾誠健華招股書(shū)）
全球BTK抑制劑市場(chǎng)規模2030年將達到235億美元
淋巴瘤是涉及免疫系統淋巴囊腫的血液腫瘤癌癥。淋巴瘤可大致分為非霍奇金淋巴瘤（NHL）和霍奇金淋巴瘤（HL）。NHL由淋巴組織產(chǎn)生的異質(zhì)性惡性腫瘤組成，約占淋巴瘤的90%。
NHL可以根據癌細胞的來(lái)源，分類(lèi)為B細胞或T細胞或其他類(lèi)型的淋巴瘤。B細胞淋巴瘤約佔NHL的85%，包括涉及不同成熟或分化階段的B細胞的多種罕見(jiàn)疾病。B細胞淋巴瘤亦可分類(lèi)為侵襲性NHL，如瀰漫性大B細胞淋巴癌（DLBCL）、套細胞淋巴瘤（MCL）及伯基特氏淋巴瘤（BL），以及惰性NHL，如慢性淋巴細胞白血?。–LL）、小淋巴細胞白血?。⊿LL）、濾泡性淋巴癌（FL）、邊緣區淋巴瘤（MZL）、CNSL及WM。在全球及中國，最常見(jiàn)的NHL亞型是DLBCL、FL、MZL、CLL/SLL以及MCL。在所有NHL亞型中，DLBCL、MZL及FL是中國排名前三位的亞型，僅DLBCL約佔NHL發(fā)病率的40%。
治療淋巴瘤的傳統治療方法因特定疾病或組織學(xué)而各異，但一般包括化療、針對CD20的抗體及較少用到的放療。近來(lái)，治療淋巴瘤的新療法取得重大進(jìn)展，包括BTK抑制劑、PI3K抑制劑（idelalisib及copanlisib）及Bcl-2抑制劑（venetoclax）。分子靶向藥物較常規療法具有重大潛力，因分子靶向候選藥物的療效有所改善、較少副作用及耐受性較佳及患者滿(mǎn)意度較高。此外，一種基于細胞的療法YESCARTA獲批用于治療DLBCL。YESCARTA是一種針對CD-19的基因修飾自體T細胞的免疫腫瘤療法。
根據弗若斯特沙利文的分析，全球BTK抑制劑市場(chǎng)目前仍處在快速增長(cháng)期，并將在2030年達到235億美元的高峰。國內的BTK抑制劑市場(chǎng)更是仍然處在初期階段，未來(lái)還有很大的增長(cháng)空間。
（資料來(lái)源：諾誠健華招股說(shuō)明書(shū)）
作者簡(jiǎn)介：菜菜，上海交通大學(xué)藥學(xué)碩士，曾工作于科學(xué)技術(shù)情報研究所，現為藥監系統從業(yè)人員，擅長(cháng)解讀行業(yè)法規、藥研動(dòng)態(tài)等。
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