12月12日，CDE網(wǎng)站更新消息，和黃醫藥1類(lèi)新藥索凡替尼的上市申請被擬納入優(yōu)先審評，具體信息如下：
（資料來(lái)源：CDE）
索凡替尼是繼呋喹替尼后，和黃醫藥自主研發(fā)并申報上市的第2個(gè)1類(lèi)新藥。索凡替尼是國內首個(gè)因療效太好提前終止臨床試驗的創(chuàng )新藥，用于治療晚期非胰 腺神經(jīng)內分泌瘤（NET），開(kāi)啟了國內靶向治療非胰 腺神經(jīng)內分泌瘤的時(shí)代。
和黃醫藥第2個(gè)申報上市的1類(lèi)新藥
索凡替尼（Surufatinib）是一種可選擇性抑制與血管內皮生長(cháng)因子受體（VEGFR）和成纖維細胞生長(cháng)因子受體（FGFR）相關(guān)的酪氨酸激酶活性及集落刺激因子-1受體（CSF -1R）的口服候選藥物，成纖維細胞生長(cháng)因子受體（FGFR）是腫瘤增長(cháng)中起作用的蛋白質(zhì)的受體，而集落刺激因子-1受體（CSF-1R）參與阻斷腫瘤相關(guān)巨噬細胞活化的信號通路，它能庇護癌細胞免受T細胞的殺傷性攻擊。
索凡替尼是和黃醫藥第2個(gè)自主研發(fā)并申報上市的1類(lèi)新藥，也是和黃醫藥自主完成在中國的概念驗證試驗，并擴展到美國進(jìn)行臨床研究的第一個(gè)腫瘤候選藥物。
療效太好，提前終止Ⅲ期
和黃醫藥于2019年11月提交索凡替尼的上市申請，適應癥為晚期非胰 腺神經(jīng)內分泌瘤。
此次上市申請是基于成功的SANET-ep臨床研究數據。
SANET-ep是一項關(guān)于索凡替尼以晚期非胰 腺神經(jīng)內分泌瘤為適應癥的Ⅲ期關(guān)鍵性研究。2019年6月，該研究獨立數據監察委員會(huì )（IDMC）評估認為，共198名患者參與的中期分析成功達到無(wú)進(jìn)展生存期（PFS）這一預設主要療效終點(diǎn)，并提前終止研究。在國產(chǎn)新藥中，出現療效太好，提前終止Ⅲ期臨床的，索凡替尼應該是第一個(gè)。
研究結果表明，索凡替尼使有關(guān)疾病進(jìn)展或死亡率下降了67%，且總體上耐受性良好。根據研究者評估，索凡替尼治療組患者的中位PFS為9.2個(gè)月，與之相比，安慰劑組患者則為3.8個(gè)月。在所有亞組中均觀(guān)察到了索凡替尼的治療療效，并且這些治療療效得到了包括客觀(guān)緩解率（ORR）、疾病控制率（DCR）、到達疾病緩解的時(shí)間（TTR）、緩解持續時(shí)間（DoR）等次要療效終點(diǎn)指標的顯著(zhù)改善的統計數據的支持。
（資料來(lái)源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺）
開(kāi)啟了國內靶向治療非胰 腺神經(jīng)內分泌瘤的時(shí)代
神經(jīng)內分泌瘤（NET）起源于與神經(jīng)系統相互作用的細胞或產(chǎn)生激素的腺體。按照起源，神經(jīng)內分泌瘤通常分為胰 腺神經(jīng)內分泌瘤和非胰 腺神經(jīng)內分泌瘤。與其他腫瘤相比，神經(jīng)內分泌瘤患者的生存期相對較長(cháng)，因此，雖然神經(jīng)內分泌瘤發(fā)病率相對不高，但患者人群相對較大。
據估計，2018年美國神經(jīng)內分泌瘤患者約14.1萬(wàn)名，其中約有超九成為非胰 腺神經(jīng)內分泌瘤患者。在中國，2018年約有6.76萬(wàn)例神經(jīng)內分泌瘤新診斷病例。按照中國的發(fā)病率與流行率比例估算，中國或有高達30萬(wàn)名神經(jīng)內分泌瘤患者。據估計，在中國患有神經(jīng)內分泌瘤的患者中約有八成是非胰 腺神經(jīng)內分泌瘤患者。
目前在國內獲批的靶向治療藥物包括蘋(píng)果酸舒尼替尼（商品名：索坦）和依維莫司（商品名：飛尼妥），用于治療胰 腺神經(jīng)內分泌瘤或高度分化的非功能性胃腸道或肺神經(jīng)內分泌瘤。
和黃醫藥擁有索凡替尼在全球范圍內的所有權利，索凡替尼若順利獲批，將填補國內靶向治療非胰 腺神經(jīng)內分泌瘤的空白。
單藥以及聯(lián)用多個(gè)臨床試驗正在進(jìn)行中
與此同時(shí)，索凡替尼的其他適應癥研究也在進(jìn)展中。2019年3月，和黃醫藥啟動(dòng)了一項Ⅱ/Ⅲ期臨床試驗，旨在對比索凡替尼和卡培他濱治療一線(xiàn)化療失敗晚期膽道癌患者的療效和安全性，主要終點(diǎn)為OS。
因為索凡替尼具有抗腫瘤血管生成和免疫調節的雙重機制，它可能非常適合與其他免疫療法聯(lián)合使用。2018年11月-2019年9月，和黃醫藥達成了數個(gè)合作協(xié)議，以評估索凡替尼聯(lián)合PD-1單抗的安全性、耐受性和療效。其中包括與君實(shí)生物在全球共同開(kāi)發(fā)索凡替尼與拓益聯(lián)合療法的合作協(xié)議，及與信達生物在全球共同開(kāi)發(fā)達伯舒聯(lián)合療法的合作協(xié)議。
詳細信息請參閱"索凡替尼報產(chǎn) NET治療領(lǐng)域迎來(lái)首個(gè)國產(chǎn)靶向新藥上市申請"。
（資料來(lái)源：藥物臨床試驗登記與信息公示平臺）
獲美國孤兒藥資格
11月25日，和黃醫藥宣布索凡替尼（surufatinib）獲美國FDA授予的孤兒藥資格，用于胰 腺神經(jīng)內分泌腫瘤（NET）治療。如果孤兒藥資格經(jīng)FDA獲準上市，索凡替尼對此適應癥將獲得為期7年的市場(chǎng)獨占權。孤兒藥資格還可在美國帶來(lái)一定的開(kāi)發(fā)成本收益。
（資料來(lái)源：FDA）
和黃醫藥研發(fā)管線(xiàn)
（資料來(lái)源：和黃醫藥官網(wǎng)，更新時(shí)間：2019.9.30）
作者簡(jiǎn)介：菜菜，上海交通大學(xué)藥學(xué)碩士，曾工作于科學(xué)技術(shù)情報研究所，現為藥監系統從業(yè)人員，擅長(cháng)解讀行業(yè)法規、藥研動(dòng)態(tài)等。
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