一、 背景介紹
5月24日，諾華兩款重磅產(chǎn)品獲得了FDA的批準。一款為Zolgensma，該藥物為創(chuàng )新的基因療法，用于治療兩歲以下兒童脊髓性肌萎縮癥；另一款為Piqray， PI3K抑制劑，通過(guò)與氟維司群聯(lián)用，用于治療用于PIK3CA基因突變的HR+/HER2-晚期或轉移性乳腺癌患者。
二、 藥物介紹
Zolgensma
在介紹該款藥物之前，我們先來(lái)簡(jiǎn)單了解下基因療法?；蛑委熓侵笇⑼庠椿驅氚屑毎?，以糾正或補償缺陷和異?；蛞鸬募膊?，達到治療目的。與一般的藥物治療不同，基因治療藥物關(guān)注的是引起疾病的異?；?，而不僅僅是疾病本身。脊髓性肌萎縮癥（SMA）是一類(lèi)由脊髓前角運動(dòng)神經(jīng)元變性導致肌無(wú)力、肌萎縮的疾病?；颊呒顾鑳鹊倪\動(dòng)神經(jīng)細胞受到侵害后，會(huì )逐漸喪失各種運動(dòng)功能，甚至呼吸和吞咽，一種基因異常導致的疾病。它是導致嬰幼兒死亡的頭號遺傳性疾病。新生兒中的發(fā)病率約為1/6000-1/10000。主要分為Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ型，其中Ⅰ型最為嚴重，患兒多在2歲內死亡。該病已被中國《第一批罕見(jiàn)病目錄》收錄，對于該病的治療，目前僅有百健公司的基因療法藥物Spinraza，該藥于2019年2月獲得NMPA批準上市。Spinraza是一種反義寡核苷酸，通過(guò)鞘內注射給藥，將藥物直接遞送至脊髓周?chē)哪X脊液中，患者需要每月注射一次，使用不便，諾華Zolgensma改善了這方面的缺點(diǎn)。
2018年4月，諾華耗資87億美元收購了罕見(jiàn)病治療公司AveXis，擴充了其在基因治療和神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域的產(chǎn)品線(xiàn)。今年5月24日獲批的SMA基因療法新藥Zolgensma正是出自AveXis之手。該藥曾獲得FDA授予的突破性療法認定，孤兒藥資格和快速通道資格，被寄予厚望。其通過(guò)病毒載體將健康的人類(lèi)運動(dòng)神經(jīng)元存活基因（SMN）導入患者體內，讓患者可以生成正常的SMN蛋白，從而改善運動(dòng)神經(jīng)元功能和生存。臨床數據顯示，其能夠改善患者癥狀。與Spinraza相比，諾華的Zolgensma僅需一次靜脈注射給藥即可，具有較大的給藥優(yōu)勢。然而，該藥物令患者歡欣鼓舞的同時(shí)，其212萬(wàn)美元的治療費用也令業(yè)界震驚。
至此，SMA治療領(lǐng)域已有兩款基因治療藥物上市。羅氏在研治療SMA的小分子藥物Risdiplam，有望成為該領(lǐng)域的首個(gè)口服藥物，未來(lái)該病患者可能會(huì )有更多的選擇。
Piqray
磷脂酰肌醇-3-羥激酶（PI3K）信號通路如下，當PI3K被激活后，產(chǎn)生第二信使PIP3，與AKT和PDK1結合，從而使AKT活化，活化的AKT通過(guò)磷酸化多種酶、激酶和轉錄因子等下游因子，進(jìn)而調節細胞的功能。
Piqray是一款口服小分子α特異性PI3K抑制劑，通過(guò)抑制PI3K信號通路，從而實(shí)現抑制腫瘤細胞增殖的作用。另外，該藥物還是通過(guò)FDA實(shí)時(shí)腫瘤審評（RTOR）制度獲得批準的。RTOR是FDA去年在A(yíng)SCO會(huì )議上宣布的一項新的腫瘤藥審批政策，與優(yōu)先審評不同的是，RTOR項目需要企業(yè)申請，評估自身通過(guò)的可能性，然后隨著(zhù)項目的進(jìn)行，實(shí)時(shí)向FDA提供研究數據，從完成資料遞交到批準可能僅需要幾周的時(shí)間，大大縮短了審批時(shí)間。
藥物信息：
商品名：Piqray
通用名：alpelisib
分子式：C19H22F3N5O2S
分子量：441
諾華對于該款藥物申請了多個(gè)專(zhuān)利保護，具體見(jiàn)下表：
從上表可以看出，諾華最先申請的是該藥物的化合物結構及制備方法專(zhuān)利，對于該類(lèi)藥物來(lái)說(shuō)，化合物結構專(zhuān)利極為關(guān)鍵。諾華構建了以化合物結構為核心，不斷延伸至化合物用途、藥物組合物、化合物使用方法等方面，且申請的專(zhuān)利基本覆蓋到了大多數國家，通過(guò)中國同族專(zhuān)利分析可知，中國市場(chǎng)也是其重點(diǎn)關(guān)注的。
三、 小結
上文簡(jiǎn)單介紹了諾華被批準的兩款重磅產(chǎn)品。這些得益于諾華所構建的強大研發(fā)管線(xiàn)，其2018年年報披露，在2019~2022年之間要進(jìn)行60項新藥申請，目前在研的有20多個(gè)潛在重磅產(chǎn)品，2018年研發(fā)投入90.74億美元，諾華在2018年的全球藥企排名中位于第四位。諾華研發(fā)領(lǐng)域廣、產(chǎn)品線(xiàn)豐富、研發(fā)投入高，在未來(lái)將會(huì )有更多的產(chǎn)品獲批。
作者簡(jiǎn)介：W&D，醫藥行業(yè)從業(yè)人員，對立項調研、專(zhuān)利檢索分析、醫藥行業(yè)動(dòng)態(tài)、醫藥新技術(shù)新方法感興趣，希望通過(guò)自己的寫(xiě)作，與大家分享、探討醫藥行業(yè)變化。
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