一直以來(lái)，美國FDA的宗旨和職責是確保美國市場(chǎng)上銷(xiāo)售的食品,化妝品,藥品,生物制劑,醫療器械等產(chǎn)品的安全和有效。在過(guò)去很長(cháng)一段時(shí)間，世界各國藥監系統在審評藥品過(guò)程中，往往從監管者角度和被監管者角度思考問(wèn)題，而很少考慮藥品的最終用戶(hù)的需求和感受。雖然近10年以來(lái)，在歐美很多藥品的研發(fā)工作和審評工作中越來(lái)越強調對患者感受和需求的重視，但是患者還沒(méi)有成為藥品研發(fā)和審評環(huán)節的主角。
FDA指南的簡(jiǎn)介
2017年5月，FDA公布了要發(fā)布一系列以患者為中心的藥物開(kāi)發(fā)（PFDD）指南的計劃， PFDD是一個(gè)“FDA 使用患者體驗數據很可能反應其監管的廣泛疾病以及 PFDD 的科學(xué)和發(fā)展狀況不斷變化”的領(lǐng)域,它從患者對自身疾病的經(jīng)驗、觀(guān)點(diǎn)、需求出發(fā)，將患者需求納入藥物開(kāi)發(fā)和審評中，以求為患者提供更好的真實(shí)世界療效的系統性方法。該計劃是FDA根據《21世紀治愈法案》第3002條制定的指南計劃，根據法規規定，FDA計劃目標是在五年內制定一個(gè)或多個(gè)關(guān)于收集患者體驗數據以及在藥物開(kāi)發(fā)中使用此類(lèi)數據和相關(guān)信息的指南。目前該計劃的四份指南已全部發(fā)布，這些指南可協(xié)助申辦人收集和整合可納入監管決策的患者體驗信息，從而更好地為醫療產(chǎn)品開(kāi)發(fā)和監管決策提供信息。這4個(gè)指南如下：
指南1：Patient-Focused Drug Development: Collecting Comprehensive and Representative Input（以患者為中心的藥品開(kāi)發(fā):為預期的患者人群收集準確且有代表性的患者體驗數據的方法）-FDA在2018年6月發(fā)布最終指南。
指南2:Patient-Focused Drug Development: Methods to Identify What Is Important to Patients（以患者為中心的藥物開(kāi)發(fā): 確定與疾病/癥狀和治療負擔相關(guān)的對患者產(chǎn)生重要影響的內容的途徑）-FDA在2022年2月發(fā)布最終指南。
指南3 : Patient-Focused Drug Development: Selecting, Developing or Modifying Fit-for-Purpose Clinical Outcomes Assessments（以患者為中心的藥物開(kāi)發(fā):?選擇、開(kāi)發(fā)或修改符合目的的臨床試驗結果評價(jià)（COA）以判別對患者重要的結果的方法）-FDA在2022年6月發(fā)布指南草案。
指南4:Patient-Focused Drug Development: Incorporating Clinical Outcome Assessments Into Endpoints for Regulatory Decision-Making（以患者為中心的藥物開(kāi)發(fā)：將臨床結果評價(jià)納入監管決策的終點(diǎn)）”-FDA在2023年 4 月 5 日發(fā)布指南草案。
FDA在指南1中主要討論了在計劃收集患者體驗數據時(shí)可以使用的采樣方法。在決定從誰(shuí)那里獲得體驗數據（包括定義目標人群和制定采樣策略）時(shí)，它還提供了潛在研究問(wèn)題和方法之間關(guān)系的一般概述。
FDA在指南2中討論了從指南1中確定的個(gè)體那里獲取信息的方法，收集關(guān)于癥狀的哪些方面、疾病的影響以及其他問(wèn)題對患者很重要的信息。它討論了如何進(jìn)行定性研究的最 佳實(shí)踐，包括進(jìn)行訪(fǎng)談、制定訪(fǎng)談指南、選擇調查問(wèn)題類(lèi)型以及收集人口統計和調查信息的考慮因素。它還討論了調查方法和定性研究主題，以幫助避免誤導性的結果，例如無(wú)意中啟動(dòng)患者，從而導致結果不能很好地代表對患者重要的內容。
FDA在指南3中主要討論了選擇、修改、開(kāi)發(fā)以及驗證臨床結果評估的方法，以衡量臨床試驗中對患者重要的結果。
FDA在指南4中闡述了可用于收集、捕獲、存儲和分析臨床結果評估（COA）數據的方法、標準和技術(shù)。該指南還闡述了將COA更好地納入終點(diǎn)的方法，這些終點(diǎn)被認為對監管決策非常穩健。這包括在基于COA的終點(diǎn)中定義有意義的變化的方法以及對結果的解釋。該指南包括納入患者經(jīng)驗的監管提交所需的格式和內容信息，特別是COA數據。
對中國藥品監管的影響
自2019年以來(lái)，中國修訂了《藥品管理法》并重新構建藥品監管體系。在其中，加強加快對ICH指導原則的轉化和利用工作。同時(shí)，對于歐美優(yōu)秀指南也加快的吸收和轉化工作?；谶@樣的行業(yè)背景和大趨勢，預測如下：
第一．在NMPA以后制定相關(guān)政策和指導原則時(shí)，會(huì )逐步加強對于患者利益組織的建議采納。EMA在獸藥監管政策制定中，會(huì )采納動(dòng)物福利組織的建議，而中國在這方面的工作，還有較長(cháng)一段路要走。
第二．在以后涉及藥品監管立法和配套法規、指南起草和修訂過(guò)程中，逐步強化對患者利益和患者需求的考慮。
第三．預測上述FDA指南被中國藥監系統所吸收和轉化，會(huì )在2024年-2025年之間完成。
第四．這些工作的綜合推動(dòng)，會(huì )對臨床試驗開(kāi)展和研發(fā)項目立項，產(chǎn)生一定的影響。
作者簡(jiǎn)介：zhulikou431，高級工程師、PDA會(huì )員、ISPE會(huì )員、ECA會(huì )員、PQRI會(huì )員、資深無(wú)菌GMP專(zhuān)家，在無(wú)菌工藝開(kāi)發(fā)和驗證、藥品研發(fā)和注冊、CTD文件撰寫(xiě)和審核、法規審計、國際認證、國際注冊、質(zhì)量體系建設與維護領(lǐng)域，以及無(wú)菌檢驗、環(huán)境監控等領(lǐng)域皆具有較深造詣。近幾年開(kāi)始著(zhù)力關(guān)注制藥宏觀(guān)領(lǐng)域趨勢分析和制藥企業(yè)并購項目的風(fēng)險管理工作。
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