2025年8月15日，專(zhuān)注于內分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng )新型生物醫藥公司維昇藥業(yè)（VISEN Pharmaceuticals）首次公布每周一次那韋培肽（navepegritide，TansCon CNP）中國2期（ACcomplisH China）完整臨床試驗的主要研究數據。52周時(shí)雙盲期試驗達到主要療效終點(diǎn)，研究結果顯示，以100 μg/kg/周劑量的那韋培肽治療，受試者的年化生長(cháng)速率（AGV）顯著(zhù)高于未治療組（安慰劑組）（組間差異為 1.180 厘米/年，P=0.018） ；所有受試者繼續參加開(kāi)放擴展階段（OLE）試驗，以100 μg/kg/周劑量的那韋培肽繼續治療，試驗數據顯示，至104周受試者ACH特異性身高Z評分*得到持續改善。該結果在貴陽(yáng)舉行的第二十四屆兒科內分泌遺傳代謝病學(xué)術(shù)會(huì )議（CSPEM 2025）上公布。
ACcomplisH China 2期臨床試驗是一項隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗，在全國6個(gè)研究中心展開(kāi)。該研究旨在軟骨發(fā)育不全（ACH）兒童中評估每周一次那韋培肽皮下給藥的安全性和療效，招募了 24名來(lái)自中國的 2 至 10 歲ACH兒童，包括 50 ?g CNP/kg/周和100 ?g CNP/kg/周兩個(gè)劑量隊列，每個(gè)隊列入組了 12 名兒童。試驗的關(guān)鍵結果顯示主要療效終點(diǎn)達成，即受試者以100 ?g CNP/kg/周劑量治療 52周時(shí)年化生長(cháng)速率（AGV）為5.939厘米/年，顯著(zhù)高于安慰劑組（4.760厘米/年）。開(kāi)放擴展階段所有受試者繼續以該劑量治療直至104周，患者ACH 特異性身高 Z 評分從OLE基線(xiàn)0.050升高至104周0.199，較基線(xiàn)提高了+0.149，同時(shí)上半身/下半身比例持續改善（降低）。那韋培肽總體安全且耐受性良好，中國2期臨床試驗的預設分析結果與Ascendis Pharma全球2期研究結果一致。
維昇藥業(yè)擁有那韋培肽在大中華區的獨家開(kāi)發(fā)、生產(chǎn)和商業(yè)化權利。該藥物由Ascendis PharmaA/S所有并在全球范圍內開(kāi)發(fā)，目前其治療軟骨發(fā)育不全患兒的新藥申請（NDA）已獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）受理，并被給予優(yōu)先審評資格。那韋培肽已同時(shí)獲得美國食品和藥品監督管理局和歐盟委員會(huì )授予的孤兒藥資格認定。國家衛生健康委員會(huì )于 2023年9月20日宣布，軟骨發(fā)育不全（ACH）等 86種罕見(jiàn)疾病納入國家第二個(gè)罕見(jiàn)病目錄，這86種疾病覆蓋了包括血液學(xué)、皮膚學(xué)和兒科等17個(gè)醫學(xué)疾病領(lǐng)域。與此同時(shí)，我們很高興地看到近年來(lái)國家藥品監督管理局在國內罕見(jiàn)病藥物審評、審批的數量和進(jìn)度上均有明顯的提升，共同為罕見(jiàn)病的可診、可治、可及而努力。
關(guān)于軟骨發(fā)育不全
軟骨發(fā)育不全是骨骼發(fā)育不良的最常見(jiàn)類(lèi)型，全世界范圍內約有 25 萬(wàn)人受其影響。軟骨發(fā)育不全可導致嚴重的骨骼并發(fā)癥和合并癥。例如，骨骼發(fā)育異?？梢詫е滤吆粑鼤和?，下腰段脊髓受沖擊導致慢性背部和腿部疼痛，以及頸髓壓迫導致嬰兒猝死等。咽鼓管異常引起的慢性耳部感染可導致聽(tīng)力喪失和語(yǔ)言發(fā)育遲緩。
軟骨發(fā)育不全是由成纖維細胞生長(cháng)因子受體3（FGFR3）基因中的常染色體顯性激活突變引起的，該突變導致FGFR3和CNP信號通路的作用失衡。臨床前和臨床數據表明，CNP 通路刺激生長(cháng)發(fā)育。補充CNP 可抵消FGFR3下游突變的影響，從而可以促進(jìn)骨骼的生長(cháng)。
關(guān)于維昇藥業(yè)
維昇藥業(yè)是專(zhuān)注于內分泌相關(guān)治療領(lǐng)域的創(chuàng )新型生物醫藥公司，致力于以更具人性關(guān)懷的創(chuàng )新療法，讓內分泌患者享有更好的治療過(guò)程與療效，以實(shí)現向往的生活。維昇藥業(yè)以患者需求為先，致力于提供同類(lèi)首 創(chuàng )（First in Class）或同類(lèi)最優(yōu)（Best in Class）的內分泌疾病產(chǎn)品和治療方案。治療領(lǐng)域包括成人內分泌、兒童內分泌以及內分泌罕見(jiàn)病。
資料來(lái)源：1.維昇藥業(yè)
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