2020年7月，上海邦耀生物科技有限公司（簡(jiǎn)稱(chēng)“邦耀生物”）與中南大學(xué)湘雅醫院合作，成功完成了亞洲首例通過(guò)基因編輯技術(shù)治療地中海貧血癥（簡(jiǎn)稱(chēng)“地貧”）的臨床試驗。在該項臨床研究中，兩例接受治療的患者分別為7歲和8歲的輸血依賴(lài)型重型β地貧男孩，在接受治療后均成功擺脫輸血依賴(lài)；值得一提的是，其中一位男孩（化名“希?！保┦鞘澜缟鲜孜煌ㄟ^(guò)CRISPR基因編輯技術(shù)治愈的β0/β0型重度地貧患者——這種類(lèi)型是β-地中海貧血中最嚴重的類(lèi)型。
至今5年過(guò)去了，邦耀生物宣布，這位全球首例接受CRISPR基因編輯療法（邦耀生物管線(xiàn)代號：BRL-101）治療的β0/β0型重度地貧患者，已連續擺脫輸血依賴(lài)超過(guò)五年。從終身無(wú)法脫離輸血袋到自由奔跑，他的生活徹底改變。這標志著(zhù)基因編輯治療遺傳性血液疾病的一項重大里程碑。
BRL-101治愈的首例地貧患兒“希?！钡慕谏钫?/p>
01 從“百萬(wàn)寶寶”到自由奔跑：希希的重生之路
2013年，希希，出生在湖南，僅9個(gè)月大時(shí)就被確診為最嚴重的β0/β0型重度地貧。這意味著(zhù)他需要終生定期輸血和除鐵治療才能維持生命，沉重的醫療負擔讓他成為“百萬(wàn)寶寶”，也讓家庭陷入絕望——尋找全相合造血干細胞移植配型難如登天。
2020年，已經(jīng)7歲的希希命運被改寫(xiě)。希希的主治醫生、中南大學(xué)湘雅醫院的付斌教授帶來(lái)了一項革命性臨床研究的消息：邦耀生物正在開(kāi)展利用CRISPR基因編輯技術(shù)（管線(xiàn)代號：BRL-101）治療重型地貧的研究。抱著(zhù)最后一線(xiàn)希望，希希父母毫不猶豫地同意參與，希希由此成為全球首例接受CRISPR基因編輯治療的β0/β0型重度地貧患者。
整個(gè)治療過(guò)程令人驚喜：僅僅56天后，希希便成功“脫貧”——徹底擺脫了輸血依賴(lài)！如今，5年過(guò)去了，滿(mǎn)12周歲的希希即將升入初中。希希父母感慨萬(wàn)分：“沉積在心里的大石頭終于落地了！生活充滿(mǎn)希望?？粗?zhù)希希每天充滿(mǎn)活力，我們無(wú)比幸福。感謝付斌教授和邦耀生物的科學(xué)家們，給了寶貝重生！”
這項臨床實(shí)驗的研究者（PI ）付斌教授表示：“希希得到BRL-101基因治療后的恢復情況非常理想！僅2個(gè)月內就脫離輸血，血紅蛋白持續保持在正常范圍。并且治療過(guò)程安全，沒(méi)有發(fā)生嚴重合并癥，也沒(méi)有明顯的慢性合并癥，外表生長(cháng)完全正常。近期隨訪(fǎng)顯示，希希和另一名同期接受基因治療的男孩望望（化名）的身體各項指標都很好，血紅蛋白已達140g/L左右，孩子們得到了健康成長(cháng)。這項臨床項目的成功實(shí)施，離不開(kāi)邦耀生物公司已處于世界領(lǐng)先水平的基因編輯技術(shù)。這是科技的勝利，更是對患者苦難的回應，不斷突破‘不可能’的邊界?！?/p>
希希與付斌教授往年合照
從7歲到如今健康的12歲，希希興奮地表達自己的夢(mèng)想：“希望好好讀書(shū)，長(cháng)大后當醫生，像付伯伯一樣幫助更多人?！?/strong>
02 科學(xué)突破：基因療法打破“配型無(wú)望”困境
地中海貧血是一種因珠蛋白基因缺陷導致血紅蛋白合成障礙的遺傳性血液病，重型患者生存質(zhì)量極差。傳統根治方法依賴(lài)異基因造血干細胞移植，但面臨費用昂貴和配型極其困難兩大難題，且有移植排斥、移植物抗宿主?。℅VHD）、感染等高風(fēng)險。
邦耀生物BRL-101基因療法的出現帶來(lái)了曙光。其原理與全球首 款上市的CRISPR療法CASGEVY?類(lèi)似：利用CRISPR基因編輯BCL11A位點(diǎn)對患者的造血干細胞進(jìn)行基因修飾，修飾后的造血干細胞回輸到患者體內，通過(guò)自我更新和分化重建修飾細胞群體，從而達到治療血液系統疾病的目的，可實(shí)現“一次給藥，終身治愈”的優(yōu)勢。并且，邦耀生物BRL-101產(chǎn)品使用電轉方式遞送基因編輯物料，避免了病毒載體隨機插入造血干細胞引起的安全性問(wèn)題。此前2023年10月31日，針對CASGEVY?脫靶問(wèn)題，在美國FDA召開(kāi)的細胞、組織和基因治療咨詢(xún)委員會(huì )會(huì )議上，便引用了邦耀生物分別于2019、2022年發(fā)布在Nature Medicine的兩篇文獻，用來(lái)佐證該產(chǎn)品的安全性。
BRL-101治療策略
03 從實(shí)驗室到全球布局：邦耀生物基因療法改寫(xiě)“生命密碼”
邦耀生物在基因治療領(lǐng)域深耕多年，首 款基因治療產(chǎn)品的研發(fā)歷程扎實(shí)而迅速：
2019年： 《Nature Medicine》發(fā)表研究，奠定基因治療治愈遺傳性血液病的理論基礎。
2020年： 與中南大學(xué)湘雅醫院付斌教授合作，全球首例成功治愈β0/β0型重度地貧患兒，臨床成果發(fā)布。
2021年： 與解放軍聯(lián)勤保障部隊第923醫院張新華教授合作，在廣西首次實(shí)現3名地貧患兒臨床治愈。
2022年： 《Nature Medicine》發(fā)表論文，報告首例重型地貧患者治愈超2年的顯著(zhù)療效；同年，BRL-101基因治療產(chǎn)品獲得中國國家藥品監督管理局（NMPA）的臨床試驗（IND）批件。
2023年： 與廣西醫科大學(xué)第一附屬醫院賴(lài)永榕教授合作，完成中國首例成人重型地貧患者治愈，攻克全球成人地貧的治療難題。
2024年： 完成BRL-101基因治療產(chǎn)品的1期注冊臨床研究，全球范圍內共幫助15例地貧患者獲得治愈。同年，與廣西醫科大學(xué)第一附屬醫院賴(lài)永榕教授合作，完成中國首例基因治療外籍鐮刀型細胞貧血?。ㄧ犡殻┗颊攉@得成功。
2025年： 完成BRL-101基因治療產(chǎn)品的2期關(guān)鍵性注冊臨床研究，加速產(chǎn)品上市進(jìn)程。
2022年8月，BRL-101獲得中國IND
邦耀生物創(chuàng )始人&董事長(cháng)劉明耀教授表示：“臨床數據充分證明，邦耀生物基因療法靶向精準、安全性高、療效顯著(zhù)且持久，能大幅降低患者長(cháng)期治療的經(jīng)濟負擔，是更普惠的基因療法。目前，我們還在探索該療法對鐮刀型細胞貧血病的治療（管線(xiàn)代號：BRL-102），并且成功完成了中國首例外籍鐮貧患者治療。未來(lái)，邦耀將繼續攜手全球臨床專(zhuān)家，共同推進(jìn)這項基因療法的落地，期待早日造福全球地貧、鐮貧及其他遺傳性血液病患者?！?/p>
目前，邦耀生物BRL-101基因療法因突破性成果已連續入選美國基因與細胞治療學(xué)會(huì )（ASGCT）年會(huì )、歐洲血液學(xué)協(xié)會(huì )（EHA）年會(huì )、美國血液學(xué)會(huì )（ASH）年會(huì )等多個(gè)頂級國際學(xué)術(shù)會(huì )議，并榮獲2024年度中國罕見(jiàn)病領(lǐng)域首個(gè)獎項——金蝸牛獎“罕見(jiàn)病產(chǎn)業(yè)推動(dòng)獎”；相關(guān)研究成果被寫(xiě)入《中國地貧防治藍皮書(shū)》（2020）、《共同富裕下的中國罕見(jiàn)病藥物支付》（2022）等報告中，極具影響力。
關(guān)于邦耀生物
上海邦耀生物科技有限公司致力于成為新商業(yè)文明時(shí)代全球先進(jìn)的細胞基因藥企，邦耀生物以“以基因編輯技術(shù)引領(lǐng)創(chuàng )新，開(kāi)發(fā)突破性療法，造福全人類(lèi)”為使命，依托自主研發(fā)中心及與高校共建的“上?；蚓庉嬇c細胞治療研究中心”，目前已產(chǎn)生100多項專(zhuān)利成果，有19個(gè)項目在20余家知名醫院開(kāi)展臨床試驗，5個(gè)項目已獲批IND，正式進(jìn)入注冊臨床試驗階段，還有多個(gè)項目進(jìn)入IND申報階段。其中，基因編輯治療β-地中海貧血癥、非病毒定點(diǎn)整合PD1-CAR-T、以及UCAR-T等項目已經(jīng)取得優(yōu)異臨床效果，具有全球先進(jìn)，并在Nature、Cell、Nature Medicine、Nature biotechnology等知名學(xué)術(shù)期刊上發(fā)表多篇學(xué)術(shù)論文。邦耀生物已搭建基因編輯技術(shù)創(chuàng )新平臺、造血干細胞平臺、非病毒定點(diǎn)整合CAR-T平臺、通用型細胞平臺、增強型T細胞平臺五大具有自主知識產(chǎn)權的技術(shù)平臺，擁有7000平米GMP中試基地及近100人的運營(yíng)團隊，有力保障創(chuàng )新的研究成果能夠快速轉化與應用。邦耀生物通過(guò)患者需求和臨床反饋不斷推動(dòng)研發(fā)產(chǎn)品快速更新迭代。并秉持開(kāi)放、共享、共贏(yíng)的態(tài)度，與全球創(chuàng )新生物醫藥生態(tài)鏈企業(yè)一起，加快推進(jìn)創(chuàng )新藥物的轉化與落地，造福全球遺傳疾病、惡性腫瘤及自身免疫系統疾病等患者！
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
