昨日（8月20日），諾華宣布阿曲生坦（商品名：諾銳達?）獲得國家藥品監督管理局批準，用于降低有疾病快速進(jìn)展風(fēng)險的原發(fā)性免疫球蛋白A腎?。↖gA腎?。┏扇嘶颊叩牡鞍啄?，這類(lèi)患者通常定義為尿蛋白肌酐比值（UPCR）≥1.5 g/g。
該藥的獲批標志著(zhù)中國迎來(lái)了首個(gè)用于治療IgA腎病的非免疫性療法，同時(shí)也是國內首個(gè)且目前唯一一個(gè)針對該適應癥的高選擇性?xún)绕に谹（ETA）受體拮抗劑，有望從根本上重塑IgA腎病的治療格局。
這是繼飛赫達?（鹽酸伊普可泮膠囊）之后，諾華今年在國內獲批的第二款腎科領(lǐng)域重磅產(chǎn)品，凸顯了諾華在腎臟病治療領(lǐng)域的強大研發(fā)實(shí)力和戰略布局。
IgA腎病治療需求亟需滿(mǎn)足
IgA腎病是最常見(jiàn)的原發(fā)性腎小球腎炎，在中國患者群體尤為龐大，估計患者數量約400萬(wàn)左右。該疾病好發(fā)于20-30歲的青壯年，這正是人生中創(chuàng )造社會(huì )價(jià)值與家庭責任的黃金時(shí)期，因此其帶來(lái)的社會(huì )和經(jīng)濟影響尤為顯著(zhù)。
IgA腎病的疾病進(jìn)程往往較為隱匿，早期癥狀不明顯，常見(jiàn)表現為血尿和蛋白尿。確診通常依賴(lài)腎穿刺活檢，但國內活檢實(shí)施率偏低，導致許多患者診斷延遲，錯失早期干預的最佳時(shí)機。
該疾病預后不容樂(lè )觀(guān)，研究顯示，多達50%的持續性蛋白尿患者會(huì )在確診后10-20年內進(jìn)展至終末期腎衰竭（尿毒癥），不得不依賴(lài)終身透析或腎移植維持生命。
當前的標準治療方案（如RAS抑制劑、糖皮質(zhì)激素或免疫抑制劑）存在局限性：或療效不足難以長(cháng)期穩定控制蛋白尿，或伴隨顯著(zhù)的副作用風(fēng)險（如免疫抑制、感染、代謝紊亂等）。臨床亟需既能高效降低蛋白尿、延緩腎功能衰退，又具備良好安全性的新型基礎治療藥物。
阿曲生坦的作用機制
阿曲生坦的獲批，源于對其疾病機制的精準洞察。內皮素系統，尤其是通過(guò)ETA受體介導的信號通路，在IgA腎病的發(fā)生與發(fā)展中扮演著(zhù)關(guān)鍵角色。其過(guò)度活化會(huì )導致腎小球內高壓、炎癥細胞浸潤、腎臟纖維化和足細胞損傷，是驅動(dòng)蛋白尿和腎功能持續惡化的重要病理生理機制。
阿曲生坦是一種高選擇性的內皮素A（ETA）受體拮抗劑。與傳統的非選擇性?xún)绕に厥荏w拮抗劑不同，其高度選擇性使其能夠精準地抑制ETA受體介導的有害效應，同時(shí)避免了阻斷內皮素B（ETB）受體可能帶來(lái)的水鈉潴留等副作用。
通過(guò)這一機制，阿曲生坦可實(shí)現多重腎臟保護作用：有效降低腎小球內壓、顯著(zhù)減少尿蛋白排泄、抑制腎臟炎癥反應、延緩腎組織纖維化進(jìn)程，從而從多靶點(diǎn)干預疾病進(jìn)展，改善患者的長(cháng)期預后。
臨床試驗數據詳情
此次獲批基于全球多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期ALIGN研究的積極結果。該研究評估了阿曲生坦在具有快速進(jìn)展風(fēng)險的IgA腎病患者中的療效和安全性。
數據顯示，治療組患者最早在用藥后第6周即可觀(guān)察到尿蛋白（UPCR）的降低；治療至36周時(shí)，與安慰劑組相比，阿曲生坦組患者的24小時(shí)尿蛋白肌酐比值（UPCR）降低了36.1%，差異具有高度統計學(xué)意義（P<0.0001）。尿蛋白通常是評估IgA腎病進(jìn)展風(fēng)險的關(guān)鍵替代終點(diǎn)，其顯著(zhù)降低預示著(zhù)延緩腎功能衰退的臨床獲益。
在展現出強勁療效的同時(shí)，阿曲生坦的安全性和耐受性良好，其安全性特征與既往該藥物在其他適應癥中的研究數據一致，為其長(cháng)期應用奠定了基礎。
市場(chǎng)格局與未來(lái)展望
諾華阿曲生坦于去年11月在國內提交上市申請（相關(guān)內容回顧：諾華新藥「阿曲生坦」國內申報上市，為IgA腎病患者帶來(lái)新希望），此次獲批標志著(zhù)IgA腎病治療領(lǐng)域正式進(jìn)入靶向精準治療的新紀元。
在此之前，中國IgA腎病的治療手段相對有限且傳統。阿曲生坦作為首個(gè)非免疫機制、高選擇性ETA拮抗劑，占據了絕 對的先發(fā)優(yōu)勢，目前在國內尚無(wú)直接競品。其定位是用于標準治療后蛋白尿仍控制不佳的高風(fēng)險患者，市場(chǎng)潛力巨大。
阿曲生坦已于2025年4月獲得美國FDA的加速批準，用于相同適應癥。在全球范圍內，IgA腎病新藥研發(fā)是熱點(diǎn)領(lǐng)域。除了內皮素通路，補體通路抑制劑是另一個(gè)重要的研發(fā)方向。例如，諾華自身的飛赫達?（伊普可泮，Iptacopan）作為一種口服補體途徑因子B抑制劑，已獲批用于C3腎小球?。–3G），其在IgA腎病中的研究也正在進(jìn)行中。其他公司如Omeros（narsoplimab）、Apellis（pegcetacoplan）等也在積極開(kāi)發(fā)補體抑制劑用于IgA腎病。未來(lái)，針對不同通路、不同機制的藥物聯(lián)合治療（如ETA拮抗劑聯(lián)合補體抑制劑）可能會(huì )成為探索方向，以期為患者尋求最大療效。
中國龐大的患者基數、極高的未滿(mǎn)足臨床需求以及阿曲生坦本身卓越的臨床數據，共同預示著(zhù)其廣闊的市場(chǎng)前景。然而，創(chuàng )新藥的定價(jià)和醫保準入將是影響其可及性和市場(chǎng)滲透速度的關(guān)鍵因素。如何讓這一突破性療法惠及更多中國患者，是諾華和各方接下來(lái)需要面對的重要課題。
結語(yǔ)
諾華阿曲生坦的獲批，無(wú)疑是中國IgA腎病治療史上一個(gè)重要的里程碑。它首次為臨床醫生和患者提供了一個(gè)精準靶向疾病核心通路、非免疫抑制性的高效治療選擇。 對于數百萬(wàn)中國IgA腎病患者，尤其是那些年輕、具有快速進(jìn)展風(fēng)險的患者而言，阿曲生坦的到來(lái)意味著(zhù)延緩透析、避免腎移植、擁有更好生活質(zhì)量的新希望。它不僅代表著(zhù)一款新藥的上市，更預示著(zhù)腎臟病治療正式邁入了與高血壓、糖尿病等慢性病類(lèi)似的，以延緩疾病進(jìn)展、改善長(cháng)期預后為目標的慢病管理新時(shí)代。隨著(zhù)諾華等創(chuàng )新藥企不斷推進(jìn)腎科管線(xiàn)布局，未來(lái)必將有更多創(chuàng )新療法涌現，最終改變無(wú)數腎臟病患者的命運。
參考資料：
1. 諾華集團諾華創(chuàng )新藥物諾銳達?（鹽酸阿曲生坦片）IgA腎病適應癥在中國獲批
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