在中國的生物醫藥版圖上，北?？党桑?228.HK）是一個(gè)獨特而矛盾的存在。
2021年12月10日，北?？党稍诟劢凰鲜?，但首個(gè)交易日股價(jià)跌幅達26.93%，此后更是一度低至0.095港元/股。近幾個(gè)月，北?？党晒蓛r(jià)持續上揚，年度漲幅超1100%。
北?？党傻墓适?，是中國眾多創(chuàng )新生物藥企在資本寒冬下面臨挑戰的縮影。其擁有明確戰略和臨床價(jià)值顯著(zhù)的產(chǎn)品線(xiàn)，但卻面臨財務(wù)困境與生存挑戰。破局，迫在眉睫。
01
授權引進(jìn)的"雙刃劍"
公開(kāi)資料顯示，北?？党墒且患以谥袊I(lǐng)先并專(zhuān)注罕見(jiàn)疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥企業(yè)，致力于創(chuàng )新療法的研究、開(kāi)發(fā)和商業(yè)化。目前擁有10個(gè)具有可觀(guān)市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合，這些產(chǎn)品均針對一些較普遍的罕見(jiàn)疾病，比如亨特綜合征（黏多糖貯積癥II型）和其他溶酶體貯積癥、補體介導的疾病、血友病 A、代謝紊亂、罕見(jiàn)的膽汁淤積性肝病、神經(jīng)肌肉疾病。
北?？党傻钠鸺抑?，是一部License-in戰略的實(shí)踐。通過(guò)引進(jìn)已在海外市場(chǎng)驗證的Hunterase（海芮思）和Livmarli（邁芮倍），北?？党汕擅畹乩@過(guò)了早期研發(fā)的巨大風(fēng)險和漫長(cháng)周期，快速將產(chǎn)品推向國內市場(chǎng)。
其中，海芮思是一款用于治療II型黏多糖貯積癥（又稱(chēng)亨特綜合征）的酶替代療法（ERT）藥物，由北?？党蓮捻n國GC Pharma公司授權引進(jìn)，于2020年在國內獲批上市。
邁芮倍是一種幾乎不被吸收的回腸膽汁酸轉運體（IBAT）抑制劑，阻斷膽汁酸腸肝循環(huán)，降低肝內和血清中的膽汁酸水平，減少由此介導的肝臟損傷，緩解膽汁淤積性瘙癢（極度瘙癢）。北?？党蓮腗irum Pharmaceuticals獲得了該藥物在大中華區的獨家授權，于2023年在國內獲批上市。
然而，這把"快劍"亦有其鋒利的背面。高昂的年治療費用使其在面對醫保的"靈魂砍價(jià)"時(shí)，幾乎沒(méi)有多少騰挪空間。這使得北?？党上萑胍环N尷尬境地：產(chǎn)品雖好，但支付方的門(mén)檻極高。
2025年5月，北?？党尚计渥⑸溆镁S拉苷酶β（戈芮寧）獲國家藥品監督管理局批準上市，成為國內首個(gè)本土自主研發(fā)適用于12歲及以上青少年和成人I型和Ⅲ型戈謝病患者的長(cháng)期酶替代治療。
戈謝病是一種最常見(jiàn)的溶酶體貯積癥之一，為位于1q22號染色體長(cháng)臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。臨床上戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型、I型（非神經(jīng)病變型）、II型（急性神經(jīng)病變型）和III型（慢性神經(jīng)病變型）。多年以來(lái)，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實(shí)世界數據表明，患者的主要非神經(jīng)系統癥狀和體征以及生活質(zhì)量得到了改善。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者。目前，戈謝病已被納入國家"第一批罕見(jiàn)病目錄"。
02
醫保談判的"生死局"
近年來(lái)，中國罕見(jiàn)病領(lǐng)域無(wú)疑迎來(lái)了政策的春天。政府正在加大力度推動(dòng)罕見(jiàn)病藥物的開(kāi)發(fā)與準入。國家衛健委先后發(fā)布兩批《罕見(jiàn)病目錄》，明確了政策支持的重點(diǎn)病種。國家藥監局（NMPA）通過(guò)優(yōu)先審評審批通道，大大縮短了罕見(jiàn)病新藥上市的時(shí)間。
正是借助這股政策的東風(fēng)，北?？党傻靡匝杆賹⑵鋭?chuàng )新藥物推向國內市場(chǎng)。
然而，政策的暖意并未完全融化支付端的寒冰。罕見(jiàn)病藥物面臨的核心挑戰在于其高昂價(jià)格與有限支付能力之間的尖銳矛盾。
國家基本醫療保險目錄（NRDL）對藥品放量具有重要影響，但其準入談判往往伴隨著(zhù)價(jià)格削減。此外，醫?；鹦韪采w廣大參保人群的基本醫療需求，而高價(jià)值藥物（如年費用超百萬(wàn)元的罕見(jiàn)病藥或細胞療法）價(jià)格遠超基金承受能力。面對國家醫保的'窄門(mén)'，一個(gè)符合中國特色的'多層次支付體系'正逐步構建，為北?？党傻绕髽I(yè)在困境中探索出生存之道。
北?？党傻纳虡I(yè)化產(chǎn)品組合體現了一種層次分明的戰略布局，海芮思扮演了"探路者"的角色。作為北?？党墒讉€(gè)上市的產(chǎn)品，驗證了以"惠民保"作為高價(jià)藥過(guò)渡性支付方案的可行性。邁芮倍則擔當了"同類(lèi)首 創(chuàng )催化劑"的重任，在醫保談判中具有一定的優(yōu)勢。最后，戈芮寧扮演了"國產(chǎn)替代"的角色，滿(mǎn)足中國醫保體系對高性?xún)r(jià)比的追求。
對于北?？党啥?，即將到來(lái)的國家醫保談判無(wú)疑是一個(gè)關(guān)鍵的轉折點(diǎn)。
國家醫保局近日啟動(dòng)了2025年國家基本醫保目錄的調整工作，首次引入了商保創(chuàng )新藥目錄，此次調整特別強調了罕見(jiàn)病用藥的保障，允許罕見(jiàn)病用藥申報目錄不受上市時(shí)間的限制。今日，北?？党尚计淙詈币?jiàn)病產(chǎn)品均通過(guò)國家醫保局商保創(chuàng )新藥目錄形式審查。
而談判最終結果，或將直接決定北?？党傻呢攧?wù)命運。談判成功，其將獲得穩定的非稀釋性現金流；而一旦失敗或降價(jià)幅度過(guò)大導致利潤微薄，本就脆弱的現金流將面臨斷裂的嚴峻風(fēng)險。
03
百洋聯(lián)盟，一次務(wù)實(shí)的合作
近期與百洋醫藥達成的戰略合作，是理解北?？党僧斍袄Ь撑c戰略意圖的一把鑰匙。財務(wù)數據顯示，2024年北?？党扇晔杖霝?510.3萬(wàn)元，同比下降17%，同時(shí)虧損金額達到4.43億元，同比擴大16.8%。截止2024年底，其賬面現金僅剩1000萬(wàn)元左右。
對于一家資金緊張的生物科技企業(yè)而言，北?？党纱伺e解決了兩大緊迫難題：一是通過(guò)股權融資成功籌集約1億港元現金流；二是憑借百洋醫藥的成熟網(wǎng)絡(luò )，以保產(chǎn)品能夠實(shí)現市場(chǎng)滲透。
北?？党缮鷦?dòng)地詮釋了在中國罕見(jiàn)病市場(chǎng)取得成功的雙重挑戰：既要有能力開(kāi)發(fā)創(chuàng )新產(chǎn)品，更要有韌性去攻克仍在不斷演變中的罕見(jiàn)病市場(chǎng)準入難題。它的未來(lái)，不僅關(guān)系到投資者，也將在很大程度上預示著(zhù)中國罕見(jiàn)病患者能否更快、更好地用上創(chuàng )新藥。
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