2025年8月，由國家級神經(jīng)疾病醫學(xué)中心復旦大學(xué)附屬華山醫院牽頭，與蘇州大學(xué)附屬第二醫院聯(lián)合承辦的“中國首個(gè) —— 采用隨機雙盲對照設計的臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞新藥（XS411注射液）治療早發(fā)性帕金森病注冊臨床I/II期研究”項目啟動(dòng)會(huì )在華山醫院會(huì )議室正式召開(kāi)，該金標準臨床試驗設計采用士澤生物醫藥（蘇州/上海）有限公司（Roche Accelerator Member）自主研發(fā)的異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞新藥產(chǎn)品（XS411注射液），士澤生物開(kāi)發(fā)的該新藥已獲中美藥監局一次性無(wú)發(fā)補批準開(kāi)展注冊臨床試驗。
本次注冊臨床I+II期試驗啟動(dòng)會(huì )，士澤生物創(chuàng )始人&CEO李翔博士、復旦大學(xué)附屬華山醫院院長(cháng)毛穎、中國科學(xué)院院士高紹榮、羅氏制藥全球高級副總裁沈宏、上海市科委生藥中心副主任任大偉、牽頭臨床中心華山醫院PI王堅主任/陳亮主任/張菁主任、聯(lián)合中心蘇州大學(xué)附屬第二醫院劉春風(fēng)主任等領(lǐng)導及行業(yè)專(zhuān)家共同現場(chǎng)出席。
帕金森?。≒arkinson's disease，PD）是全球第二大神經(jīng)退行性疾病，我國是全球帕金森病第一大國，帕金森病主要致病原因為中腦黑質(zhì)區多巴胺能神經(jīng)元發(fā)生了退行性病變和死亡，進(jìn)而引起震顫、運動(dòng)遲緩、肢體僵硬、步態(tài)異常等運動(dòng)功能的逐步退化，直至病人死亡。我國65歲以上人群中，帕金森病發(fā)病率約為1.7%，預計至2030年，我國帕金森病患者人數將達到500萬(wàn)左右，其中，中國帕金森病存在一定年輕化趨勢，早發(fā)性帕金森病患者約占10-15%，起病年齡早且病程長(cháng)，運動(dòng)并發(fā)癥早發(fā)，給青中年帕金森病患者家庭及社會(huì )帶來(lái)比老年患者更加沉重的負擔，現有的傳統藥物治療或手術(shù)治療不能再生多巴胺能神經(jīng)元或解決神經(jīng)元退行性病變和死亡的問(wèn)題，尚不能改變帕金森病的疾病發(fā)展進(jìn)程。
本研究聚焦早發(fā)性帕金森病患者群體，為全國首個(gè)采用國際金標準的隨機雙盲對照設計，評估士澤生物自主研發(fā)的XS411細胞注射液（人異體iPSC來(lái)源多巴胺能神經(jīng)前體細胞）治療早發(fā)性帕金森病的安全性、耐受性及有效性。該療法通過(guò)細胞替代性移植神經(jīng)再生治療，有望早日福澤我國及全球廣大帕金森病患者！
“由士澤生物申報及華山醫院牽頭的“中國首個(gè)隨機雙盲對照設計的iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞治療早發(fā)性帕金森病注冊臨床I/II期研究”項目啟動(dòng)正式開(kāi)展，此刻我們見(jiàn)證的不僅是中國首個(gè)iPSC治療帕金森病隨機雙盲臨床研究的啟動(dòng)，更是再生醫學(xué)從早期研發(fā)邁向臨床的關(guān)鍵階段。
本項注冊臨床研究屬于華山醫院2025年度戰略性重大項目，期待在王堅、陳亮和張菁教授等領(lǐng)銜的臨床團隊共同努力下，為帕金森病患者點(diǎn)亮希望之光，為中國神經(jīng)退行性疾病再生細胞創(chuàng )新療法攀登世界前沿注入強勁動(dòng)能！”
中國科學(xué)院高紹榮院士在注冊臨床啟動(dòng)會(huì )中表示：
“國家高度重視干細胞治療發(fā)展，特別關(guān)注'干細胞技術(shù)何時(shí)真正惠及患者'。士澤生物團隊具有深厚產(chǎn)業(yè)化積淀，已在帕金森病、漸凍癥、脊髓損傷等管線(xiàn)取得重要進(jìn)展。本次與華山醫院聯(lián)合，在中國神經(jīng)疾病臨床研究的'制高點(diǎn)'合作開(kāi)展隨機雙盲試驗，將加速推進(jìn)干細胞治療從科研向臨床的轉化，為中國干細胞治療領(lǐng)域樹(shù)立新標桿?！?/p>
羅氏全球高級副總裁沈宏在注冊臨床啟動(dòng)會(huì )中表示： “Roche Accelerator成員企業(yè)士澤生物與華山醫院牽頭啟動(dòng)的中國首項iPSC治療帕金森病隨機雙盲臨床研究，是突破全球神經(jīng)疾病治療困局的重要探索，這項顛覆性創(chuàng )新療法有望推動(dòng)解決帕金森病領(lǐng)域未被滿(mǎn)足的重大臨床需求，期待士澤生物再生神經(jīng)細胞新藥早日惠及全球患者?！?/p>
上海市科委生藥中心副主任任大偉在啟動(dòng)會(huì )中表示： “士澤生物作為上海市科委支持的創(chuàng )新型生物醫藥企業(yè)及“上海市東方英才”重點(diǎn)企業(yè)，有望培育成長(cháng)為細胞治療帕金森病細分領(lǐng)域全球領(lǐng)跑者，上海市科委將持續通過(guò)政策引導、資源對接臨床轉化平臺賦能，支持士澤生物從研發(fā)到產(chǎn)業(yè)化全鏈條發(fā)展。 期待 XS411注射液在帕金森病診療領(lǐng)域頂級醫院 —— 我市華山醫院領(lǐng)銜的臨床研究中取得安全性與有效性的雙重驗證，早日為帕金森病患者點(diǎn)亮生命曙光！市科委和生藥中心將以時(shí)不我待的決心，做創(chuàng )新企業(yè)的同行者、破壁者、護航者！共同迎接中國原創(chuàng )細胞治療時(shí)代的到來(lái)！” 華山醫院聯(lián)合牽頭PI陳亮主任在啟動(dòng)會(huì )中表示： “此次與士澤生物聯(lián)合開(kāi)展的注冊臨床研究并列為我院年度兩大核心項目，將共同引領(lǐng)功能神經(jīng)外科“生物治療與神經(jīng)調控”的雙軌創(chuàng )新方向。“國士無(wú)雙，福澤千萬(wàn)”——士澤之名詮釋醫者使命，我們將全力保障中國首個(gè)iPSC衍生細胞新藥治療帕金森病的隨機雙盲研究的手術(shù)順利實(shí)施與患者管理，現已組建涵蓋手術(shù)室、病房的全鏈條團隊，我們將以最高標準執行，樹(shù)立神經(jīng)再生療法的臨床研究標桿?！?/p>
華山醫院聯(lián)合牽頭PI張菁主任在啟動(dòng)會(huì )中表示： “本項注冊臨床試驗的正式啟動(dòng)及隨機雙盲對照設計的批準實(shí)施，代表領(lǐng)域的重要突破，國際藥企就相關(guān)試驗的臨床設計及臨床項目專(zhuān)程赴華山醫院交流經(jīng)驗，代表這項研究有望成為全球細胞治療臨床試驗的標桿，本次研究將以‘華山標準’助力中國原創(chuàng )療法早日造?；颊??！?/p>
蘇州大學(xué)附屬第二醫院聯(lián)合中心PI劉春風(fēng)主任在啟動(dòng)會(huì )中表示： 在注冊臨床 I/Ⅱ 期啟動(dòng)會(huì )上，牽頭PI王堅主任（PI）表示并作總結發(fā)言： “本研究采用中國首個(gè)隨機雙盲假手術(shù)對照設計的干細胞治療帕金森病臨床試驗方案，‘要么不做，要做就力爭做到最好、以最高標準’是我們與士澤生物達成的戰略共識。我們正以‘金標準’的臨床設計驗證高質(zhì)量證據鏈。目前研究已完成中心啟動(dòng)籌備，即將進(jìn)入受試者入組階段。我們將整合華山醫院及各方資源和力量，共同為我國干細胞治療神經(jīng)退行性疾病的發(fā)展及臨床研究建立新范式，也力爭為全球帕金森病細胞治療領(lǐng)域注入真正的‘中國創(chuàng )新力量’?！?/p>
士澤生物創(chuàng )始人李翔博士在注冊臨床I/II期啟動(dòng)會(huì )中表示： “每年4月11日為世界帕金森病日，自創(chuàng )立之日，士澤生物臨床級iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液命名為“XellSmart-411注射液”（“XS411注射液”），是為了時(shí)刻提醒士澤生物團隊不忘初心，方得始終。 士澤生物自創(chuàng )立之日起，全體全職All In，不懈進(jìn)取，只爭朝夕，一路以結果為證：士澤生物通用型細胞治療新藥將福澤中國及全球帕金森病患者！不忘初心、方得始終！ 經(jīng)歷四年多的全情投入和鉆研開(kāi)發(fā)，士澤生物異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液（XS411）注射液中美雙報，均獲一次性無(wú)發(fā)補批準開(kāi)展注冊臨床試驗。此次由華山醫院王主任/陳主任/張主任牽頭開(kāi)展“中國首個(gè)”隨機雙盲對照注冊臨床試驗I/II期，開(kāi)創(chuàng )行業(yè)歷史，在領(lǐng)域內具有突破性的“高標準”標桿式意義。 我們期待并堅信由國家神經(jīng)疾病醫學(xué)中心華山醫院牽頭的本項具有重要代表意義的細胞治療早發(fā)性帕金森病注冊臨床I/II期臨床試驗，在蘇大附二醫院等臨床聯(lián)合中心、羅氏加速器等全球合伙伙伴、上海市科委等政府力量的多方共同努力下，讓來(lái)自中國的帕金森病創(chuàng )新細胞療法早日福澤全球千萬(wàn)患者！ 期待國士無(wú)雙的干細胞創(chuàng )新藥，盡早福澤千萬(wàn)受苦難病患家庭！” 關(guān)于士澤生物 士澤生物由創(chuàng )始人李翔博士于2021年全職歸國創(chuàng )立。士澤生物專(zhuān)注于開(kāi)發(fā)臨床級、異體通用、“現貨型”iPSC衍生細胞藥用于治療神經(jīng)系統疾?。–NS Diseases）： 士澤生物已獲得中國國家藥監局（NMPA）和美國食品藥品監督管理局（U.S.FDA）正式批準的七項中美注冊臨床試驗批件，多款通用型iPSC衍生神經(jīng)細胞新藥已處于中美注冊臨床試驗階段，包括用于治療： 全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森?。ㄖ忻雷耘R床I期）；早發(fā)性帕金森?。ㄖ袊耘R床I/II期）；重大神經(jīng)系統疾病脊髓損傷（中美注冊臨床I期）；肌萎縮側索硬化癥/漸凍癥（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期），為中國首個(gè)自主iPSC衍生細胞藥獲美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格。 在通用iPSC細胞治療帕金森病賽道方向上，士澤生物率先取得多項領(lǐng)域突破進(jìn)展，由國家級神經(jīng)疾病醫學(xué)中心（北京天壇醫院及上海華山醫院）牽頭，開(kāi)展注冊臨床I/II期試驗： 2024年，“中國首個(gè)”iPSC衍生細胞治療神經(jīng)系統疾病的國家級備案臨床研究獲批，與上海市東方醫院劉中民院長(cháng)團隊合作，完成包括“中國首例”在內的多例帕金森病患者GCP/GMP級細胞治療，隨訪(fǎng)超過(guò)18個(gè)月：安全性良好，患者“開(kāi)關(guān)期時(shí)間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動(dòng)指標顯著(zhù)改善，多例患者反饋明顯的生活質(zhì)量提升，并通過(guò)國家衛健委GCP/GMP規范雙核查； 2025年1月，美國食品藥品監督管理局（FDA）一次性無(wú)發(fā)補完全正式批準了士澤生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療美國帕金森病的注冊臨床I期試驗。同月，美國FDA批準美國B(niǎo)lueRock Therapeutics公司（已于2019年被德國拜耳集團全資收購）通用細胞治療帕金森病直接豁免注冊臨床II期、進(jìn)入確證臨床III期試驗。 2025年4月，“中國首個(gè)”由國家級神經(jīng)疾病醫學(xué)中心——北京天壇醫院馮濤主任牽頭，聯(lián)合北京協(xié)和醫院包新杰主任/王任直主任/王含主任開(kāi)展異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞（XS411注射液）注冊臨床I期試驗，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森??； 2025年4月，“中國首個(gè)”采用證據級別最高的“隨機雙盲對照”設計的注冊臨床I/II期試驗，由復旦大學(xué)附屬華山醫院（同為國家級神經(jīng)疾病醫學(xué)中心）王堅主任/陳亮主任/張菁主任牽頭，聯(lián)合蘇州大學(xué)附屬第二醫院劉春風(fēng)主任開(kāi)展，用于治療早發(fā)性帕金森?。‥OPD）。 此外，士澤生物開(kāi)發(fā)的其他異體通用iPSC細胞治療神經(jīng)系統疾病新藥同樣取得了具有突破性意義的里程碑進(jìn)展，處于“全球首 款”及“全球首 創(chuàng )”地位： 2023年，“中國首個(gè)”iPSC衍生細胞藥（XS228注射液）獲得美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格； 2024年，“全球首 款”iPSC衍生細胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國家級備案臨床研究獲批，與東方醫院合作完成包括“全球首例”在內的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進(jìn)程； 2025年，“全球首個(gè)（FIC）”異體通用“現貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥的注冊臨床I期試驗，由中山大學(xué)附屬第三醫院戎利民院長(cháng)牽頭，聯(lián)合大連醫科大學(xué)附屬第一醫院劉晶院長(cháng)開(kāi)展，用于治療重大神經(jīng)系統疾病脊髓損傷（SCI），完成“全球首例”再生亞型神經(jīng)細胞治療脊髓損傷患者給藥。 2025年，“全球首個(gè)（FIC）”異體通用“現貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥（XS228注射液）的注冊臨床I/II期試驗，由北京大學(xué)第三醫院樊東升主任牽頭，用于治療“世界四大絕癥之一”漸凍癥（ALS）。 士澤生物為江蘇省雙創(chuàng )團隊領(lǐng)軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng )新團隊企業(yè)、姑蘇創(chuàng )新創(chuàng )業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進(jìn)人才企業(yè)等；連續獲評中國潛在獨角獸及江蘇省潛在獨角獸企業(yè)；連續兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術(shù)創(chuàng )新大賽優(yōu)勝獎（最高獎）等；獲我國《新華日報》《科技日報》《科創(chuàng )板日報》等多次報道。 士澤生物已完成由頂級市場(chǎng)化風(fēng)險投資機構集體領(lǐng)投的多輪數億元融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng )投、禮來(lái)亞洲基金、紅杉中國、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場(chǎng)化機構領(lǐng)投及多輪持續投資，其中包括2022-2025年在生物醫藥領(lǐng)域寒冬期的4億元A1/A2/B1/B2輪市場(chǎng)化融資。
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