近日，恒瑞醫藥ADC創(chuàng )新藥注射用瑞康曲妥珠單抗（商品名：艾維達?）聯(lián)合阿得貝利單抗（商品名：艾瑞利?）和化療用于胃癌或胃食管結合部腺癌適應癥獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的孤兒藥資格認定（Orphan Drug Designation，ODD）。瑞康曲妥珠單抗是恒瑞醫藥自主研發(fā)的、以HER2為靶點(diǎn)的抗體藥物偶聯(lián)物。本次瑞康曲妥珠單抗獲得美國FDA孤兒藥資格認定，將有機會(huì )在產(chǎn)品研發(fā)、注冊及商業(yè)化等方面獲得美國的政策支持。
孤兒藥（Orphan Drug）又稱(chēng)為罕見(jiàn)病藥，指用于預防、治療、診斷罕見(jiàn)病的藥品。FDA授予的孤兒藥資格認定適用于在美國每年患病人數低于20萬(wàn)人的罕見(jiàn)病藥物和生物制劑，并給予相關(guān)產(chǎn)品政策支持，因此，獲得孤兒藥認定對于新藥研發(fā)具有重要意義。本次注射用瑞康曲妥珠單抗聯(lián)合阿得貝利單抗注射液和化療用于胃癌或胃食管結合部腺癌適應癥獲得孤兒藥資格認定后，有望加快推進(jìn)臨床試驗及上市注冊的進(jìn)度，同時(shí)，可享受一定的政策支持，包括但不限于臨床試驗費用的稅收抵免、免除新藥申請費、產(chǎn)品獲批后將享受7年的市場(chǎng)獨占權。
2022年，胃癌居全球癌癥發(fā)病率的第5位和死亡率的第5位，全球新發(fā)病例數為96.84萬(wàn)，死亡病例數為65.99萬(wàn)。其中中國新發(fā)病例數為35.87萬(wàn)，死亡病例數為26.04萬(wàn)，均居中國癌癥發(fā)病率和死亡率的第5位和第3位[1]。目前，國內外指南推薦一線(xiàn)治療標準方案在臨床取得一定效果，但仍存在生存期較短、預后不佳等未被滿(mǎn)足臨床需求。
在2023年歐洲腫瘤內科學(xué)會(huì )年會(huì )(ESMO)上，恒瑞醫藥披露了瑞康曲妥珠單抗在胃癌或胃食管結合部腺癌的研究數據，展現了瑞康曲妥珠單抗有效性和可控的安全性[2]。瑞康曲妥珠單抗針對胃癌或胃食管結合部腺癌一線(xiàn)聯(lián)合治療的II期臨床研究正在進(jìn)行中，并顯示出初步療效和可控的安全性。
注射用瑞康曲妥珠單抗是恒瑞醫藥自主研發(fā)的、以HER2為靶點(diǎn)的抗體藥物偶聯(lián)物（ADC），可通過(guò)與HER2表達的腫瘤細胞結合并內吞，在腫瘤細胞溶酶體內通過(guò)蛋白酶剪切釋放毒素，誘導細胞周期阻滯從而誘導腫瘤細胞凋亡。其釋放的毒素具有高透膜性，可發(fā)揮旁觀(guān)者殺傷效應，進(jìn)一步提高抗腫瘤療效。注射用瑞康曲妥珠單抗已于2025年5月獲批上市，適應癥為用于治療存在HER2（ERBB2）激活突變且既往接受過(guò)至少一種系統治療的不可切除的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者，是國內首個(gè)獲批用于HER2突變NSCLC患者的中國自主研發(fā)抗體偶聯(lián)藥物（ADC）。
此前，瑞康曲妥珠單抗共有8項適應癥已被國家藥品監督管理局藥品審評中心納入突破性治療品種名單，分別為：
● HER2低表達的復發(fā)或轉移性乳腺癌；
● HER2陽(yáng)性的復發(fā)或轉移性乳腺癌；
● 既往含鉑化療失敗的HER2突變的晚期非小細胞肺癌；
● 既往經(jīng)奧沙利鉑、氟尿嘧啶和伊立替康治療失敗、HER2陽(yáng)性結直腸癌；
● 既往至少一線(xiàn)抗HER2治療失敗的HER2陽(yáng)性晚期胃癌或胃食管結合部腺癌；
● 既往接受過(guò)一種或一種以上治療方案的HER2陽(yáng)性不可切除或轉移性膽道癌；
● HER2表達的鉑耐藥復發(fā)上皮性卵巢癌、輸卵管癌或原發(fā)性腹膜癌；
● 既往接受含鉑化療及免疫檢查點(diǎn)抑制劑治療失敗的HER2表達（IHC≥1+）的復發(fā)或轉移性宮頸癌。
此外，恒瑞醫藥已有3款創(chuàng )新藥獲美國FDA孤兒藥資格認定，其中包括注射用卡瑞利珠單抗（艾瑞卡?)聯(lián)合甲磺酸阿帕替尼片（艾坦?）用于肝細胞癌適應癥，海曲泊帕乙醇胺片（恒曲?）用于惡性腫瘤化療所致血小板減少癥適應癥（CIT）。
作為一家專(zhuān)注研發(fā)、生產(chǎn)及推廣高品質(zhì)藥物的創(chuàng )新型國際化制藥企業(yè)，恒瑞醫藥在五十多年的發(fā)展歷程中，始終堅持“以患者為中心”的初心，圍繞腫瘤、代謝和心血管疾病、免疫和呼吸系統疾病以及神經(jīng)科學(xué)等多個(gè)領(lǐng)域持續攻堅藥物研發(fā)，致力于運用科技的力量造福全球患者。 公司穩步推進(jìn)國際化戰略，努力推動(dòng)中國制藥品牌走向世界，堅持自主研發(fā)與開(kāi)放合作并重，在內生發(fā)展的基礎上著(zhù)力加強國際合作。目前產(chǎn)品在40多個(gè)國家實(shí)現商業(yè)化。創(chuàng )新藥出海方面，開(kāi)展超20項創(chuàng )新藥國際臨床試驗；4款創(chuàng )新藥獲美國FDA孤?藥認定；4款創(chuàng )新藥獲美國FDA快速通道資格認定。為充分釋放并發(fā)揮產(chǎn)品矩陣的全球潛力，公司加快對外合作步伐，其中2025年以來(lái)就新增3項對外授權合作，陸續將自主研發(fā)的Lp(a)抑制劑、輔助生殖領(lǐng)域口服GnRH拮抗劑、PDE3/4抑制等分別許可給默沙東、德國默克、GSK在內的跨國藥企；尤其與GSK達成合作，將共同開(kāi)發(fā)至多12款涵蓋呼吸、自免和炎癥、腫瘤治療領(lǐng)域的創(chuàng )新藥物，潛在交易總額高達125億美元。 未來(lái)，恒瑞醫藥將繼續堅持“以患者為中心”的初心，爭分奪秒推進(jìn)創(chuàng )新藥研發(fā)，努力研制出更多的新藥好藥，服務(wù)健康中國，惠及全球患者。參考文獻 1.Freddie Bray et al. Global cancer statistics 2022，CA Cancer J Clin. 2024 May-Jun;74(3):229-263. doi: 10.3322/caac.21834. Epub 2024 Apr 4. 2. Li J, Luo S, Liu T, et al. 684P Phase I trial of SHR-A1811 in HER2-expressing advanced gastric cancer (GC) or gastroesophageal junction adenocarcinoma (GEJ) and colorectal cancer (CRC)[J]. Annals of Oncology, 2023, 34: S478.
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