8月7日,從CDE官網(wǎng)公示獲悉,博生吉醫藥開(kāi)發(fā)的靶向CD7的自體CAR-T細胞候選產(chǎn)品PA3-17注射液擬納入突破性治療,適應癥成人復發(fā)/難治性T淋巴母細胞白血病/淋巴瘤(r/r T-ALL/LBL)。
8月7日,從CDE官網(wǎng)公示獲悉,博生吉醫藥開(kāi)發(fā)的靶向CD7的自體CAR-T細胞候選產(chǎn)品PA3-17注射液擬納入突破性治療,適應癥成人復發(fā)/難治性T淋巴母細胞白血病/淋巴瘤(r/r T-ALL/LBL)。
2021年11月和2022年12月,PA3-17注射液分別獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)和歐盟委員會(huì )(EC)授予了孤兒藥資格認定。2021年8月獲得CDE批準進(jìn)入注冊臨床試驗,用于治療難治/復發(fā)T淋巴母細胞白血病/淋巴瘤。
根據博生吉醫藥官網(wǎng)公開(kāi)信息,與傳統的CD19-CAR-T和BCMA-CAR-T等不同,CD7-CAR-T細胞的研制及臨床應用面臨巨大挑戰,包括:腫瘤T細胞和正常T細胞共同表達CD7導致傳統制備工藝會(huì )使得CAR-T細胞之間由于其相互殘殺而無(wú)法獲得、腫瘤T細胞在CAR-T細胞中的殘留會(huì )導致產(chǎn)品無(wú)法放行、T淋巴細胞暫時(shí)減少會(huì )增加發(fā)生感染的風(fēng)險。
PA3-17注射液是全球首 款獲批IND的自體CD7-CAR-T產(chǎn)品,采用納米抗體設計,大幅增強CAR-T細胞對腫瘤的殺傷力與滲透力,使其能夠更精準、有效地攻擊腫瘤細胞。此外 PA3-17利用PEBL阻斷技術(shù),采用非基因編輯方式,防止CAR-T細胞自相殘殺,顯著(zhù)提升治療的安全性。
2025EHA大會(huì )上,公布了PA3-17注射液治療復發(fā)/難治性T淋巴母細胞白血病/淋巴瘤(R/R T-ALL/LBL)的I期臨床試驗長(cháng)期隨訪(fǎng)數據。研究結果顯示,13例既往治療失敗的晚期R/R T-ALL/LBL患者接受PA3-17注射液治療后,客觀(guān)緩解率高達84.6%(11/13),其中76.9%的患者達到完全緩解,在完全緩解的患者中,50%持續緩解超過(guò)15個(gè)月,且均未進(jìn)行干細胞移植。安全性方面,治療過(guò)程中未發(fā)生3級及以上的ICANS;3級及以上CRS發(fā)生率僅為23.1%,無(wú)4級CRS。