8 月 2 日，CDE 官網(wǎng)顯示，諾華 Onasemnogene abeparvovec 鞘內注射液（OAV101 注射液，Zolgensma）申報上市，這是一種基于腺相關(guān)病毒（AAV）載體的基因治療藥物，適用于治療 6 月齡及以上 5q 型脊髓性肌萎縮癥（SMA）患者。此前該適應癥已被 CDE 納入優(yōu)先審評。
截圖來(lái)源：CDE 官網(wǎng)
Zolgensma 是一款用于治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）的基因療法，其獨特優(yōu)勢在于通過(guò)單次靜脈注射，就能讓患者體內持續表達 SMN 蛋白，進(jìn)而有效阻止疾病進(jìn)展。這款療法的歸屬可追溯至 2018 年，當時(shí)諾華公司以 87 億美元收購 AveXis 公司，由此將其納入麾下。2019 年 5 月，Zolgensma 首次獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）批準上市，適用人群為兩歲以下的 I 型 SMA 患者。
據諾華此前披露的信息，該公司在 Zolgensma 的研發(fā)上投入巨大，總研發(fā)成本高達 94 億美元，約合人民幣 669 億元。與高昂的研發(fā)投入相對應的是其不菲的定價(jià) -- 每劑 210 萬(wàn)美元（約合人民幣 1495 萬(wàn)元），這一價(jià)格也使得 Zolgensma 成功躋身 "全球十大最貴藥物" 榜單，位列第九位。
截圖來(lái)源：丁香園整理
從銷(xiāo)售額角度來(lái)看，Zolgensma 上市后第一季度銷(xiāo)售額就達到了 1.6 億美元，2021 年銷(xiāo)售額高達 13.51 億美元，2022 年銷(xiāo)售額進(jìn)一步上漲到 13.7 億美元，2024 年銷(xiāo)售額為 12.14 億美元。
截圖來(lái)源：Insight 數據庫
根據 Insight 數據庫信息，Zolgensma 于 2022 年 4 月在國內首次啟動(dòng)臨床試驗。該試驗屬于全球 III 期臨床 STEER 研究（編號 NCT05089656）的中國部分，采用隨機、假操作對照、雙盲設計，針對 2-18 歲初治的 2 型 SMA 患者，計劃在中國入組 20 人，國際入組 125 人。
2024 年 12 月，諾華宣布 STEER 研究達到主要終點(diǎn)。據其新聞稿披露，這是首個(gè)在兩歲及以上未接受過(guò)治療的 SMA 患者中證實(shí)具有臨床獲益的試驗性基因療法。研究結果顯示，與對照組相比，接受鞘內注射 Zolgensma 治療的患者，其 Hammersmith 運動(dòng)功能量表擴展版（HFMSE）總分較基線(xiàn)水平有所提升，這一變化表明患者的運動(dòng)功能得到改善。相關(guān)詳細數據將于 2025 年舉辦的醫學(xué)會(huì )議上公布。
在安全性方面，Zolgensma 表現良好，治療組與對照組的總體不良事件及嚴重不良事件發(fā)生率相近，最常見(jiàn)的不良事件包括上呼吸道感染、發(fā)熱和嘔吐。
Insight 數據庫同時(shí)顯示，目前全球范圍內獲批的 SMA 新藥僅有 3 款，分別是 PTC Therapeutics 公司的利司撲蘭、Ionis Pharmaceuticals 公司的諾西那生，以及諾華的 Zolgensma。值得注意的是，前兩款均為化學(xué)藥物，而 Zolgensma 是唯一一款基因治療藥物。
截圖來(lái)源：Insight 數據庫
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