中國首個(gè)獲批上市的AAV基因治療藥物，終于有定價(jià)信息了。
2025年7月23日，多家媒體報道，國產(chǎn)創(chuàng )新藥公司信念醫藥的AAV基因治療藥物波哌達可基注射液（商品名：信玖凝，研發(fā)代號：BBM-H901）定價(jià)出爐，每瓶定價(jià)9.3萬(wàn)元。
單瓶?jì)r(jià)格9.3萬(wàn)，這個(gè)單價(jià)足以秒殺99.99%的國產(chǎn)創(chuàng )新藥。
但是，這還只是單瓶的價(jià)格，并非患者全部的治療費用。
根據說(shuō)明書(shū)，該基因療法的具體用藥量，將按照患者體重計算，例如70kg體重的處方用量是44瓶，總治療費用高達409.2萬(wàn)元。
目前，信念醫藥已經(jīng)發(fā)起慈善援助項目，在該項目支持下，患者用藥如果超過(guò)30瓶，則只需要支付30瓶的費用，超過(guò)30瓶的部分可以獲得免費贈藥。
但是即使如此，患者的自費部分仍然需要279萬(wàn)人民幣。
這幾乎是有史以來(lái)，最為昂貴的國產(chǎn)創(chuàng )新藥了。
波哌達可基注射液，是信念醫藥自主研發(fā)和生產(chǎn)的首 款重磅產(chǎn)品，用于治療成年中重度血友病B（先天性凝血因子Ⅸ缺乏癥）患者。
這款藥物通過(guò)靜脈注射攜帶人凝血因子IX（FIX）基因的腺相關(guān)病毒（AAV）載體，將基因遞送至患者肝臟細胞，使其持續表達凝血因子IX，從而提升并長(cháng)期維持患者體內凝血因子水平，實(shí)現"一次給藥、長(cháng)期有效"的治療效果。
在臨床試驗中，波哌達可基注射液的表現非常出色：治療后52周，患者年化出血率（ABR）從傳統治療的58.2次/年降至0.6次/年，80.8%患者實(shí)現零出血，且所有受試者均無(wú)嚴重不良事件發(fā)生。
對于需要終身定期注射凝血因子的血友病患者而言，這款藥物無(wú)疑是"逆天改命"的存在。
但是和國外其他已經(jīng)上市的血友病基因療法一樣，價(jià)格也是這款藥物最大的軟肋。
截至目前為止，在信念醫藥之前，全球范圍內共有3款針對血友病治療的基因療法獲批上市，這三款藥物的現狀都不容樂(lè )觀(guān)。
就在今年2月，跨國醫藥巨頭輝瑞終止了旗下血友病基因療法Beqvez的開(kāi)發(fā)和商業(yè)化，而這款藥物在獲FDA批準才8個(gè)月，定價(jià)為350萬(wàn)美元。
對于放棄這款基因療的動(dòng)機，輝瑞表示，主要原因是"患者和醫生對血友病基因療法興趣有限"，自獲批上市以來(lái)，沒(méi)有患者接受過(guò)商業(yè)化的Beqvez治療。
雖然279萬(wàn)人民幣的定價(jià)，已經(jīng)比350萬(wàn)美元便宜了近90%，但是考慮到國內患者的平均支付能力，似乎很難對這款首個(gè)國產(chǎn)基因療法的商業(yè)化前景報以樂(lè )觀(guān)的預期。
一個(gè)可以借鑒的參照物，是CAR-T療法。
畢竟，定價(jià)在120萬(wàn)上下的多款CAR-T療法，雖然目前國內已經(jīng)有多款產(chǎn)品上市，但是到目前為止也沒(méi)有哪家走出商業(yè)化的困境。
甚至，作為全球范圍內CAR-T療法商業(yè)化最成功的公司之一，傳奇生物已經(jīng)砍掉了國內的銷(xiāo)售團隊。
279萬(wàn)的基因療法，究竟能在國內達成怎樣的商業(yè)化成績(jì)，我們拭目以待。
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