自身免疫性腦炎是一種嚴重的腦部疾病，患者自身的免疫系統產(chǎn)生的抗體會(huì )攻擊大腦，導致諸如記憶力減退、意識混亂、行為改變、行動(dòng)困難以及嚴重癲癇發(fā)作等癥狀。
CAR-T 細胞療法能夠靶向特定免疫細胞（B 細胞），在治療自身免疫疾病方面展現出希望，包括那些引發(fā)腦部炎癥的自身免疫疾病。
2025 年 7 月 23 日，德國漢諾威醫學(xué)院、馬格德堡大學(xué)附屬醫院的研究人員在 Cell 子刊 Med 上發(fā)表了題為：Chimeric antigen receptor T cells in treatment-refractory DAGLA antibody-associated encephalitis 的研究論文。
該研究利用 CD19-CAR-T 細胞療法，成功治一個(gè)難治性抗二酰甘油脂酶α（DAGLA）抗體相關(guān)自身免疫性腦炎患者，CAR-T 細胞治療后 1 年隨訪(fǎng)時(shí)，患者仍獲得持續臨床改善。
該論文描述了一例難治性抗二酰甘油脂酶α（DAGLA）抗體相關(guān)自身免疫性腦炎患者，其經(jīng) CAR-T 細胞治療后成功康復。
該治療中采用了單次靜脈輸注靶向 CD19 的全人源第二代 CAR-T 細胞（KYV-101。臨床響應通過(guò)國際共濟失調評定量表和自身免疫性腦炎臨床評估量表評分來(lái)衡量，并通過(guò)重組細胞間接免疫熒光法檢測血清和腦脊液中抗 DAGLA 抗體，通過(guò)原代小鼠神經(jīng)元和腦切片染色加以確認。
這名36 歲的男性患者，此前已經(jīng)接受了脈沖式糖皮質(zhì)激素治療、血漿置換和利妥昔單抗治療，但仍出現快速進(jìn)展的全身性肌陣攣、小腦性頭部震顫、垂直雙眼震顫和四肢癱瘓。間接免疫熒光檢測顯示血清和腦脊液中的抗 DAGLA 抗體呈陽(yáng)性，并與神經(jīng)元和腦切片發(fā)生反應。
鑒于其病情嚴重且多種治療無(wú)效，患者接受了單次自體抗 CD19 CAR-T 細胞輸注。治療后臨床評分顯著(zhù)改善，血清和腦脊液中的抗 DAGLA 自身抗體水平降低。腦脊液中的寡克隆帶最初呈陽(yáng)性，在 CAR-T 細胞治療后轉為陰性。
該研究的亮點(diǎn)：
CAR-T 細胞療法逆轉了難治性 DAGLA 抗體相關(guān)腦炎；
抗 DAGLA 抗體在 CAR-T 細胞治療后從血清和腦脊液中消失；
CAR-T 細胞治療后 1 年隨訪(fǎng)時(shí)，患者仍獲得持續臨床改善。
總的來(lái)說(shuō)，在多種標準療法失敗后，CAR-T 細胞療法成功治療了這名嚴重自身免疫性腦炎患者，顯著(zhù)改善了其病情，減少了攻擊大腦的有害抗體。這些結果表明，CAR-T 細胞療法可能是治療對標準療法無(wú)響應的自身免疫性腦病的一種潛在療法。
論文鏈接：
https://www.cell.com/med/fulltext/S2666-6340(25)00203-X
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