2025年7月，“全球首個(gè)”中美藥監局雙報雙批注冊臨床試驗——“臨床級iPSC衍生亞型脊髓神經(jīng)前體細胞治療脊髓損傷”項目完成里程碑進(jìn)展：由士澤生物自主研發(fā)的“全球首 款”異體通用“現貨型”iPSC再生脊髓神經(jīng)細胞新藥（XS228細胞注射液）治療重大神經(jīng)系統疾病脊髓損傷的注冊臨床I期研究，在中山大學(xué)附屬第三醫院（中山三院）召開(kāi)臨床啟動(dòng)會(huì )，并成功完成“全球首例”受試者給藥。

       注冊臨床試驗首例受試者接受臨床級iPS再生脊髓神經(jīng)細胞移植后，無(wú)手術(shù)及圍術(shù)期的并發(fā)癥或其他不良安全事件，各項檢測指標正常，平穩度過(guò)觀(guān)察期并進(jìn)入正式隨訪(fǎng)期。

圖|士澤生物與中山大學(xué)附屬第三醫院、大連醫科大學(xué)附屬第一醫院

iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞藥治療脊髓損傷的臨床研究啟動(dòng)會(huì )正式召開(kāi)

       士澤生物自主研發(fā)的“全球首 款”異體通用“現貨型”iPSC再生脊髓神經(jīng)細胞新藥治療重大神經(jīng)系統疾病脊髓損傷的注冊臨床I期研究的臨床合作方為國內脊髓損傷診療領(lǐng)域頂級醫院及專(zhuān)家團隊：

       牽頭臨床單位：中山大學(xué)附屬第三醫院，由脊髓損傷診療領(lǐng)域權威專(zhuān)家、骨科學(xué)科帶頭人戎利民院長(cháng)及其團隊

       聯(lián)合臨床單位：大連醫科大學(xué)附屬第一醫院及大連干細胞與精準醫學(xué)創(chuàng )新研究院，由黨委書(shū)記、院長(cháng)劉晶教授及其團隊

       中山大學(xué)附屬第三醫院院長(cháng)戎利民教授在注冊臨床啟動(dòng)會(huì )表示：由中山大學(xué)附屬第三醫院牽頭開(kāi)展的全球首個(gè)iPSC衍生亞型特異性神經(jīng)細胞的脊髓損傷治療臨床試驗現已正式啟動(dòng)，標志著(zhù)再生醫學(xué)領(lǐng)域邁入全新階段的重要里程碑。該研究有望為長(cháng)期缺乏有效干預手段的脊髓損傷患者，提供一種具有突破創(chuàng )新價(jià)值的“現貨型”細胞治療新選擇。

       本次臨床試驗將與大連醫科大學(xué)附屬第一醫院緊密協(xié)作，充分發(fā)揮雙方在中樞神經(jīng)疾病臨床研究方面的雄厚實(shí)力與平臺資源，確保試驗按國際高標準、高質(zhì)量推進(jìn)。我們致力于構建具有全球引領(lǐng)力的“中國方案”，為中樞神經(jīng)系統再生修復開(kāi)辟創(chuàng )新路徑。

       大連醫科大學(xué)附屬第一醫院黨委書(shū)記劉晶教授在注冊臨床啟動(dòng)會(huì )表示：iPSC衍生亞型神經(jīng)細胞國家Ⅰ類(lèi)新藥成功通過(guò)中美“雙報”注冊審批，標志著(zhù)我國在干細胞藥物研發(fā)與臨床轉化領(lǐng)域躋身世界前沿，體現了中國原創(chuàng )生物醫藥在國際舞臺上的競爭力與影響力。

       新技術(shù)的臨床價(jià)值落地，離不開(kāi)高水平臨床研究的支撐。本次臨床研究選址中山大學(xué)附屬第三醫院與大連醫科大學(xué)附屬第一醫院，既是對兩家單位在干細胞研發(fā)能力、臨床管理體系等方面的高度認可，也將成為對粵遼兩地干細胞治療體系建設成效的重要檢驗。

大醫一院將與中山三院緊密協(xié)同，推進(jìn)項目規范有序實(shí)施，力求以高水平、高質(zhì)量的研究實(shí)踐，為中樞神經(jīng)損傷修復領(lǐng)域的全球突破貢獻兼具科學(xué)性與創(chuàng )新性的“中國方案”。

       全球脊髓損傷患者群體人數眾多（約1500萬(wàn)人），其中，中國脊髓損傷患者超過(guò)300萬(wàn)，每年新增急性/亞急性損傷病例10萬(wàn)例，平均每小時(shí)新增10例脊髓損傷患者。脊髓一旦受損，極易造成患者全身或部分癱瘓、失去運動(dòng)和感覺(jué)功能，包括四肢癱瘓（高位損傷）或下肢癱瘓（低位損傷），多數患者終身殘疾，嚴重影響生活質(zhì)量。由于中樞神經(jīng)系統再生能力極低，神經(jīng)修復極為困難，目前治療手段仍以康復訓練和輔助支持為主，缺乏損傷期神經(jīng)再生修復方法。

       本項中美藥監局雙報雙批的注冊臨床試驗完成“全球首例”患者給藥，是全球中樞神經(jīng)損傷修復領(lǐng)域的重要里程碑，對探索再生脊髓神經(jīng)細胞移植治療脊髓損傷的安全性并分析對脊髓損傷患者療效的影響具有重要的標桿意義。

       士澤生物創(chuàng )始人李翔博士表示：“全球首例”脊髓損傷患者接受脊髓特化再生神經(jīng)細胞治療已在中國順利實(shí)施，標志著(zhù)該領(lǐng)域實(shí)現了具有里程碑意義的突破，開(kāi)創(chuàng )了行業(yè)發(fā)展的新篇章。我們對此充滿(mǎn)信心，并將繼續推動(dòng)異體通用“現貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)細胞技術(shù)、新藥開(kāi)發(fā)和臨床研究的協(xié)同進(jìn)步，力爭在以脊髓損傷為代表的中樞神經(jīng)損傷修復治療領(lǐng)域實(shí)現進(jìn)一步突破，積極爭取該領(lǐng)域的全球話(huà)語(yǔ)權。

       士澤生物已獲得中國國家藥監局（NMPA）和美國食品藥品監督管理局（U.S.FDA）正式批準的七項中美注冊臨床試驗批件，多款通用型iPSC衍生神經(jīng)細胞新藥已處于中美注冊臨床試驗階段，包括用于治療：

       全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森?。ㄖ忻雷耘R床I期）；早發(fā)性帕金森?。ㄖ袊耘R床I/II期）；重大神經(jīng)系統疾病脊髓損傷（中美注冊臨床I期）；肌萎縮側索硬化癥/漸凍癥（中國注冊臨床I/II期及美國注冊臨床I期），為中國首個(gè)自主iPSC衍生細胞藥獲美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格。

       在通用iPSC細胞治療帕金森病賽道方向上，士澤生物率先取得多項領(lǐng)域突破進(jìn)展，與國內最頂級醫院帕金森病專(zhuān)家聯(lián)合開(kāi)展注冊臨床試驗合作：

       2024年，“中國首個(gè)”iPSC衍生細胞治療神經(jīng)系統疾病的國家級備案臨床研究獲批，與上海市東方醫院劉中民院長(cháng)團隊合作，完成包括“中國首例”在內的多例帕金森病患者GCP/GMP級細胞治療，隨訪(fǎng)超過(guò)12個(gè)月：安全性良好，患者“開(kāi)關(guān)期時(shí)間”、MDS-UPDRS評分及多項非運動(dòng)指標顯著(zhù)改善，多例患者反饋明顯的生活質(zhì)量提升，并通過(guò)國家衛健委GCP/GMP規范雙核查；

       2025年，美國食品藥品監督管理局（FDA）已一次性無(wú)發(fā)補完全正式批準了士澤生物的通用型iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞注射液的研究性新藥申請（Investigational New Drug, IND），用于治療美國帕金森病的注冊臨床I期試驗。同月，美國FDA批準美國B(niǎo)lueRock Therapeutics公司（已于2019年被德國拜耳集團全資收購）通用細胞治療帕金森病直接豁免注冊臨床II期、進(jìn)入確證臨床III期試驗。

       2025年，“中國首個(gè)”由國家級神經(jīng)疾病醫學(xué)中心——北京天壇醫院馮濤主任牽頭，聯(lián)合北京協(xié)和醫院包新杰主任/王任直主任/王含主任開(kāi)展的異體通用“現貨型”iPSC衍生多巴胺能神經(jīng)前體細胞（XS411注射液）注冊臨床I期試驗，用于治療全球第二大神經(jīng)退行性疾病原發(fā)性帕金森??；

       2025年，“中國首個(gè)”采用證據級別最高的“隨機雙盲對照”設計的注冊臨床I/II期試驗，由復旦大學(xué)附屬華山醫院（同為國家級神經(jīng)疾病醫學(xué)中心）王堅主任/陳亮主任/張菁主任牽頭，聯(lián)合蘇州大學(xué)附屬第二醫院劉春風(fēng)主任開(kāi)展，用于治療早發(fā)性帕金森?。‥OPD）。

       此外，士澤生物開(kāi)發(fā)的其他異體通用iPSC細胞治療神經(jīng)系統疾病新藥同樣取得了具有突破性意義的里程碑進(jìn)展，處于“全球首 款”及“全球首 創(chuàng )”地位：

2023年，“中國首個(gè)”iPSC衍生細胞藥（XS228注射液）獲得美國FDA認證并授予全球孤兒藥資格；

       2024年，“全球首 款”iPSC衍生細胞（XS228注射液）治療漸凍癥（ALS）的國家級備案臨床研究獲批，與東方醫院合作完成包括“全球首例”在內的多例患者治療，安全性良好，初步顯示可有效延緩疾病進(jìn)程；

       2025年，“全球首個(gè)（FIC）”異體通用“現貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥的注冊臨床I期試驗，由中山大學(xué)附屬第三醫院戎利民院長(cháng)牽頭，聯(lián)合大連醫科大學(xué)附屬第一醫院劉晶院長(cháng)開(kāi)展，用于治療重大神經(jīng)系統疾病脊髓損傷（SCI），完成“全球首例”再生亞型神經(jīng)細胞治療脊髓損傷患者給藥。

       2025年，“全球首個(gè)（FIC）”異體通用“現貨型”iPSC衍生亞型神經(jīng)前體細胞新藥（XS228注射液）的注冊臨床I/II期試驗，由北京大學(xué)第三醫院樊東升主任牽頭，用于治療“世界四大絕癥之一”漸凍癥（ALS）。

       士澤生物為江蘇省雙創(chuàng )團隊領(lǐng)軍企業(yè)，姑蘇重大創(chuàng )新團隊企業(yè)、姑蘇創(chuàng )新創(chuàng )業(yè)領(lǐng)軍人才企業(yè)、上海市東方英才計劃企業(yè)、上海市春申計劃杰出引進(jìn)人才企業(yè)等；連續獲評中國潛在獨角獸及江蘇省潛在獨角獸企業(yè)；連續兩年獲得國家科技部全國顛覆性技術(shù)創(chuàng )新大賽優(yōu)勝獎（最高獎）等；獲我國《新華日報》《科技日報》《科創(chuàng )板日報》等多次報道。

       士澤生物已完成由頂級市場(chǎng)化風(fēng)險投資機構集體領(lǐng)投的多輪數億元融資：由峰瑞資本、啟明創(chuàng )投、禮來(lái)亞洲基金、紅杉中國、泰瓏/泰鯤資本等多家知名市場(chǎng)化機構領(lǐng)投及多輪持續投資，其中包括2022-2025年在生物醫藥領(lǐng)域寒冬期的4億元A1/A2/B1/B2輪市場(chǎng)化融資。