- 兩項 3 期研究均達到所有主要和次要終點(diǎn)，在 2b 期結果的基礎上，所有劑量下的癥狀均表現出統計學(xué)上的顯著(zhù)改善
- Oveporexton 在 3 期研究中的安全性資料表明其整體耐受性良好
- 武田正在加速推進(jìn)監管申報和上市準備工作，旨在盡快將Oveporexton帶給1型發(fā)作性睡病患者
- 試驗結果標志著(zhù)一項重大突破，有望通過(guò)解決 1 型發(fā)作性睡病的基礎原因來(lái)改變該疾病的治療格局
武田制藥（TSE：4502/NYSE：TAK）于2025年7月14日宣布，Oveporexton（TAK-861）的兩項針對1型發(fā)作性睡?。∟T1）的3期隨機、雙盲、安慰劑對照研究達到所有主要和次要終點(diǎn)。Oveporexton（TAK-861）是一種潛在的同類(lèi)首 創(chuàng )的在研口服選擇性食欲素2型受體（OX2R）激動(dòng)劑，用于治療1型發(fā)作性睡?。∟T1）。NT1 是由于大腦中產(chǎn)生食欲素神經(jīng)元的丟失所引起，食欲素激動(dòng)劑旨在解決這種潛在的食欲素缺乏。該作用機制首次在三期研究中得到驗證，顯著(zhù)改善了疾病的一系列臨床癥狀，進(jìn)一步顯示出Oveporexton在改變1型發(fā)作性睡病標準治療方面的潛力。
"我們很高興實(shí)現了 Oveporexton 研發(fā)的關(guān)鍵里程碑，充分展現出武田在1型發(fā)作性睡病等難治性疾病治療領(lǐng)域的研發(fā)實(shí)力，"武田制藥總裁兼首席執行官Christophe Weber表示。"武田在食欲素生命科學(xué)領(lǐng)域具有開(kāi)創(chuàng )性的領(lǐng)導地位，并通過(guò)多元化食欲素產(chǎn)品管線(xiàn)實(shí)現該領(lǐng)域的重大變革，將確保公司未來(lái)業(yè)務(wù)的長(cháng)期穩步增長(cháng)。"
FirstLight （TAK-861-3001） 和 RadiantLight （TAK-861-3002） 研究是在 19 個(gè)國家/地區開(kāi)展的兩項大型全球 3 期臨床研究。兩項研究在第12周時(shí)，各劑量組在所有主要和次要終點(diǎn)上相比安慰劑組均取得了具有統計學(xué)顯著(zhù)性的改善，p值均<0.001。主要和次要終點(diǎn)中測量的指標均顯示，患者在覺(jué)醒、日間過(guò)度思睡、猝倒、保持注意力的能力、整體生活質(zhì)量和日常生活功能方面有顯著(zhù)的改善且具有統計學(xué)意義，所觀(guān)察的一系列癥狀的各項臨床指標均已改善至接近正常范圍。
Oveporexton 總體耐受性良好，3 期研究的安全性與迄今為止的 Oveporexton 研究（包括 2b 期研究）總體一致。未報告與治療相關(guān)的嚴重不良事件。最常見(jiàn)的不良事件是失眠、尿急和尿頻。完成了研究的受試者中，超過(guò) 95% 的受試者參加了正在進(jìn)行的長(cháng)期擴展 （LTE） 研究。
"我們衷心感謝所有參與本臨床研究的患者及其家屬，以及研究者們和臨床醫務(wù)工作人員。本次研究以前所未有的速度推進(jìn)，旨在盡早為1型發(fā)作性睡病患者提供潛在治療選擇。"武田全球研發(fā)總裁Andy Plump博士表示，"3期研究的全面評估基于2b期取得的突破性進(jìn)展。在12周治療后，大部分受試者的各項臨床指標接近正常范圍，多方面的癥狀獲得臨床意義上的顯著(zhù)改善。該研究結果不僅將有力推動(dòng)我們后續研發(fā)管線(xiàn)的進(jìn)展，也有望為我們服務(wù)的全球患者帶來(lái)切實(shí)的福祉。"
武田計劃在即將舉行的醫學(xué)大會(huì )上展示研究結果，并計劃在 2025 財年向美國食品藥品監督管理局和其他全球監管機構提交新藥申請。
3期研究的結果對截至 2026 年 3 月 31 日財年的全年合并預測不會(huì )產(chǎn)生重大影響。
關(guān)于 1 型發(fā)作性睡病 （NT1） 和 食欲素科學(xué)（Orexin Science ）
NT1 是一種慢性、罕見(jiàn)的神經(jīng)系統疾病，可導致一系列使人衰弱的癥狀，包括日間過(guò)度思睡（EDS）、猝倒、夜間睡眠中斷、睡眠癱瘓和入睡前或覺(jué)醒時(shí)幻覺(jué)。此外，NT1 患者經(jīng)常報告認知功能受影響，包括難以清晰思考、記憶力、專(zhuān)注和保持注意力。NT1 是由于大腦中食欲素神經(jīng)元丟失引起的，這些神經(jīng)元的生理功能是調節覺(jué)醒和睡眠，通過(guò)激活食欲素受體對改善對注意力等其他功能至關(guān)重要。目前，現有的標準治療方法僅限于對癥治療，這些療法可能只能改善患者的部分癥狀。
關(guān)于 Oveporexton （TAK-861）
Oveporexton （TAK-861） 是一種在研選擇性食欲素2型受體 （OX2R） 激動(dòng)劑，可選擇性地刺激 OX2R 以恢復其信號傳導，并改善因食欲素缺乏而導致的 1 型發(fā)作性睡病 （NT1） 。Oveporexton通過(guò)激活 OX2R，促進(jìn)覺(jué)醒并減少異常的快速眼動(dòng) （REM） 睡眠現象，包括猝倒，以解決廣泛的白天和夜間癥狀。
關(guān)于 FirstLight 和 RadiantLight 3 期研究
FirstLight (TAK-861-3001; NCT06470828) 和 RadiantLight (TAK-861-3002; NCT06505031） 是兩項全球多中心、安慰劑對照研究，旨在評估 Oveporexton 與安慰劑相比在 12 周內對 1 型發(fā)作性睡病 （NT1） 患者的療效、安全性和耐受性。這些研究在 19 個(gè)國家進(jìn)行，在 6 個(gè)月內完成招募。FirstLight 研究招募了 168 名參與者，他們被隨機分配到三個(gè)試驗組（高劑量、低劑量和安慰劑）之一。RadiantLight 研究招募了 105 名參與者，他們被隨機分配到兩個(gè)試驗組（高劑量和安慰劑）。這兩項研究的主要終點(diǎn)都是通過(guò)清醒維持試驗 （MWT） 測量的日間過(guò)度思睡（EDS） 的改善（MWT 是測量覺(jué)醒程度的標準評價(jià)指標）。關(guān)鍵的次要終點(diǎn)包括通過(guò) Epworth 思睡量表 （ESS） 測量的 EDS 和每周猝倒率 （WCR）（一種猝倒評估指標）的改善。這些研究還評估了 Oveporexton 對受試者持續注意力、整體生活質(zhì)量、發(fā)作性睡病癥狀譜和日常生活功能的影響，以及 Oveporexton 的安全性和耐受性。
關(guān)于武田的食欲素激動(dòng)劑用于睡眠覺(jué)醒障礙
武田公司在食欲素科學(xué)領(lǐng)域處于領(lǐng)先地位，擁有多元化食欲素產(chǎn)品管線(xiàn)。食欲素是睡眠與覺(jué)醒模式的關(guān)鍵調節因子，同時(shí)還參與調節注意力、情緒、代謝和呼吸等重要功能。Oveporexton（TAK-861）是武田食欲素產(chǎn)品線(xiàn)中主要的在研食欲素2型受體（OX2R）激動(dòng)劑，擬用于1型發(fā)作性睡病的治療，已被美國食品藥品監督管理局（FDA）與中國國家藥品監督管理局藥品審評中心（CDE）授予突破性治療。此外，武田公司還在研發(fā)針對食欲素水平處于正常范圍患者的其他食欲素激動(dòng)劑，其中包括TAK-360，這是一種口服OX2R激動(dòng)劑，初步用于研究治療2型發(fā)作性睡?。∟T2）、特發(fā)性嗜睡（IH）及其他可能涉及食欲素信號相關(guān)的潛在適應癥。
關(guān)于武田
武田制藥以"為人類(lèi)創(chuàng )造健康生活，為世界締造美好未來(lái)"為使命。我們專(zhuān)注于消化和炎癥性疾病、罕見(jiàn)病、血 液制品、腫瘤、神經(jīng)科學(xué)及疫苗等關(guān)鍵治療領(lǐng)域，著(zhù)力研發(fā)并為患者帶來(lái)突破性的創(chuàng )新療法。我們的目標是攜手合作伙伴，打造動(dòng)態(tài)化和多樣化的產(chǎn)品管線(xiàn)，不斷改善患者體驗，并拓展對前沿性治療方案的探索。
武田制藥總部位于日本，作為一家以?xún)r(jià)值觀(guān)為基礎、以研發(fā)為驅動(dòng)的全球化生物制藥公司，我們始終致力于兌現對患者、員工和地球的承諾。我們遍布全球80多個(gè)國家和地區的員工肩負著(zhù)相同的使命，始終踐行兩個(gè)多世紀以來(lái)形成的價(jià)值觀(guān)。
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