脊髓小腦性共濟失調 3 型（SCA3）是由 ATXN3 基因的致病性胞嘧啶-腺嘌呤-鳥(niǎo)嘌呤（CAG）重復擴增所導致的，是全球最常見(jiàn)的常染色體顯性遺傳性共濟失調類(lèi)型。SCA3 的核心臨床表現為進(jìn)行性小腦性共濟失調，表現為行走不穩、進(jìn)行性構音障礙、吞咽困難和運動(dòng)準確性差等。
大多數 SCA3 患者在患病后 10-20 年內會(huì )喪失行動(dòng)能力，從發(fā)病到死亡的生存期為 20-25 年。目前尚無(wú)有效的治療方法能夠改變該疾病的自然病程，這使得該疾病不僅給患者及其家庭帶來(lái)沉重負擔，也給衛生和社會(huì )系統造成重大壓力。
近日，福建醫科大學(xué)附屬第一醫院甘世銳副教授、付瑩教授、王檸教授、倪雋主任醫師作為共同通訊作者（陳新元主治醫師、博士生劉夏、碩士生林煒、碩士生張琳為共同第一作者），在 Cell 子刊 Cell Reports Medicine 上發(fā)表了題為：Transcranial alternating current stimulation for treating spinocerebellar ataxia type 3: A randomized controlled trial 的研究論文。
這項隨機對照臨床試驗結果顯示，經(jīng)顱交流電刺激（tACS）治療脊髓小腦性共濟失調 3 型（SCA3）安全、有效、耐受性良好，通過(guò)調節 SCA3 患者的大腦功能連接，改善了共濟失調的嚴重程度，鑒于該疾病缺乏有效治療方法，這項研究為改善脊髓小腦性共濟失調（SCA）患者的共濟失調癥狀提供了有效的干預手段，并有望推廣應用于其他類(lèi)型的小腦疾病。
非侵入性腦刺激（NIBS）干預措施越來(lái)越多地被用作輔助療法，通過(guò)調節神經(jīng)可塑性來(lái)增強其他康復方法，用于治療各種神經(jīng)和精神疾病。經(jīng)顱交流電刺激（tACS）是一種特殊的 NIBS，能夠用正弦和雙相交流電刺激大腦皮層神經(jīng)元。
近期的多項臨床試驗表明，經(jīng)顱交流電刺激（tACS）可能對帕金森病、阿爾茨海默病、癲癇、精神分裂癥、抑郁癥、失眠癥和中風(fēng)等神經(jīng)疾病具有治療效果。然而，目前尚無(wú)針對小腦疾病開(kāi)展的精心設計的大規模隨機對照試驗來(lái)研究經(jīng)顱交流電刺激（tACS），因此，tACS 反復治療對小腦疾病可能產(chǎn)生的長(cháng)期影響，仍完全未知。
在這項新研究中，研究團隊開(kāi)展了一項三盲、平行分組、假刺激對照、隨機臨床試驗，以探究經(jīng)顱交流電刺激（tACS）在一大群脊髓小腦性共濟失調 3 型（SCA3）患者中的治療效果以及安全性。主要結局指標評估了共濟失調的嚴重程度，次要結局指標評估了生活質(zhì)量及不良事件。研究團隊還使用功能性磁共振成像對參與患者進(jìn)行了評估，以探究治療后大腦功能連接的變化情況。
共計 82 名 SCA3 患者參與臨床試驗，按照 1:1 比例隨機分為兩組，每天接受40 分鐘、70 赫茲、2 毫安的 tACS（active-tACS）或假刺激（sham-tACS），持續 2 周時(shí)間，兩組分別有 40 名參與者完成了整個(gè)試驗周期。
結果顯示，active-tACS 組有 80%（32/40）的參與者達到了主要結局指標，而假刺激組僅有 10%（4/40）。此外，active-tACS 組在小腦性共濟失調評估量表（SARA）評分上也顯著(zhù)降低。穿戴式步態(tài)分析以及功能性磁共振成像結果顯示，經(jīng)顱交流電刺激治療可以通過(guò)調節大腦功能連接網(wǎng)絡(luò )，緩解患者的共濟失調功能以及步態(tài)不穩等癥狀。 參與者未出現嚴重不良事件，表明其安全性高。
總的來(lái)說(shuō)，這項臨床研究表明，經(jīng)顱交流電刺激（tACS）通過(guò)調節脊髓小腦性共濟失調 3 型（SCA3）患者的大腦功能連接，改善了共濟失調的嚴重程度，且安全可行，未發(fā)現任何治療相關(guān)不良事件。這項臨床試驗證明了經(jīng)顱交流電刺激（tACS）在小腦疾病治療中的廣闊應用前景。
論文鏈接：
https://www.cell.com/cell-reports-medicine/fulltext/S2666-3791(25)00235-6
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