2025年上半年的最后一天，全球生物醫藥產(chǎn)業(yè)一筆天價(jià)交易落地。6月30日，全球制藥巨頭艾伯維（AbbVie）宣布，以高達21億美元現金的對價(jià)，收購臨床階段生物技術(shù)公司Capstan Therapeutics。這筆金額巨大的并購事件，可以視為體內CAR-T這個(gè)細分賽道全面崛起的標志性事件之一。
在最近20年全球生物技術(shù)的發(fā)展浪潮中，CAR-T療法無(wú)疑是最 具突破性的技術(shù)進(jìn)展之一。
早在2012年，尚處于臨床試驗階段的CAR-T療法，就因為成功地將一位7歲的美國小女孩Emily從死神手中挽救，而被人所熟知。
在短短三周內，接受了CAR-T療法的Emily，完成了從生命垂危到體內癌細胞完全消失的傳奇歷程，CAR-T這種"起死人、肉白骨"的神奇治療效果，徹底震撼了整個(gè)世界。
但是在經(jīng)過(guò)此后的十幾年的時(shí)間，CAR-T療法的實(shí)際發(fā)展現狀，很大程度上低于當年人們的預期。
阻礙CAR-T賽道高速發(fā)展的關(guān)鍵痛點(diǎn)，有兩個(gè)。
首先是價(jià)格。
在美國市場(chǎng)，已上市的CAR-T療法，價(jià)格集中在40萬(wàn)美元上下，在強大的商業(yè)保險的支撐之下，還算有不錯的生存空間。
但是在中國市場(chǎng)，雖然CAR-T療法的價(jià)格相比美國已經(jīng)顯著(zhù)降低，但是因為各項剛性成本的存在，目前120萬(wàn)元左右的價(jià)格，仍然嚴重阻礙了這種療法的臨床推廣。
其次是適應癥有限，由于現有技術(shù)手段的限制，目前已上市的CAR-T療法覆蓋的都是血液瘤適應癥，尚未有一款針對實(shí)體瘤顯示出有效的治療效果。
如何顯著(zhù)地降低成本，并且擴展到實(shí)體瘤適應癥，是CAR-T賽道的破局關(guān)鍵。
基于mRNA技術(shù)的體內CAR-T療法，作為一種顛覆性的免疫治療策略，目前展現的發(fā)展趨勢，可謂完美契合上述兩項要求。
體內CAR-T療法的基本原理，是通過(guò)納米遞送系統，將編碼嵌合抗原受體（CAR）的mRNA直接注入體內，在患者體內原位改造T細胞，從而繞過(guò)了傳統體外CAR-T療法復雜的生產(chǎn)流程和高成本問(wèn)題。
有研究報告顯示，體內CAR-T療法的成本，只有已上市的傳統CAR-T療法的10%左右，這在未來(lái)將極大地促進(jìn)這種創(chuàng )新技術(shù)的臨床使用情況。
此外，傳統CAR-T療法需化療清除患者原有淋巴細胞（淋巴耗竭），而體內CAR-T療法則不需要這個(gè)步驟，從而保留完整免疫系統，極大地減少感染風(fēng)險。
此次艾伯維斥資21億美元收購的Capstan公司，正是一家在體內CAR-T領(lǐng)域嶄露頭角的Biotech新銳。
Capstan公司成立于2022年9月，其核心資產(chǎn)在于其開(kāi)創(chuàng )性的靶向脂質(zhì)納米顆粒（tLNP）平臺技術(shù)。
該平臺專(zhuān)為體內（in vivo）細胞工程設計，能夠利用RNA載荷（如mRNA）精確遞送至特定細胞類(lèi)型，進(jìn)而對表達CD8的細胞毒性T細胞進(jìn)行重新編程。這是體內細胞工程的突破。
目前，Capstan公司的首發(fā)管線(xiàn)CPTX2309，是一款通過(guò)CD8抗體靶向T細胞的體內CAR-T療法，目標在于治療B細胞相關(guān)的自免疾病。
艾伯維通過(guò)對Capstan公司的收購，也正式入局體內CAR-T賽道。
事實(shí)上，國內也有企業(yè)布局基于mRNA技術(shù)的體內CAR-T療法。
6月底，在"2025云頂新耀mRNA創(chuàng )新技術(shù)平臺研發(fā)日"上，中國創(chuàng )新藥企業(yè)云頂新耀系統集中展示了自主研發(fā)的AI+mRNA技術(shù)平臺的最新進(jìn)展，其中就包括自體生成CAR-T項目。
云頂新耀已經(jīng)打造出經(jīng)過(guò)臨床驗證且實(shí)現本地化的自研mRNA平臺，具備從抗原設計、脂質(zhì)納米顆粒（LNP）遞送、CMC工藝開(kāi)發(fā)到產(chǎn)業(yè)化生產(chǎn)的端到端全產(chǎn)業(yè)鏈能力，構筑了具備高度差異化競爭力的自研管線(xiàn)。
目前，云頂新耀的自體生成CAR-T項目，已在人源化小鼠與非人靈長(cháng)類(lèi)（猴）模型中驗證有效，具備現貨型、無(wú)需淋巴耗竭、劑量可控等優(yōu)勢，展現了開(kāi)發(fā)用于腫瘤及自身免疫疾病的潛力。
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