最近，中國創(chuàng )新藥“出?！钡睦顺敝蠦D捷報頻傳，一次次點(diǎn)燃市場(chǎng)的熱情。
在中國的創(chuàng )新藥走向全球市場(chǎng)之時(shí)，借助BD這樣的外部合作方式走向要求、標準更高的美國市場(chǎng)，對于我國剛起步?jīng)]多久的生物醫藥行業(yè)來(lái)說(shuō)，是一條必由之路。
然而，就在所有人都在嘗試“借力”出海之時(shí)，有一批企業(yè)已經(jīng)走在更前面，嘗試用更獨立、更原創(chuàng )的方式，去為國內這批新生代生科力量探索出一條新的國際化道路。
迪哲醫藥就是一個(gè)典型代表。
公司旗下舒沃替尼于7月2日獲得美國FDA加速批準，除了意味著(zhù)中國創(chuàng )新藥在全球化道路上再下一城之外，它更是在當下語(yǔ)境中對“出?！币辉~的重塑。
舒沃替尼的上市標志著(zhù)中國“真正意義上原創(chuàng )新藥”的一次歷史性突破——并非通過(guò)交易將權益授權給合作伙伴，而是首個(gè)在分子設計的源頭進(jìn)行了重大創(chuàng )新，突破難治靶點(diǎn)，是中國首個(gè)獨立研發(fā)在美獲批的全球首 創(chuàng )新藥。
這背后意味著(zhù)迪哲將完整地分享這款重磅產(chǎn)品的全球權益。作為一款已上市的產(chǎn)品，舒沃替尼已經(jīng)完成了從臨床到注冊階段的確證，以后無(wú)論是在BD市場(chǎng)，還是自己消化，都將會(huì )用一個(gè)對標全球的創(chuàng )新產(chǎn)品的定價(jià)來(lái)做模型估值。
這一成就并非偶然，而是對迪哲醫藥不隨波逐流、長(cháng)期堅持為真正未被滿(mǎn)足的臨床需求深耕細分賽道的回報。
而當“100%全球化權益”、“突破難治性靶點(diǎn)”、“對標MNC的全球臨床/注冊能力”這些關(guān)鍵詞交匯在一起時(shí)，中國的創(chuàng )新藥公司或許將真正走向全球TOP之列。
-01-從阿斯利康的未竟事業(yè)到迪哲的全球首 創(chuàng )
舒沃替尼的研發(fā)初心，源于對明星靶向藥泰瑞沙（Tagrisso）在EGFR外顯子20插入（EGFR exon20ins）突變這一亞型中療效局限性的深刻認知。
作為曾經(jīng)阿斯利康全球四大研發(fā)中心的重要成員，迪哲醫藥創(chuàng )始人張小林博士及其核心團隊，早在A(yíng)Z時(shí)便已洞察這樣一個(gè)巨大的臨床空白。彼時(shí)AZ曾嘗試通過(guò)增加劑量等方式攻克，但未能成功。不過(guò)這一段經(jīng)歷算是為團隊積累了寶貴的“經(jīng)驗”，也從一開(kāi)始就奠定了迪哲“立足于Global視野，為全球創(chuàng )新”的基因。
“作為泰瑞沙的立項團隊，我們對這款產(chǎn)品可以說(shuō)每一個(gè)原子的結構，為什么在那個(gè)地方，我們都很熟悉”，張小林博士在接受深藍觀(guān)采訪(fǎng)時(shí)坦言，“盡管在當時(shí)沒(méi)有找到什么東西行，但我們至少知道什么東西不行，這讓我們后面出來(lái)做舒沃替尼時(shí)，有了很好的理論基礎?！?/p>
正是憑借這種對小分子藥物“每一個(gè)原子、官能團”的透徹理解，以及對“什么可行，什么不可行”的清晰判斷，從AZ出來(lái)后，迪哲便繼續向這個(gè)“硬骨頭”發(fā)起了沖擊。
在舒沃替尼之前，全球范圍內已有其他公司的化合物（如Spectrum的Poziotinib、武田的Mobocertinib）率先進(jìn)入臨床，但因效果或安全性等原因，最終未能成功落地。
“我們沒(méi)想到那兩個(gè)化合物最終居然那么快就走向下坡路” ，張小林回憶道。EGFR外顯子20插入突變作為三代EGFR難以攻克的險峰，并沒(méi)有很快的被征服，而迪哲的舒沃替尼最終憑借其優(yōu)異的臨床數據，最終成了第一個(gè)破局者。
離開(kāi)AZ的支持、并完全基于中國biotech的資源去全球做臨床開(kāi)發(fā)，這是需要極大的戰略持續性的。但迪哲這家自帶全球化基因的創(chuàng )新團隊，每一個(gè)管線(xiàn)產(chǎn)品從一開(kāi)始便是立足海外，全球臨床同步開(kāi)發(fā)。這背后是源自于公司對旗下產(chǎn)品的確定性。
而在后續面對FDA復雜的申報系統和流程，這個(gè)“從未做過(guò)全鏈條FDA申報”的團隊從零開(kāi)始摸索，組織學(xué)習，最終順利地完成了數千份文件的遞交。并且，在FDA的注冊過(guò)程中，公司零發(fā)補，一次性受理并斬獲FDA的優(yōu)先審批，CMC環(huán)節也是一次性過(guò)，這對于一個(gè)“零經(jīng)驗”的團隊來(lái)說(shuō)，是難能可貴的。
其實(shí)，這些工作都可以找個(gè)CRO來(lái)完成，或與MNC合作。但迪哲這種看似“費力”的堅持，其回報是構建了企業(yè)內部的“全球上市高速公路”。
打造這樣一支研發(fā)與注冊團隊不僅是一項能力模塊的構建，更是公司可重復使用的核心資產(chǎn)，它能顯著(zhù)提高新藥臨床轉化的成功率，降低未來(lái)產(chǎn)品參與全球競爭的溝通成本與時(shí)間風(fēng)險，也間接性地提升后續管線(xiàn)的資產(chǎn)價(jià)值。
-02-堅守與突圍：創(chuàng )新藥浪潮中的迪哲之道
如今，國內創(chuàng )新藥在一個(gè)個(gè)刷新金額記錄的交易下，確定性一點(diǎn)點(diǎn)提升。但時(shí)間拉回到三年前，面對近年來(lái)創(chuàng )新藥行業(yè)的資本寒冬和國內同質(zhì)化競爭的“內卷”現象，迪哲醫藥要去保持其初心，對管理層的戰略定力也是一種挑戰。
在融資和發(fā)展中，公司堅持選擇那些真正理解并相信其源頭創(chuàng )新理念的投資方，而非盲目追求短期熱點(diǎn)。張小林博士透露，他們曾拒絕過(guò)一些一線(xiàn)知名資本，因為：“你不相信我們的理念，不相信我們做的事，自然也沒(méi)耐心一起去等待長(cháng)時(shí)間之后的豐收”。
戰略上，迪哲有意識地選擇具有高技術(shù)壁壘的小分子藥物設計領(lǐng)域，并主動(dòng)避開(kāi)其認為自身不具備核心競爭優(yōu)勢的賽道。張小林博士認為，“篩選驅動(dòng)”的領(lǐng)域，國內永遠有其他公司可以“比我們更好更快更便宜”，而迪哲則希望專(zhuān)注于“設計驅動(dòng)”且技術(shù)壁壘更高的小分子藥物，因此主動(dòng)放棄了對ADC、細胞治療等熱門(mén)領(lǐng)域的追逐。
迪哲的研發(fā)理念強調“做藥是工程學(xué)”，而不僅僅是科學(xué)發(fā)現。其核心思路是：
1）始于臨床：首先明確“為什么想要這個(gè)東西”，即要解決什么具體的臨床未滿(mǎn)足需求；
2）終于驗證：在立項之初就想好，未來(lái)將如何設計臨床試驗來(lái)驗證其價(jià)值，而不是去在臨床實(shí)驗中“碰運氣”；
3）精于執行：最后才評估“我們能否做到”，并嚴格按照預設的藥物設計指標（TTP，Target Product Profile）執行，不因情感或外部因素而妥協(xié)。
“我們選拔和篩選compound，還是有自己的經(jīng)驗標準，所以我們每個(gè)產(chǎn)品從臨床前走到臨床階段時(shí)，（良好的數據）都沒(méi)有讓我們大吃一驚?！?/strong>這種對科學(xué)的極 致追求和嚴格的決策流程，使得迪哲能夠最大 程度地避免在研發(fā)上的重大失誤，讓公司的每一個(gè)選品都是優(yōu)中之優(yōu)。
這種堅持內部科學(xué)判斷的模式，其回報是實(shí)現了更高的“資本效率”和更有效的“風(fēng)險控制”。公司無(wú)需為迎合外部合作方的短期偏好而分散精力，能將資本精準地投入到科學(xué)確定性最高的項目上，這本質(zhì)上是對投資人資金的更優(yōu)配置。
這使得迪哲能夠將有限的資源聚焦于成功率更高、真正具備全球競爭力的項目上，從而構建起一條高質(zhì)量、高價(jià)值的創(chuàng )新管線(xiàn)，而非機會(huì )主義的組合。
-03-中國創(chuàng )新藥的全球新印記
最近兩年，地緣政治之下，“全球化”這個(gè)概念，多多少少有些風(fēng)吹草動(dòng)。而在這樣一個(gè)挑戰的當下，迪哲醫藥仍堅定地在國際舞臺上鐫刻自己的文化印記，去向全球傳遞更多來(lái)自中國的聲音。
迪哲的全球多中心臨床（MCT）啟動(dòng)于2018年，也是中美關(guān)系剛剛遇冷的元年。但是，其臨床試驗選擇采用“悟空(WUKONG)”等極具中國文化元素的名字。
張小林博士認為這是“必須的”，并表示：“我其實(shí)可以選一個(gè)‘蒙娜麗莎’，海外的PI可能會(huì )更感興趣，但我為什么不可以用‘孫悟空’呢？我要去向世界證明，這就是中國人創(chuàng )新，你愿意合作就合作，不愿意合作拉倒?！?/strong>這充分體現了迪哲作為中國創(chuàng )新力量的自豪感與走向世界的決心。
舒沃替尼的臨床研究從一開(kāi)始就與國際頂級專(zhuān)家合作，包括舒沃替尼全球注冊臨床研究主要研究者：哈佛大學(xué)丹娜法伯癌癥研究院的Pasi A. Jänne教授等，確保了研究的高質(zhì)量和國際認可度。這些來(lái)自全球最頂級醫療機構的PI們，在一開(kāi)始多多少少對來(lái)自中國的項目有些不信任，但深入交流后，大家都被科學(xué)的設計和實(shí)實(shí)在在的數據所折服。
FDA授予舒沃替尼的“突破性療法認定”，以及后續的“優(yōu)先審評資格”，背后都是海外監管天花板對解決重大未滿(mǎn)足臨床需求的踐行。而如今的海外加速獲批，也再一次確證了舒沃替尼臨床價(jià)值和創(chuàng )新性。
這背后，更重要的意義在于，作為首個(gè)由中國本土團隊自主完成全流程研發(fā)、海外申報的First-in-Class藥物，迪哲的這個(gè)“第一”，為整個(gè)中國創(chuàng )新藥行業(yè)樹(shù)立了一個(gè)新的參照系：不必總是依賴(lài)BD“借船出?！?，不必陷入同質(zhì)化內卷。
當然，并不是說(shuō)依靠外部力量完成海外申報的產(chǎn)品，商業(yè)化價(jià)值就一定會(huì )打折。
但舒沃替尼海外落地的里程碑意義在于：有力地證明了中國本土企業(yè)已經(jīng)具備獨立走完從源頭創(chuàng )新、全球臨床開(kāi)發(fā)到自主申報上市的全鏈條能力。是近年來(lái)中國創(chuàng )新藥行業(yè)整體能力躍升、全面對標全球標準的又一個(gè)力證。
這標志著(zhù)中國創(chuàng )新藥力量已經(jīng)踏入了一個(gè)新的發(fā)展階段。
-04-結語(yǔ)
“人生沒(méi)有多少機會(huì )能做出一個(gè)‘最 好的東西’”，張小林博士在采訪(fǎng)中感嘆，“作為科學(xué)家，中國的環(huán)境給大家提供了這樣一個(gè)開(kāi)發(fā)的機會(huì )，應該要好好珍惜，認真對待”。
在當下的中國創(chuàng )新藥領(lǐng)域，舒沃替尼便是這樣一個(gè)被時(shí)代所期待的“好東西”。
對于資本市場(chǎng)而言，舒沃替尼以及迪哲醫藥的真正投資價(jià)值在于，它驗證了一種在中國極為稀缺的核心能力：一家本土企業(yè)足以獨立支撐起一款突破難治性靶點(diǎn)、在源頭上創(chuàng )新藥物從0到1的全生命周期研發(fā)與申報。
這種被成功驗證過(guò)的、可重復的差異化且內生性創(chuàng )新能力，是迪哲最堅實(shí)的護城河，也是其區別于眾多Biotech的根本所在。
在行業(yè)經(jīng)歷周期性調整、市場(chǎng)對“真創(chuàng )新”的渴求愈發(fā)強烈的今天，迪哲醫藥用舒沃替尼的成功，為市場(chǎng)提供了一個(gè)高確定性的價(jià)值錨點(diǎn)。這不僅承載了迪哲團隊的驕傲與追求，更是一個(gè)強有力的注腳，標志著(zhù)中國醫藥創(chuàng )新正在以更自信、更扎實(shí)的步伐，真正走向世界舞臺的中央。
而堅持獨立自主的最終回報，是將這種稀缺能力轉化為企業(yè)的長(cháng)期價(jià)值、并實(shí)現從Biotech到Biopharma、再到MNC的決定性跨越。
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