馴鹿生物，一家致力于細胞和抗體創(chuàng )新藥物研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售的生物制藥公司，宣布其支持的靶向BCMA CAR-T細胞療法伊基奧侖賽注射液治療多發(fā)性硬化癥（MS）的研究者發(fā)起的臨床研究（IIT），已在第11屆歐洲神經(jīng)病學(xué)學(xué)會(huì )(EAN)年會(huì )上以線(xiàn)上口頭報告形式展示最新研究數據。研究顯示該療法在治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥中表現出良好的耐受性和顯著(zhù)療效。
報告標題：靶向BCMA CAR-T細胞療法治療多發(fā)性硬化癥患者
報告類(lèi)型：線(xiàn)上口頭報告
報告時(shí)間：2025年6月22日上午 14:00 - 14:05（歐洲東部夏令時(shí)間）
報告地點(diǎn)：芬蘭赫爾辛基
摘要編號：A-25-13667
匯報人：華中科技大學(xué)同濟醫學(xué)院附屬同濟醫院 秦川教授
本次報告內容基于一項研究者發(fā)起的評估輸注伊基奧侖賽注射液治療進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥（MS）的療效和安全性的探索性臨床研究（NCT04561557）結果，該研究正在華中科技大學(xué)同濟醫學(xué)院附屬同濟醫院開(kāi)展，研究者為同濟醫院神經(jīng)內科王偉教授團隊。
療效：截至2024年12月31日，研究納入了3例重度進(jìn)展型MS患者（2例繼發(fā)進(jìn)展型，1例原發(fā)進(jìn)展型），基線(xiàn)EDSS評分（擴展殘疾狀態(tài)量表）達6-7分，且既往生物制劑治療失敗。接受單次伊基奧侖賽注射液輸注（1.0×10^6細胞/千克）后，患者表現出快速且持續的臨床改善：
· 功能改善：末次隨訪(fǎng)時(shí)所有患者EDSS評分均較基線(xiàn)顯著(zhù)改善；上肢靈活性（九孔柱測試）和下肢行走能力（25英尺步行測試）明顯提升；
· 生物標志物轉陰：腦脊液寡克隆帶（OCBs）完全消失；K游離輕鏈水平顯著(zhù)下降；
· 影像學(xué)穩定：MRI復查未發(fā)現新發(fā)或擴大的釓增強T1病灶及T2高信號病灶。
安全性：
· 所有患者均出現短暫性1級細胞因子釋放綜合征（CRS），輸注后未觀(guān)察到免疫效應細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征（ICANS）或其他神經(jīng)毒性反應。
· ≥3級血細胞減少均發(fā)生于CAR-T細胞輸注后30天內，僅觀(guān)察到≥3級中性粒細胞減少和淋巴細胞計數下降，未發(fā)生≥3級貧血或血小板減少癥。
結論：伊基奧侖賽注射液在治療多發(fā)性硬化癥中表現出良好的耐受性和顯著(zhù)療效，具體表現為患者軀體功能改善及腦脊液中寡克隆帶（OCBs）消失。
關(guān)于多發(fā)性硬化癥（ MS)
多發(fā)性硬化癥是一種影響中樞神經(jīng)系統（CNS）的神經(jīng)炎癥性疾病，它會(huì )導致脫髓鞘和神經(jīng)元損傷，是青壯年（18至40歲）非創(chuàng )傷性殘疾最常見(jiàn)的原因之一[1]。根據Frost& Sullivan報告，2023年全球共有約307萬(wàn)多發(fā)性硬化癥患者，其中美國有約40萬(wàn)。多發(fā)性硬化癥的患病率在性別上有顯著(zhù)差異，女性與男性的整體比例為3:1[2]。 多發(fā)性硬化癥的特征是局部淋巴細胞中樞神經(jīng)系統浸潤導致髓鞘破壞和軸突損傷，這些損傷會(huì )導致神經(jīng)綜合征和身體殘疾[3]。多發(fā)性硬化癥的臨床表現取決于中樞神經(jīng)系統中損傷的位置，常見(jiàn)癥狀包括感覺(jué)和視覺(jué)障礙、運動(dòng)和協(xié)調障礙，以及痙攣、疲勞、疼痛和認知缺陷[4]。大約85%至90%的多發(fā)性硬化癥患者會(huì )經(jīng)歷復發(fā)-緩解病程，其特征是癥狀急性加重之后有所緩解，然而，隨著(zhù)疾病的演變和癥狀恢復的不完全，大約50%的患者最終發(fā)展為繼發(fā)進(jìn)展型多發(fā)性硬化癥，其特點(diǎn)是神經(jīng)功能障礙的逐漸、不可逆的累積[5]。
參考文獻
[1]. Thompson AJ, Baranzini SE, Geurts J, Hemmer B, Ciccarelli O. Multiple sclerosis. Lancet 2018; 391: 1622–36.
[2]. GBD 2016 Multiple Sclerosis Collaborators. Global, regional, and national burden of multiple sclerosis 1990-2016: a systematic analysis for the Global Burden of Disease
Study 2016. Lancet Neurol 2019;18: 269–85.
[3]. Compston A, Coles A. 2008. Multiple sclerosis. Lancet 372(9648):1502–17.
[4]. BDendrou CA, Fugger L, Friese MA. 2015. Immunopathology of multiple sclerosis. Nat.Rev. Immunol.15(9):545–58.
[5]. Sospedra M, Martin R. 2016. Immunology of multiple sclerosis. Semin. Neurol. 36:115–27.
關(guān)于伊基奧侖賽注射液（ Eque-cel）
伊基奧侖賽注射液（Eque-cel）是一種針對B細胞成熟抗原（BCMA）的CAR-T細胞療法，以慢病毒為基因載體轉染自體T細胞，CAR包含全人源scFv、CD8a鉸鏈和跨膜區、4-1BB共刺激分子和CD3ζ激活結構域?；趪栏竦姆肿咏Y構篩選，通過(guò)全面的體內外功能評價(jià)，伊基奧侖賽注射液具有快速和強勁的療效，并有突出的體內持久存續性，可使患者獲得深度而持久的緩解。
關(guān)于馴鹿生物
馴鹿生物成立于2017年，是一家行業(yè)領(lǐng)先的專(zhuān)注于研發(fā)、生產(chǎn)和銷(xiāo)售創(chuàng )新細胞療法的生物制藥公司。公司以開(kāi)發(fā)血液腫瘤細胞類(lèi)藥物為創(chuàng )新基石，并向自身免疫性疾病領(lǐng)域和抗體類(lèi)藥物拓展，擁有完整的從早期藥物發(fā)現、臨床研發(fā)、注冊申報到商業(yè)化的全流程能力。公司現有10余款處于不同研發(fā)階段的創(chuàng )新藥物品種，其中由馴鹿生物自主研發(fā)的全球首個(gè)全人源CAR-T產(chǎn)品，靶向BCMA的伊基奧侖賽注射液（?？商K®）已于2023年6月獲中國國家藥品監督管理局（NMPA）批準上市，用于治療既往經(jīng)過(guò)至少3線(xiàn)治療后進(jìn)展（至少使用過(guò)一種蛋白酶體抑制劑及免疫調節劑）的復發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤(R/R MM)成人患者。其前線(xiàn)適應癥用于治療2-3線(xiàn)多發(fā)性骨髓瘤(MM)已進(jìn)入III期臨床。此外，伊基奧侖賽注射液在中國和美國已獲得多個(gè)自身免疾性疾病的新藥臨床試驗申請（IND）許可。
同時(shí)，針對淋巴瘤的雙靶點(diǎn)（CD19/CD22）產(chǎn)品CT120即將進(jìn)入II期臨床。另一款靶向GPRC5D用于治療復發(fā)難治多發(fā)性骨髓瘤的產(chǎn)品IASO118已在中國獲得IND許可。除細胞療法產(chǎn)品外，公司的全人源靶向CD19抗體產(chǎn)品IASO-782，已在中國和美國獲得治療多個(gè)自身免疫性疾病的IND許可，同時(shí)仍在探索更多的自身免疫性疾病適應癥。公司先后和海外細胞治療公司Sana Therapeutics、Cabaletta Bio及Umoja Biopharma達成全球商業(yè)拓展授權或研發(fā)合作，積極探索新一代細胞療法產(chǎn)品的開(kāi)發(fā)。馴鹿生物依托其強大的管理團隊、創(chuàng )新的產(chǎn)品管線(xiàn)、自有的GMP生產(chǎn)和先進(jìn)的臨床開(kāi)發(fā)能力，全力以赴為中國及全球患者帶來(lái)變革性、可及的創(chuàng )新療法和治愈的希望。
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