2025年5月，吉美瑞生集團（Regend Therapeutics）的全資子公司上海吉銳醫學(xué)科技有限公司自主研發(fā)的自體腎前體細胞回輸制劑（吉美瑞生“REGEND003”）的新藥注冊臨床試驗I/II期申請，已順利獲得國家藥品監督管理局NMPA批準（受理號：CXSL2500196），用于治療2型糖尿病合并慢性腎臟疾?。–KD）。這是吉美瑞生集團基于其自主知識產(chǎn)權的“R-Clone”技術(shù)平臺獲得國家藥品監督管理局批準的第三款細胞治療1類(lèi)新藥臨床試驗批件。
據國家藥品監督管理局藥品審評中心官網(wǎng)公布，吉美瑞生旗下全資子公司上海吉銳醫學(xué)科技有限公司的REGEND003細胞自體回輸制劑，于2025年5月27日獲得藥監局頒發(fā)的《藥物臨床試驗批準通知書(shū)》（受理號：CXSL2500196）。這款由吉美瑞生自主研發(fā)的全球首 創(chuàng )干細胞新藥是首個(gè)獲批進(jìn)入臨床的腎臟干細胞產(chǎn)品，利用自體腎臟來(lái)源的SOX9+CD73+腎前體細胞（一種腎臟干細胞）腎內移植策略，可實(shí)現腎臟組織的再生修復及功能重建，在多種慢性腎臟疾病治療中具有巨大的潛力。
慢性腎臟疾?。–KD）作為威脅全球1.3億糖尿病患者的嚴重并發(fā)癥，以不可逆的腎功能損傷為特征，約27.1%~83.6%的糖尿病患者伴隨腎臟損害，臨床表現為持續性蛋白尿及腎小球濾過(guò)率（GFR）進(jìn)行性下降，最終可能發(fā)展為終末期腎?。‥SRD），依賴(lài)透析或腎移植生存?，F有療法如SGLT2抑制劑、血糖/血壓控制或透析雖能延緩病情進(jìn)展，但無(wú)法逆轉腎單位損失或促進(jìn)組織修復。尤其對于中晚期CKD患者，長(cháng)期透析不僅生活質(zhì)量顯著(zhù)降低，還伴隨心血管并發(fā)癥等高風(fēng)險，而腎移植則面臨供體短缺和免疫排斥的挑戰。大量患者在漫長(cháng)的治療過(guò)程中，承受著(zhù)身體與經(jīng)濟的雙重壓力。因此亟待一種能夠修復腎臟損傷、延緩甚至逆轉疾病進(jìn)展的創(chuàng )新療法，以填補這一關(guān)鍵臨床空白。
本次獲批的REGEND003細胞自體回輸制劑（即腎前體細胞療法）通過(guò)突破性再生技術(shù)破解治療困局。該干細胞藥物從患者尿液中無(wú)創(chuàng )提取具有再生功能的SOX9+CD73+腎前體細胞，經(jīng)體外擴增后回輸至腎臟損傷區域，通過(guò)分化和旁分泌兩種途徑協(xié)同，實(shí)現腎小管及腎小球組織細胞的功能性再生，從而修復腎臟結構，提升腎臟功能。
目前美國FDA已批準Rilparencel靶向腎內給藥治療糖尿病腎病的III期臨床試驗，有望在明年實(shí)現上市應用。已披露的II期臨床顯示，Rilparencel細胞治療在總體上具有良好的安全性和有效性。主要終點(diǎn)指標eGFR年下降率從注射前−4.63 mL/min/1.73m²減緩至注射后−1.69 mL/min/1.73m²（p=0.015），有32%的患者在治療后eGFR出現提升。然而，Rilparencel需腎臟活檢取樣，取樣過(guò)程容易造成針對腎臟的創(chuàng )傷，且僅能采樣一次，培養終產(chǎn)品為多種復合細胞群體的混合物，有效成分純度不明確、可能存在潛在個(gè)體療效差異。與之相比，吉美瑞生的REGEND003腎前體細胞產(chǎn)品來(lái)源于尿液，取樣過(guò)程完全無(wú)創(chuàng )，可多次重復采樣，最終產(chǎn)品為高純度的自體腎前體細胞，有效成分純度更高、所需劑量更小，可預見(jiàn)的術(shù)后不良反應更為可控，有望帶來(lái)療效的進(jìn)一步提升。
REGEND003注冊臨床I/II期試驗負責人、同濟大學(xué)附屬同濟醫院腎臟內科主任、上海市醫師協(xié)會(huì )腎臟醫師分會(huì )副會(huì )長(cháng)余晨教授表示：“很高興能見(jiàn)證一款針對慢性腎病的全新干細胞藥物能夠得到藥監局的認可獲批。中國慢性腎病患者基數大、醫療負擔沉重，干細胞治療為患者帶來(lái)了新的希望。我們將聯(lián)合全國多家高水平專(zhuān)業(yè)醫療機構，規范開(kāi)展高質(zhì)量的多中心臨床試驗，探索干細胞藥物的有效性和安全性，期待早日為患者健康提供更好的醫療服務(wù)?！?/p>
吉美瑞生科學(xué)創(chuàng )始人、同濟大學(xué)左為教授表示：“團隊從2017年開(kāi)始立項啟動(dòng)了基于成體干細胞的腎臟再生技術(shù)研發(fā)，期間獲得了兩項國家重點(diǎn)研發(fā)計劃干細胞專(zhuān)項的資助，與同濟大學(xué)附屬同濟醫院、解放軍總醫院、同濟大學(xué)附屬東方醫院、南方醫院等科研及臨床團隊開(kāi)展了緊密合作，發(fā)表了一系列高影響力的學(xué)術(shù)論文。歷經(jīng)“八年磨一劍”，終于邁出了基礎科學(xué)成果向臨床產(chǎn)業(yè)轉化的步伐。期待能在后續臨床試驗中對REGEND003的安全性和有效性完成全面的評估，從而開(kāi)發(fā)出繼REGEND001氣道基底層干細胞產(chǎn)品之后，又一再生醫學(xué)產(chǎn)品的重磅成果?！?/p>
吉美瑞生參照國際標準與國內法規，已完成REGEND003細胞自體回輸制劑安全性驗證、有效性研究、質(zhì)量管控體系搭建及規?；a(chǎn)籌備。待藥物臨床試驗啟動(dòng)，吉美瑞生將即刻開(kāi)展受試者招募工作，通過(guò)嚴格篩選流程確定符合標準的受試者，并以標準化操作流程確保試驗科學(xué)規范。后續，吉美瑞生還將聯(lián)合同濟大學(xué)附屬同濟醫院團隊，在保障藥物安全有效的前提下，加速推進(jìn)REGEND003細胞自體回輸制劑的研發(fā)與應用落地，致力于填補臨床空白，為患者帶來(lái)新希望。
關(guān)于吉美瑞生
吉美瑞生再生醫學(xué)集團（Regend Therapeutics）成立于2015年，由國家青年特聘專(zhuān)家、長(cháng)江學(xué)者團隊創(chuàng )立。公司專(zhuān)注于基于干細胞的人體器官再生醫學(xué)領(lǐng)域，以開(kāi)發(fā)創(chuàng )新的細胞基因治療產(chǎn)品，實(shí)現人體組織器官的修復、再生和增強為使命。公司是國家重點(diǎn)研發(fā)計劃“干細胞研究與器官修復”重點(diǎn)專(zhuān)項的牽頭單位, 擁有包括R-Clone®前體細胞擴增平臺、MiniLung®和MiniKidney®類(lèi)器官功能驗證平臺、Chimera®嵌合動(dòng)物構建技術(shù)、MIX0109®組織細胞年輕化技術(shù)等核心研發(fā)平臺，并以此自主研發(fā)了全球首 創(chuàng )First-in-class的再生醫學(xué)產(chǎn)品：包括肺干細胞藥物(REGEND001)和腎干細胞藥物(REGEND003)等。目前已獲得國家藥監局頒發(fā)的三項藥物臨床試驗批件，其中REGEND001針對COPD和IPF兩項適應癥已完成臨床Ⅱ期研究，REGEND003即將開(kāi)展針對2型糖尿病腎臟病的臨床試驗。新一代產(chǎn)品Pulmovinci獲美國FDA孤兒藥認定。經(jīng)過(guò)多年建設與發(fā)展，公司累積完成數億元融資，在上海、蘇州、杭州、南昌和香港建有研發(fā)、中試、商業(yè)化生產(chǎn)基地和海外辦公室，實(shí)現了全產(chǎn)業(yè)鏈的戰略布局。2025年，公司研發(fā)的自體氣道基底層干細胞先進(jìn)技術(shù)目前已獲監管部門(mén)批準在海南博鰲醫療先行區開(kāi)啟商業(yè)化應用，用于慢性阻塞性肺疾病的臨床治療。
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