2025年6月10日，渤健中國宣布，創(chuàng )新藥物托夫生注射液（商品名：凱盛迪™）正式在中國商業(yè)上市，意味著(zhù)我國符合條件的漸凍癥患者即將有機會(huì )用上這款創(chuàng )新藥物。作為全球首個(gè)獲批的肌萎縮側索硬化（ALS，俗稱(chēng)"漸凍癥"）精準治療藥物，托夫生注射液在國家罕見(jiàn)病防治戰略及加快引入創(chuàng )新藥物的利好政策的推動(dòng)下，于去年 9 月在中國獲批，用于治療攜帶超氧化物歧化酶1（SOD1）基因突變的肌萎縮側索硬化（ALS）成人患者。此次托夫生注射液在中國商業(yè)上市，填補了漸凍癥治療領(lǐng)域巨大未滿(mǎn)足需求，開(kāi)啟了中國漸凍癥精準診療新紀元。
近年來(lái)，國家高度重視罕見(jiàn)病防治和創(chuàng )新藥發(fā)展。2025年政府工作報告提出 "制定創(chuàng )新藥目錄，支持創(chuàng )新藥發(fā)展"，充分彰顯了政府在完善多層次醫療保障體系的大框架下對創(chuàng )新藥發(fā)展的重視。在此背景下，各地積極響應并持續優(yōu)化保障政策，如山東省地市層面定制型商業(yè)醫療保險罕見(jiàn)病特藥目錄，"廣州穗新保-珠江藥安心"創(chuàng )新藥械商業(yè)健康保險目錄均已收載托夫生注射液，進(jìn)一步提升了ALS患者對創(chuàng )新藥物的可及性。
作為神經(jīng)科學(xué)領(lǐng)域及罕見(jiàn)病領(lǐng)域的領(lǐng)導者，渤健中國積極響應《 "健康中國2030"規劃綱要》，多年來(lái)，始終與中國政府同頻共振，從引進(jìn)創(chuàng )新藥物到推動(dòng)診療發(fā)展，從開(kāi)展疾病教育到助力多層次保障體系搭建，不斷提升罕見(jiàn)病用藥與診療可及性，切實(shí)改善患者的生活質(zhì)量，讓他們有機會(huì )擁抱生命的更多可能。此次托夫生注射液的上市，是渤健中國深耕神經(jīng)科學(xué)和罕見(jiàn)病領(lǐng)域取得的又一里程碑式突破，再次以實(shí)際行動(dòng)踐行了"深切關(guān)愛(ài)、成就卓越、改變生命"的企業(yè)信條。
作為運動(dòng)神經(jīng)元病中最常見(jiàn)的一種類(lèi)型，ALS通常會(huì )導致患者大腦和脊髓中與運動(dòng)相關(guān)的神經(jīng)細胞逐漸死亡，從而引起全身與自主運動(dòng)相關(guān)的肌肉無(wú)力和萎縮，最終，患者往往因吞咽困難、呼吸肌無(wú)力等問(wèn)題而死亡，生存時(shí)間通常為3-5年。SOD1是第一個(gè)被發(fā)現的ALS致病基因，也是中國ALS人群中最常見(jiàn)的致病基因。托夫生注射液是一種反義寡核苷酸(ASO)藥物，可通過(guò)減少SOD1蛋白合成，減少毒性SOD1蛋白的蓄積，從而減輕運動(dòng)神經(jīng)元的損傷，減緩疾病進(jìn)展。
在所有 ALS患者中，無(wú)論其有無(wú)家族病史，都有一定幾率是由SOD1基因突變引起?！?023肌萎縮側索硬化（ALS）基因檢測與咨詢(xún)的循證共識指南》指出，所有ALS患者都應接受包括SOD1在內的基因檢測?；驒z測可幫助患者明確自身所患ALS是否與特定基因突變相關(guān)，對于疾病的精準診斷、預后判斷和精準治療具有重要意義。
SOD1-ALS患者的平均發(fā)病年齡約為50歲，患者多為脊髓起病，主要特點(diǎn)為下肢起病，典型表現為上下神經(jīng)元同時(shí)受損。由于疾病具有致死性，患者對于針對明確靶點(diǎn)的對因治療藥物的需求極為迫切。北京大學(xué)第三醫院神經(jīng)內科樊東升主任指出："托夫生注射液在中國的上市，具有里程碑意義，將開(kāi)啟我國ALS對因治療的新時(shí)代。我們呼吁進(jìn)一步推動(dòng)基因檢測與診療規范化，讓更多符合條件的患者盡早受益于這一國際突破性療法，把握治療窗口期。"
北京東方絲雨漸凍人罕見(jiàn)病關(guān)愛(ài)中心理事長(cháng)王金環(huán)表示："托夫生注射液投入臨床使用，讓患者群體倍感興奮。長(cháng)期以來(lái)，SOD1-ALS 患者始終缺乏有效治療手段，而這一突破性療法的出現，為他們燃起了希望之火。我們特別感謝國家對創(chuàng )新藥物的支持，渤健對科學(xué)的堅守、以及各方的積極協(xié)作，讓國際創(chuàng )新療法惠及中國患者。在此，我們呼吁社會(huì )各界持續關(guān)注罕見(jiàn)病群體，共同推動(dòng)創(chuàng )新療法的可及，讓每一位患者都能更有底氣地面對疾病挑戰。"
北京康盟慈善基金會(huì )理事長(cháng)柳鶯表示："我國ALS患者診療需求亟待滿(mǎn)足。2018年，漸凍癥被納入國家首批罕見(jiàn)病目錄，充分體現了國家對這一群體享有"健康平等權"的極大關(guān)注。然而，罕見(jiàn)病由于疾病機制復雜、患者人數少，使得企業(yè)面臨研發(fā)成本高、風(fēng)險高、市場(chǎng)獲益極其有限等各種挑戰。我們非常感謝渤健展現出的企業(yè)責任，積極推動(dòng)托夫生注射液的研發(fā)和在華獲批上市，將國際前沿科研成果轉化為患者希望，推動(dòng)藥物可及，與我們共同開(kāi)展患者援助項目。我們期待未來(lái)有更多力量加入罕見(jiàn)病防治，共同推動(dòng)中國醫療事業(yè)的高質(zhì)量發(fā)展。"
渤健亞太區總裁丁偉波表示："作為深耕中國罕見(jiàn)病領(lǐng)域的重要力量，渤健長(cháng)期支持我國罕見(jiàn)病防治事業(yè)的蓬勃發(fā)展，聚焦患者未滿(mǎn)足需求，持續引入突破性創(chuàng )新療法，推動(dòng)藥物可及，改變患者生命。托夫生注射液的問(wèn)世，是渤健在攻克 ALS難題道路上的重要里程碑。托夫生注射液在中國的商業(yè)上市，得益于國家政策支持，政府部門(mén)高效審評審批，和臨床專(zhuān)家、患者組織及社會(huì )各界的助力。未來(lái)，渤健將繼續深耕中國，加快引入突破性創(chuàng )新療法，為患者帶來(lái)更多改變生命的治療選擇。"
關(guān)于漸凍癥：
關(guān)于托夫生注射液 :
關(guān)于基因檢測 :
合作咨詢(xún)
肖女士
021-33392297
Kelly.Xiao@imsinoexpo.com
2006-2025 上海博華國際展覽有限公司版權所有（保留一切權利）
滬ICP備05034851號-57
